Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

Jeneng merek: Elevidys
Kelas obat: Agen Antineoplastik

Panganggone Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

Delandistrogene moxeparvovec-rokl nduweni kegunaan ing ngisor iki:

Delandistrogene moxeparvovec-rokl dituduhake kanggo perawatan pasien pediatrik ambulatori umur 4 nganti 5 taun karo Duchenne muscular dystrophy (DMD) kanthi mutasi sing dikOnfirmasi ing gen DMD. Ditunjuk minangka obat yatim piatu dening FDA kanggo perawatan DMD.

Indikasi iki disetujoni miturut persetujuan sing luwih cepet adhedhasar ekspresi micro-dystrophin delandistrogene moxeparvovec ing otot balung sing diamati ing pasien sing diobati. Persetujuan terus kanggo indikasi iki bisa uga gumantung marang verifikasi lan katrangan babagan keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

Delandistrogene moxeparvovec-rokl dievaluasi ing 2 studi sing isih ditindakake. Pasinaon 1 dumadi saka 2 bagean. Ing bagean 1, pasien kanthi acak nampa delandistrogene moxeparvovec-rokl utawa plasebo sajrone 48 minggu; ing sisih 2, patients padha ngalih saka therapy diutus saiki kanggo lengen perawatan liyane. Panaliten 2 minangka panaliten multisenter kanthi label terbuka. Loro-lorone panliten kasebut kalebu pasien lanang ambulatory 4-7 taun karo DMD. Owah-owahan rata-rata saka garis dasar ing tingkat microdystrophin ing otot balung ing 12 minggu sawise perawatan karo delandistrogen moxeparvovec-rokl 1,33 x 1014 génom vektor (vg) saben kg bobot awak ana 43,4 ing sinau 1 part 1, 40,7 ing sinau 1 part 2, lan 54,2 ing sinau 2. Ing Study 1, efek delandistrogene moxeparvovec-rokl ing North Star Ambulatory Assessment (NSAA) skor total uga dievaluasi; Nanging, bedane antarane perawatan aktif lan plasebo ora signifikan sacara statistik.

Related obat

Carane nggunakake Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

Umum

Delandistrogene moxeparvovec-rokl kasedhiya ing wangun dosis lan kekuatan ing ngisor iki:

  • Suspensi kanggo infus IV kanthi konsentrasi nominal 1,33 × 1013 vg/ mL.
  • Kasedhiya komersil ing kit khusus sing ngemot sepuluh nganti pitung puluh 10 ml vial dosis siji, kanthi saben kit minangka unit dosis adhedhasar bobot awak pasien.

    • Dosis

    Pancen penting panyedhiya label pabrikan kudu dikonsultasi kanggo informasi sing luwih rinci babagan dosis lan administrasi obat iki. . Ringkesan dosis:

    Dewasa

    Dosis lan Administrasi

    ​​Delandistrogene moxeparvovec-rokl mung kanggo infus IV dosis tunggal.

  • Pilih pasien kanggo perawatan karo delandistrogen moxeparvovec-rokl kanthi titer antibodi pengikat total anti-AAVrh74 <1:400. Ukur titer antibodi anti-AAVrh74 baseline nggunakake tes immunosorbent-linked enzim (ELISA) Total Binding Antibody. Administrasi delandistrogen moxeparvovec-rokl ora dianjurake kanggo pasien kanthi titer antibodi pengikat total anti-AAVrh74 sing dhuwur (1:400).
  • Dosis sing disaranake: 1.33 ×1014 génom vektor (vg). ) saben kg bobot awak (utawa 10 mL/kg bobot awak).
  • Etung dosis kaya ing ngisor iki: dosis (ing mL) = bobot awak pasien (ing kg) x 10. Faktor multiplikasi 10 nuduhake dosis saben kg (1,33 × 1014 vg / kg) dibagi karo jumlah salinan génom vektor saben mL saka suspensi (1,33 × 1013 vg / mL). Jumlah vial sing dibutuhake = dosis (ing mL) dibagi 10 (babak menyang jumlah vial sing paling cedhak).
  • Administrasi minangka infus IV liwat 1-2 jam liwat kateter vena perifer. Infus ing tingkat kurang saka 10 mL / kg / jam. Coba aplikasi anestesi topikal ing situs infus sadurunge administrasi insertion IV.
  • Tunda perawatan ing pasien sing kena infeksi bebarengan nganti infeksi wis rampung.

