Elevidys

Nom générique: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Forme posologique : suspension pour perfusion intraveineuse
Classe de médicament : Divers agents non classés

L'utilisation de Elevidys

Elevidys est une thérapie génique recombinante pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Elevidys permet à l'organisme de fabriquer une protéine (Elevidys micro-dystrophin) qui contient des copies de sections importantes de protéines de dystrophine qui étaient défectueuses dans les muscles des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Elevidy est administré sous forme de une dose intraveineuse unique aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 4 à 5 ans et ne présentant pas de contre-indications au traitement.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) a reçu l'approbation de la FDA le 22 juin 2023, dans le cadre du programme accéléré Voie d'approbation.

Elevidys Effets secondaires

Les effets secondaires d'Elevidys les plus courants au cours des études cliniques étaient :

vomissements

nausées

test de la fonction hépatique augmentation

pyrexie

thrombocytopénie.

Les effets indésirables suivants sont cliniquement significatifs

lésion hépatique grave et aiguë

myosite à médiation immunitaire

myocardite.

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Comment utiliser Elevidys

La dose d'Elevidys est basée sur le poids corporel. La dose recommandée est de 1,33 × 1 014 génomes vectoriels par kilogramme (vg/kg) de poids corporel (ou 10 ml/kg de poids corporel).

Avertissements

Des lésions hépatiques graves et aiguës ont été observées lors de l'utilisation d'Elevidys. Avant d'utiliser ce médicament, un test de la fonction hépatique doit être effectué, puis surveiller la fonction hépatique (examen clinique, GGT et bilirubine totale) chaque semaine pendant les 3 premiers mois suivant la perfusion d'Elevidys.

Myosite à médiation immunitaire ( une réponse immunitaire affectant les muscles). Les patients doivent contacter immédiatement leur médecin s'ils ressentent une augmentation inexpliquée de la douleur, de la sensibilité ou de la faiblesse musculaire, y compris des difficultés à avaler, des difficultés respiratoires ou une voix faible, car ceux-ci peuvent être des symptômes de myosite. .

Myocardite Une myocardite aiguë grave (inflammation du cœur) et des élévations de la troponine-I ont été observées après la perfusion d'Elevidys dans les essais cliniques. Les patients doivent contacter immédiatement leur professionnel de la santé s'ils ressentent des douleurs thoraciques et/ou un essoufflement.

Lors de la prise de corticostéroïdes, une infection avant ou après la perfusion d'Elevidys pourrait entraîner des complications plus graves. Contactez immédiatement un professionnel de la santé si des symptômes évocateurs d'une infection sont observés (par exemple, toux, respiration sifflante, éternuements, écoulement nasal, mal de gorge ou fièvre).

Quels autres médicaments affecteront Elevidys

Avant de commencer le régime de corticostéroïdes requis avant la perfusion d'Elevidys, tenez compte du statut vaccinal du patient. Les patients doivent, si possible, être mis à jour avec toutes leurs vaccinations conformément aux directives de vaccination en vigueur. Les vaccinations doivent être complétées au moins 4 semaines avant de commencer le traitement aux corticostéroïdes.

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