Elevidys

Gattungsbezeichnung: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Darreichungsform: Suspension zur intravenösen Infusion
Medikamentenklasse: Verschiedene nicht kategorisierte Agenten

Benutzung von Elevidys

Elevidys ist eine rekombinante Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Elevidys ermöglicht es dem Körper, ein Protein (Elevidys-Mikrodystrophin) herzustellen, das Kopien wichtiger Abschnitte von Dystrophinproteinen enthält, die in den Muskeln von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie defekt waren.

Elevidy wird verabreicht als eine einzelne intravenöse Dosis für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die 4 bis 5 Jahre alt sind und keine Kontraindikationen für die Behandlung haben.

Elevidys (delandisttrogene moxeparvovec-rokl) erhielt am 22. Juni 2023 über Accelerated die FDA-Zulassung Genehmigungspfad.

Elevidys Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen von Elevidys in klinischen Studien waren:

Erbrechen

Übelkeit

Leberfunktionstest erhöhte

Fieber

Thrombozytopenie.

Die folgenden sind klinisch bedeutsame Nebenwirkungen

akute schwere Leberschädigung

immunvermittelte Myositis

Myokarditis.

Drogen in Beziehung setzen

Wie benutzt man Elevidys

Die Dosis von Elevidys richtet sich nach dem Körpergewicht. Die empfohlene Dosis beträgt 1,33 × 1014 Vektorgenome pro Kilogramm (vg/kg) Körpergewicht (oder 10 ml/kg Körpergewicht).

Warnungen

Akute schwere Leberschäden wurden bei der Anwendung von Elevidys beobachtet. Vor der Anwendung dieses Arzneimittels sollte ein Leberfunktionstest durchgeführt und anschließend in den ersten 3 Monaten nach der Elevidys-Infusion wöchentlich die Leberfunktion (klinische Untersuchung, GGT und Gesamtbilirubin) überwacht werden.

Immunvermittelte Myositis ( eine Immunreaktion, die die Muskeln beeinträchtigt). Patienten sollten sich sofort an ihren Arzt wenden, wenn sie unerklärliche verstärkte Muskelschmerzen, Druckempfindlichkeit oder Schwäche verspüren, einschließlich Schluckbeschwerden, Atembeschwerden oder einer schwachen Stimme, da dies Symptome einer Myositis sein können .

Myokarditis Akute schwere Myokarditis (Entzündung des Herzens) und Troponin-I-Erhöhungen wurden nach der Elevidys-Infusion in klinischen Studien beobachtet. Patienten sollten sich sofort an ihren Arzt wenden, wenn sie Brustschmerzen und/oder Atemnot verspüren.

Während der Einnahme von Kortikosteroiden kann eine Infektion vor oder nach der Elevidys-Infusion zu schwerwiegenderen Komplikationen führen. Wenden Sie sich sofort an einen Arzt, wenn Symptome beobachtet werden, die auf eine Infektion hinweisen (z. B. Husten, pfeifende Atemgeräusche, Niesen, laufende Nase, Halsschmerzen oder Fieber).

Welche anderen Medikamente beeinflussen? Elevidys

Bevor Sie mit der Kortikosteroidtherapie beginnen, die vor der Elevidys-Infusion erforderlich ist, sollten Sie den Impfstatus des Patienten berücksichtigen. Patienten sollten, wenn möglich, über alle Impfungen in den aktuellen Impfrichtlinien informiert werden. Die Impfungen sollten mindestens 4 Wochen vor Beginn der Kortikosteroid-Therapie abgeschlossen sein.

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