  • Kaji fungsi ati, jumlah platelet, lan tingkat troponin-I sadurunge infus delandistrogen moxeparvovec-rokl.
  • Kanggo ngurangi risiko respon imun, gunakake regimen kortikosteroid sedina sadurunge infus lan terus paling sethithik 60 dina sawise infus. Modifikasi dosis kortikosteroid dianjurake kanggo pasien sing duwe kelainan fungsi ati.
  • Re-administrasi ora dianjurake.
  • Deleng resep lengkap. informasi kanggo instruksi babagan persiapan lan penanganan, lan administrasi.

    • Pènget

    Kontraindikasi
  • Pasien kanthi pambusakan apa wae ing ekson 8 lan/utawa ekson 9 ing gen DMD.
    • Pènget/Panandhap

    Cilaka ati sing serius akut

    Cilaka ati sing serius akut wis diamati kanthi delandistrogene moxeparvovec-rokl. Administrasi delandistrogene moxeparvovec-rokl bisa nyebabake paningkatan enzim ati (contone, GGT, ALT) lan total bilirubin, biasane katon ing 8 minggu.

    Pasien kanthi gangguan ati sing wis ana sadurunge, kondisi hepatik kronis utawa penyakit ati akut (contone, infèksi virus hepatik akut) bisa uga ana risiko ciloko ati sing serius akut. Nundha administrasi delandistrogen moxeparvovec-rokl ing pasien kanthi penyakit ati akut nganti ditanggulangi utawa dikontrol. Pasien sing duwe gangguan hepatik, penyakit ati akut, kondisi hepatik kronis utawa GGT munggah pangkat durung diteliti ing uji klinis kanthi delandistrogene moxeparvovec-rokl.

    Ing studi klinis, tes fungsi ati tambah (kalebu paningkatan GGT, GLDH). , ALT, AST, utawa total bilirubin) biasane dilapurake ing 8 minggu sawise infus delandistrogen moxeparvovec-rokl, kanthi mayoritas kasus asimtomatik. Kasus dirampungake kanthi spontan utawa karo kortikosteroid sistemik lan dirampungake tanpa sekuele klinis sajrone 2 wulan. Ora ana kasus gagal ati sing dilaporake.

    Sadurunge administrasi delandistrogen moxeparvovec-rokl, tindakake tes enzim ati. Monitor fungsi ati (pemeriksaan klinis, GGT, lan total bilirubin) saben minggu kanggo 3 sasi pisanan sawise infus delandistrogen moxeparvovec-rokl. Terusake ngawasi yen dituduhake sacara klinis, nganti asil ora katon (ujian klinis normal, GGT lan tingkat bilirubin total bali menyang tingkat awal).

    Pengobatan kortikosteroid sistemik dianjurake kanggo pasien sadurunge lan sawise infus delandistrogene moxeparvovec-rokl. Nyetel regimen kortikosteroid nalika dituduhake. Yen dicurigai ciloko ati sing serius, konsultasi karo spesialis dianjurake.

    Miositis sing dimediasi kekebalan

    Ing uji klinis, myositis sing dimediasi kekebalan wis diamati kira-kira 1 sasi sawise infus delandistrogene moxeparvovec-rokl ing pasien kanthi mutasi penghapusan sing nglibatake exon 8 lan/utawa exon 9 ing DMD gene. Gejala kelemahan otot sing abot, kalebu dysphagia, dyspnea lan hypophonia, diamati. Ing kasus myositis sing ngancam nyawa, gejala sing ditanggulangi nalika rawat inap sawise perawatan immunomodulatory tambahan; kekuatan otot mboko sithik apik nanging ora bali menyang tingkat awal. Reaksi imun iki bisa uga amarga respon adhedhasar sel T saka kurang toleransi marang wilayah tartamtu sing dikode dening transgene sing cocog karo ekson 1-17 saka gen DMD.

    Data winates kasedhiya kanggo delandistrogene moxeparvovec-rokl perawatan ing patients karo mutasi gen DMD ing exon 1 kanggo 17 lan / utawa exon 59 kanggo 71. Patients karo pambusakan ing wilayah iki bisa dadi ing resiko kanggo reaksi myositis imun-mediated abot. Delandistrogene moxeparvovec-rokl dikontraindikasi ing pasien kanthi pambusakan apa wae ing exon 8 lan/utawa ekson 9 ing gen DMD amarga tambah risiko reaksi myositis sing dimediasi kekebalan sing abot.

