Elevidys

Obecný název: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
léková forma: suspenze pro intravenózní infuzi
Třída drog: Různí nekategorizovaní agenti

Použití Elevidys

Elevidys je rekombinantní genová terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). Elevidys umožňuje tělu vytvořit protein (Elevidys micro-dystrophin), který obsahuje kopie důležitých částí dystrofinových proteinů, které byly defektní ve svalech pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.

Elevidy se podává jako jedna intravenózní dávka pacientům s DMD, kteří jsou ve věku 4 až 5 let a nemají kontraindikace k léčbě.

Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl) obdržel schválení FDA dne 22. června 2023 prostřednictvím Accelerated Cesta schvalování.

Elevidys vedlejší efekty

Nejčastějšími nežádoucími účinky Elevidys v klinických studiích byly:

zvracení

nauzea

test jaterních funkcí zvýšená

pyrexie

trombocytopenie.

Následují klinicky významné nežádoucí účinky

akutní vážné poškození jater

imunitně zprostředkovaná myositida

myokarditida.

Související drogy

Jak používat Elevidys

Dávka přípravku Elevidys je založena na tělesné hmotnosti. Doporučená dávka je 1,33 × 1014 vektorových genomů na kilogram (vg/kg) tělesné hmotnosti (nebo 10 ml/kg tělesné hmotnosti).

Varování

Akutní vážné poškození jater bylo pozorováno při používání Elevidys. Před použitím tohoto léku by měl být proveden test jaterních funkcí a poté týdenní sledování jaterních funkcí (klinické vyšetření, GGT a celkový bilirubin) po dobu prvních 3 měsíců po infuzi Elevidys.

Imunitně zprostředkovaná myositida ( imunitní odpověď postihující svaly). Pacienti by měli okamžitě kontaktovat svého poskytovatele zdravotní péče, pokud zaznamenají jakoukoli nevysvětlitelnou zvýšenou bolest svalů, citlivost nebo slabost, včetně potíží s polykáním, potíží s dýcháním nebo slabým hlasem, protože to mohou být příznaky myositidy .

Myokarditida Po infuzi Elevidys byla v klinických studiích pozorována akutní závažná myokarditida (zánět srdce) a zvýšení troponinu-I. Pacienti by měli okamžitě kontaktovat svého poskytovatele zdravotní péče, pokud pociťují bolest na hrudi a/nebo dušnost.

Při užívání kortikosteroidů může infekce před nebo po infuzi Elevidys vést k závažnějším komplikacím. Okamžitě kontaktujte poskytovatele zdravotní péče, pokud jsou pozorovány příznaky naznačující infekci (např. kašel, sípání, kýchání, rýma, bolest v krku nebo horečka).

Co ovlivní další léky Elevidys

Před zahájením kortikosteroidního režimu požadovaného před infuzí Elevidys zvažte stav očkování pacienta. Pokud je to možné, pacienti by měli být informováni o všech imunizacích podle aktuálních pokynů pro imunizaci. Očkování by mělo být dokončeno nejméně 4 týdny před zahájením léčby kortikosteroidy.

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.