트랜스티레틴 안정제

트랜스티레틴 안정제란 무엇입니까?

트랜스티레틴(TTR)은 127개의 아미노산으로 구성된 단백질 유형입니다. 이는 티록신(T4)과 레티놀에 결합된 레티놀 결합 단백질을 모두 운반하기 때문에 수송 단백질이라고 하며, 이것이 trans-(수송), thyr<라는 이름에서 유래되었습니다. /strong>-(티록신), 레틴(레티놀). 트랜스티레틴은 혈청과 뇌척수액에서 발견되며 홈트라머(hometramer)로 순환합니다. 홈트라머는 결합되어 있지만 공유 결합되지는 않은 4개의 동일한 하위 단위로 구성된 단백질 복합체입니다.

TTR의 불안정화는 유전적 돌연변이로 인해 발생할 수 있습니다. 아니면 단지 노화로 인해. 가장 흔한 돌연변이 중 하나는 아프리카계 미국인 혈통의 3.4%에 영향을 미치며, 연구에 따르면 심장병이 있는 75세 이상의 남성 중 13~32%가 부검 시 TTR이 불안정하다는 증거가 있는 것으로 나타났습니다.

TTR의 불안정화로 인해 홈트라머 복합체가 부서지고 조직과 기관에 침착되는 아밀로이드 원섬유(분해에 저항하는 원치 않는 불용성 섬유 집합체)가 형성됩니다. 아밀로이드 원섬유는 심장 질환, 심부전, 제2형 당뇨병 및 논란의 여지가 있는 알츠하이머병과 같은 질환과 관련이 있습니다.

TTR 안정제는 무엇입니까?

TTR 안정제는 심장 내에서 작용합니다. 홈트라머는 TTR의 불안정화와 아밀로이드 원섬유로의 해리를 방지하여 TTR 아밀로이드증의 진행을 예방합니다. NSAID 특성이 없는 비스테로이드성 항염증제 디플루니살의 유사체인 타파미디스는 야생형 심근병증 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료용으로 FDA(2019년 5월)의 승인을 받은 최초의 특정 TTR 안정제였습니다. ). TTR 안정제는 일반적으로 가장 흔하게 보고되는 부작용인 요로 감염, 질 감염, 설사, 상복부 통증 등 내약성이 좋습니다.

약물 목록을 다음과 같이 나열하세요. 트랜스티레틴 안정제

약품명
Tafamidis
Generic name: Tafamidis
Vyndamax
Generic name: Tafamidis
Vyndaqel
Generic name: Tafamidis

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