    Anjurake pasien supaya hubungi dokter. langsung yen ngalami nyeri otot sing ora bisa diterangake, nyeri, utawa kelemahane, kalebu dysphagia, dyspnea utawa hypophonia amarga iki bisa dadi gejala myositis. Coba perawatan imunomodulator tambahan (imunosupresan [contone, calcineurin-inhibitor] saliyane kortikosteroid) adhedhasar presentasi klinis pasien lan riwayat medis yen gejala kasebut kedadeyan.

    Miokarditis

    Miokarditis serius akut lan peningkatan troponin-I wis diamati sawise infus delandistrogene moxeparvovec-rokl ing uji klinis.

    Monitor troponin-I sadurunge infus delandistrogene moxeparvovec-rokl lan saben minggu kanggo sasi pisanan sawise infus. Terus ngawasi yen dituduhake sacara klinis. Pemantauan sing luwih kerep bisa ditindakake yen ana gejala jantung, kayata nyeri dada utawa sesak ambegan.

    Anjurake pasien supaya langsung hubungi dokter yen ngalami gejala jantung.

    Kekebalan sing wis ana sadurunge AAVrh74

    Ing terapi gen adhedhasar vektor AAV, antibodi anti-AAV sing wis ana sadurunge bisa ngalangi ekspresi transgen ing tingkat terapeutik sing dikarepake. Sawise perawatan karo delandistrogene moxeparvovec-rokl, kabeh subyek ngembangake antibodi anti-AAVrh74. Nindakake tes awal kanggo anané antibodi pengikat total anti-AAVrh74 sadurunge administrasi delandistrogene moxeparvovec-rokl.

    Administrasi Delandistrogen moxeparvovec-rokl ora dianjurake ing pasien kanthi titer antibodi pengikat anti-AAVrh74 sing dhuwur (≥1). :400).

    Populasi Tertentu

    Kandhutan

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl ora ditrapake kanggo wanita ngandhut.

    Ing populasi umum AS, kira-kira risiko latar mburi cacat lair utama lan keguguran ing meteng sing diakoni sacara klinis yaiku 2% nganti 4% lan 15% nganti 20%. utawa efek ing produksi susu.

    Panggunaan Pediatrik

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl dituduhake kanggo perawatan pasien pediatrik ambulatori umur 4 nganti 5 taun kanthi distrofi otot Duchenne kanthi mutasi sing dikonfirmasi ing gen DMD. Indikasi iki adhedhasar ekspresi protein micro-dystrophin delandistrogen moxeparvovec ing otot balung sing diamati ing pasien sing diobati. Efektivitas lan safety delandistrogene moxeparvovec-rokl durung ditetepake ing pasien pediatrik sing umure luwih enom saka 3 taun. Efektivitas delandistrogen moxeparvovec-rokl durung ditetepake ing pasien pediatrik umur 3 taun lan ing pasien pediatrik umur 6 taun lan luwih.

    Panggunaan Geriatrik

    Aman lan khasiat delandistrogen moxeparvovec-rokl ing pasien geriatrik karo DMD durung diteliti.

    Gangguan Hepatik

    Keamanan lan khasiat delandistrogene moxeparvovec-rokl ing pasien kanthi gangguan hepatik utawa GGT sing dhuwur durung diteliti.

    Nundha administrasi delandistrogene moxeparvovec-rokl ing pasien kanthi penyakit ati akut nganti ditanggulangi utawa dikontrol. Terapi delandistrogen moxeparvovec kudu dianggep kanthi ati-ati ing pasien sing duwe gangguan ati sing wis ana utawa infeksi virus hepatik kronis. Pasien kasebut bisa uga ngalami risiko ciloko ati akut sing serius.

    Ing uji klinis, peningkatan tes fungsi ati umume dilapurake ing subyek sawise infus delandistrogen moxeparvovec-rokl.

    Efek sing ora umum sing umum

    Reaksi salabetipun sing paling umum ing studi (insiden ≥5%) yaiku muntah lan mual, tambah tes fungsi ati, pyrexia, lan trombositopenia.

    Apa obatan liyane bakal mengaruhi Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

    Obat Spesifik

    Iku penting panyedhiya label pabrikan dikonsultasi kanggo informasi sing luwih rinci babagan interaksi karo obat iki, kalebu kemungkinan pangaturan dosis. Sorotan interaksi:

    Sadurunge miwiti regimen kortikosteroid sing dibutuhake sadurunge administrasi delandistrogene moxeparvovec-rokl, nimbang status vaksinasi pasien. Pasien kudu, yen bisa, diwenehi informasi babagan kabeh imunisasi sing cocog karo pedoman imunisasi saiki. Vaksinasi kudu rampung paling ora 4 minggu sadurunge miwiti regimen kortikosteroid.

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer