Elevidys

Γενικό όνομα: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Φόρμα δοσολογίας: εναιώρημα για ενδοφλέβια έγχυση
Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι πράκτορες

Χρήση του Elevidys

Το Elevidys είναι μια ανασυνδυασμένη γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Το Elevidys επιτρέπει στο σώμα να παράγει μια πρωτεΐνη (μικρο-δυστροφίνη Elevidys) που περιέχει αντίγραφα σημαντικών τμημάτων πρωτεϊνών δυστροφίνης που ήταν ελαττωματικές στους μύες ασθενών με μυϊκή δυστροφία Duchenne.

Το Elevidy δίνεται ως εξής. μία εφάπαξ ενδοφλέβια δόση σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne που είναι 4 έως 5 ετών και δεν έχουν αντενδείξεις για θεραπεία.

Το Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) έλαβε έγκριση από την FDA στις 22 Ιουνίου 2023, μέσω του Accelerated Διαδρομή έγκρισης.

Elevidys παρενέργειες

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Elevidys σε κλινικές μελέτες ήταν:

έμετος

ναυτία

δοκιμή ηπατικής λειτουργίας αυξημένη

πυρεξία

θρομβοπενία.

Οι παρακάτω είναι κλινικά σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες

οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη

ανοσομεσολαβούμενη μυοσίτιδα

μυοκαρδίτιδα.

Συσχετίστε τα ναρκωτικά

Τρόπος χρήσης Elevidys

Η δόση του Elevidys βασίζεται στο σωματικό βάρος. Η συνιστώμενη δόση είναι 1,33 × 1014 γονιδιώματα φορέα ανά κιλό (vg/kg) σωματικού βάρους (ή 10 mL/kg σωματικού βάρους).

Προειδοποιήσεις

Οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη έχει παρατηρηθεί κατά τη χρήση του Elevidys. Πριν από τη χρήση αυτού του φαρμάκου, θα πρέπει να πραγματοποιείται έλεγχος ηπατικής λειτουργίας και, στη συνέχεια, να παρακολουθείται η ηπατική λειτουργία (κλινική εξέταση, GGT και ολική χολερυθρίνη) εβδομαδιαίως για τους πρώτους 3 μήνες μετά την έγχυση Elevidys.

Μυοσίτιδα που προκαλείται από το ανοσοποιητικό ( μια ανοσολογική απόκριση που επηρεάζει τους μύες). Οι ασθενείς θα πρέπει να επικοινωνήσουν αμέσως με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσουν ανεξήγητο αυξημένο μυϊκό πόνο, ευαισθησία ή αδυναμία, όπως δυσκολία στην κατάποση, δυσκολία στην αναπνοή ή αδύναμη φωνή, καθώς αυτά μπορεί να είναι συμπτώματα μυοσίτιδας .

Μυοκαρδίτιδα Οξεία σοβαρή μυοκαρδίτιδα (φλεγμονή της καρδιάς) και αυξήσεις της τροπονίνης-Ι έχουν παρατηρηθεί μετά από έγχυση Elevidys σε κλινικές δοκιμές. Οι ασθενείς θα πρέπει να επικοινωνήσουν αμέσως με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσουν πόνο στο στήθος και/ή δύσπνοια.

Κατά τη λήψη κορτικοστεροειδών, μια λοίμωξη πριν ή μετά την έγχυση Elevidys θα μπορούσε να οδηγήσει σε πιο σοβαρές επιπλοκές. Επικοινωνήστε αμέσως με έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν παρατηρήσετε συμπτώματα που υποδηλώνουν μόλυνση (π.χ. βήχας, συριγμός, φτέρνισμα, καταρροή, πονόλαιμος ή πυρετός).

Τι άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν Elevidys

Πριν ξεκινήσετε το σχήμα κορτικοστεροειδών που απαιτείται πριν από την έγχυση Elevidys, λάβετε υπόψη την κατάσταση εμβολιασμού του ασθενούς. Οι ασθενείς θα πρέπει, εάν είναι δυνατόν, να ενημερώνονται για όλους τους εμβολιασμούς στις τρέχουσες κατευθυντήριες οδηγίες εμβολιασμού. Οι εμβολιασμοί πρέπει να ολοκληρώνονται τουλάχιστον 4 εβδομάδες πριν από την έναρξη του σχήματος κορτικοστεροειδών.

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.