Stabilizatory transtyretyny

Co to są stabilizatory transtyretyny?

Transtyretyna (TTR) to rodzaj białka składającego się ze 127 aminokwasów. Nazywa się je białkiem transportowym, ponieważ przenosi zarówno tyroksynę (T4), jak i białko wiążące retinol związane z retinolem i stąd pochodzi jego nazwa: trans- (transport), thyr< /strong>- (tyroksyna), retyna (retinol). Transtyretyna występuje w surowicy i płynie mózgowo-rdzeniowym i krąży jako hometramer, będący kompleksem białkowym składającym się z czterech identycznych podjednostek, które są powiązane, ale nie są związane kowalencyjnie.

Destabilizacja TTR może nastąpić w wyniku obu dziedzicznych mutacji lub po prostu ze względu na starzenie się. Jedna z częstszych mutacji dotyka 3,4% osób pochodzenia afroamerykańskiego, a badania wykazały, że od 13 do 32% mężczyzn w wieku powyżej 75 lat z chorobami serca ma dowody na destabilizację TTR podczas sekcji zwłok.

Destabilizacja TTR powoduje, że kompleks hometramerowy rozpada się i tworzy włókienka amyloidowe (niepożądane, nierozpuszczalne agregaty włókien, które są odporne na degradację), które odkładają się w tkankach i narządach. Włókna amyloidowe powiązano z takimi schorzeniami, jak choroby serca, niewydolność serca, cukrzyca typu 2 i, co budzi kontrowersje, choroba Alzheimera.

Co to są stabilizatory TTR?

Stabilizatory TTR działają w obrębie hometramer, aby zapobiec destabilizacji TTR i dysocjacji do włókienek amyloidowych, zapobiegając w ten sposób postępowi amyloidozy TTR. Tafamidis, analog niesteroidowego leku przeciwzapalnego diflunisal bez właściwości NLPZ, był pierwszym swoistym stabilizatorem TTR zatwierdzonym przez FDA (maj 2019 r.) do leczenia kardiomiopatii typu dzikiego lub dziedzicznej amyloidozy zależnej od transtyretyny (ATTR-CM) ). Stabilizatory TTR są na ogół dobrze tolerowane, a najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi są infekcje dróg moczowych, infekcje pochwy, biegunka i ból w górnej części brzucha.

Lista leków z Stabilizatory transtyretyny

Nazwa leku
Tafamidis
Generic name: Tafamidis
Vyndamax
Generic name: Tafamidis
Vyndaqel
Generic name: Tafamidis

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe