Transthyretinové stabilizátory

Co jsou stabilizátory transthyretinu?

Transthyretin (TTR) je typ proteinu složený ze 127 aminokyselin. Říká se mu transportní protein, protože nese jak tyroxin (T4), tak protein vázající retinol vázaný na retinol, od čehož je odvozen jeho název: trans- (transport), thyr< /strong>- (tyroxin), retin (retinol). Transtyretin se nachází v séru a mozkomíšním moku a cirkuluje jako hometramer, což je proteinový komplex tvořený čtyřmi identickými podjednotkami, které jsou spojeny, ale nejsou kovalentně vázány.

Destabilizace TTR může nastat z obou dědičných mutací nebo jen kvůli stárnutí. Jedna z častějších mutací postihuje 3,4 % osob afroamerického původu a studie odhalily, že 13 až 32 % mužů starších 75 let se srdečním onemocněním má důkazy o destabilizaci TTR při pitvě.

Destabilizace TTR způsobí, že se komplex hometrameru rozpadne a vytvoří amyloidní fibrily (nežádoucí nerozpustné vláknité agregáty, které jsou odolné vůči degradaci), které se ukládají v tkáních a orgánech. Amyloidní fibrily jsou spojovány se stavy, jako jsou srdeční choroby, srdeční selhání, diabetes 2. typu a kontroverzně Alzheimerova choroba.

Co jsou stabilizátory TTR?

Stabilizátory TTR působí v rámci hometramer k prevenci destabilizace TTR a disociace na amyloidní fibrily, čímž se zabrání progresi TTR amyloidózy. Tafamidis, analog nesteroidního protizánětlivého léku diflunisal bez vlastností NSAID, byl prvním specifickým stabilizátorem TTR, který byl schválen FDA (květen 2019) pro léčbu kardiomyopatie divokého typu nebo hereditární amyloidózy zprostředkované transthyretinem (ATTR-CM ). Stabilizátory TTR jsou obecně dobře snášeny, přičemž nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky jsou infekce močových cest, vaginální infekce, průjem a bolesti v horní části břicha.

Seznam drog s Transthyretinové stabilizátory

Název léku
Tafamidis
Generic name: Tafamidis
Vyndamax
Generic name: Tafamidis
Vyndaqel
Generic name: Tafamidis

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova