トランスサイレチン安定剤

トランスサイレチン安定剤とは何ですか?

トランスサイレチン (TTR) は、127 個のアミノ酸で構成されるタンパク質の一種です。これは、チロキシン (T4) とレチノールに結合したレチノール結合タンパク質の両方を運ぶため、輸送タンパク質と呼ばれます。 これがその名前の由来です: trans- (輸送)、thyr< /strong>- (チロキシン)、レチン (レチノール)。トランスサイレチンは血清および脳脊髄液に存在し、ホームトラマーとして循環します。ホームトラマーは、会合しているものの共有結合はしていない 4 つの同一のサブユニットで構成されるタンパク質複合体です。

TTR の不安定化は、いずれかの遺伝的変異によって発生する可能性があります。あるいは単に老化のせいでしょうか。より一般的な突然変異の 1 つは、アフリカ系アメリカ人子孫の 3.4% に影響を及ぼしており、研究により、心臓病を患っている 75 歳以上の男性の 13 ～ 32% に、剖検で TTR の不安定化の証拠があることが明らかになりました。

TTR の不安定化により、ホームトラマー複合体がばらばらになり、組織や器官に沈着するアミロイド原線維 (分解に耐性のある不要な不溶性線維凝集体) が形成されます。アミロイド線維は、心臓病、心不全、2 型糖尿病、そして物議を醸しているアルツハイマー病などの症状と関連しています。

TTR 安定剤とは何ですか?

TTR 安定剤は体内で作用します。ホームトラマーは、TTR の不安定化とアミロイド原線維への解離を防ぎ、TTR アミロイドーシスの進行を防ぎます。 NSAID特性を持たない非ステロイド性抗炎症薬ジフルニサルの類似体であるタファミジスは、野生型心筋症または遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（ATTR-CM）の治療薬としてFDAによって承認された（2019年5月）最初の特異的TTR安定剤でした。 ）。 TTR 安定剤は一般に忍容性が高く、最も一般的に報告されている副作用は尿路感染症、膣感染症、下痢、上腹部痛です。

医薬品をリストします トランスサイレチン安定剤

薬剤名
Tafamidis
Generic name: Tafamidis
Vyndamax
Generic name: Tafamidis
Vyndaqel
Generic name: Tafamidis

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