Elevidys

Nombre generico: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Forma de dosificación: suspensión para perfusión intravenosa
Clase de droga: Agentes varios sin categoría

Uso de Elevidys

Elevidys es una terapia génica recombinante para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Elevidys hace posible que el cuerpo produzca una proteína (Elevidys microdistrofina) que contiene copias de secciones importantes de las proteínas distrofinas que eran defectuosas en los músculos de pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Elevidys se administra como una dosis intravenosa única a pacientes con distrofia muscular de Duchenne que tienen entre 4 y 5 años de edad y que no tienen contraindicaciones para el tratamiento.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) recibió la aprobación de la FDA el 22 de junio de 2023, a través de Accelerated Vía de aprobación.

Elevidys efectos secundarios

Los efectos secundarios más comunes de Elevidys en los estudios clínicos fueron:

vómitos

náuseas

prueba de función hepática aumento

pirexia

trombocitopenia.

Las siguientes son reacciones adversas clínicamente significativas

lesión hepática grave aguda

miositis inmunomediada

miocarditis.

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Cómo utilizar Elevidys

La dosis de Elevidys se basa en el peso corporal. La dosis recomendada es 1,33 × 1014 genomas vectoriales por kilogramo (vg/kg) de peso corporal (o 10 ml/kg de peso corporal).

Advertencias

Se han observado lesiones hepáticas graves y agudas al utilizar Elevidys. Antes de usar este medicamento, se debe realizar una prueba de función hepática y luego controlar la función hepática (examen clínico, GGT y bilirrubina total) semanalmente durante los primeros 3 meses después de la infusión de Elevidys.

Miositis inmunomediada ( una respuesta inmune que afecta los músculos). Los pacientes deben comunicarse con su proveedor de atención médica de inmediato si experimentan un aumento inexplicable de dolor, sensibilidad o debilidad muscular, incluida dificultad para tragar, dificultad para respirar o voz débil, ya que estos pueden ser síntomas de miositis. .

Miocarditis Se han observado miocarditis aguda grave (inflamación del corazón) y elevaciones de troponina-I después de la perfusión de Elevidys en ensayos clínicos. Los pacientes deben comunicarse con su proveedor de atención médica de inmediato si experimentan dolor en el pecho y/o dificultad para respirar.

Mientras se toman corticosteroides, una infección antes o después de la infusión de Elevidys podría provocar complicaciones más graves. Comuníquese con un proveedor de atención médica de inmediato si observa síntomas que sugieran una infección (por ejemplo, tos, sibilancias, estornudos, secreción nasal, dolor de garganta o fiebre).

¿Qué otras drogas afectarán? Elevidys

Antes de iniciar el régimen de corticosteroides requerido antes de la infusión de Elevidys, considere el estado de vacunación del paciente. Si es posible, los pacientes deben estar al día con todas las vacunas según las pautas de vacunación vigentes. Las vacunas deben completarse al menos 4 semanas antes de iniciar el régimen de corticosteroides.

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