Estabilizadores de transtirretina

O que são estabilizadores da transtirretina?

A transtirretina (TTR) é um tipo de proteína composta por 127 aminoácidos. É chamada de proteína de transporte porque transporta tiroxina (T4) e proteína de ligação ao retinol ligada ao retinol, daí o seu nome ser derivado: trans- (transporte), thyr< /strong>- (tiroxina), retin (retinol). A transtirretina é encontrada no soro e no líquido cefalorraquidiano e circula como um hometrâmero, que é um complexo proteico composto por quatro subunidades idênticas que estão associadas, mas não ligadas covalentemente.

A desestabilização da TTR pode ocorrer devido a mutações hereditárias. ou apenas devido ao envelhecimento. Uma das mutações mais comuns afeta 3,4% das pessoas de ascendência afro-americana, e estudos revelaram que 13 a 32% dos homens com mais de 75 anos de idade com doença cardíaca apresentam evidências de desestabilização da TTR na autópsia.

A desestabilização da TTR faz com que o complexo hometrâmero se quebre e forme fibrilas amilóides (agregados de fibras insolúveis indesejados que são resistentes à degradação) que se depositam em tecidos e órgãos. As fibrilas amilóides têm sido associadas a doenças como doenças cardíacas, insuficiência cardíaca, diabetes tipo 2 e, controversamente, doença de Alzheimer.

O que são estabilizadores de TTR?

Os estabilizadores de TTR atuam dentro do hometramer para prevenir a desestabilização da TTR e a dissociação em fibrilas amilóides, prevenindo assim a progressão da amiloidose da TTR. Tafamidis, um análogo do antiinflamatório não esteróide diflunisal sem propriedades de AINE, foi o primeiro estabilizador específico de TTR a ser aprovado pelo FDA (maio de 2019) para o tratamento de cardiomiopatia de tipo selvagem ou amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTR-CM ). Os estabilizadores de TTR são geralmente bem tolerados, sendo infecções do trato urinário, infecções vaginais, diarréia e dor abdominal superior os efeitos colaterais mais comumente relatados.

Listar medicamentos com Estabilizadores de transtirretina

Nome do medicamento
Tafamidis
Generic name: Tafamidis
Vyndamax
Generic name: Tafamidis
Vyndaqel
Generic name: Tafamidis

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