Elevidys

Nome generico: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Forma di dosaggio: sospensione per infusione endovenosa
Classe del farmaco: Agenti vari senza categoria

Utilizzo di Elevidys

Elevidys è una terapia genica ricombinante per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Elevidys consente all'organismo di produrre una proteina (micro-distrofina Elevidys) che contiene copie di sezioni importanti delle proteine distrofina che erano difettose nei muscoli dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Elevidy viene somministrato come una singola dose endovenosa ai pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra 4 e 5 anni e che non presentano controindicazioni al trattamento.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) ha ricevuto l'approvazione della FDA il 22 giugno 2023, attraverso il programma accelerato Percorso di approvazione.

Elevidys effetti collaterali

Gli effetti collaterali più comuni di Elevidys negli studi clinici sono stati:

vomito

nausea

test di funzionalità epatica aumento

piressia

trombocitopenia.

Le seguenti sono reazioni avverse clinicamente significative

danno epatico grave acuto

miosite immunomediata

miocardite.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Elevidys

La dose di Elevidys si basa sul peso corporeo. La dose raccomandata è 1,33 × 1014 genomi vettoriali per chilogrammo (vg/kg) di peso corporeo (o 10 ml/kg di peso corporeo).

Avvertenze

Lesioni epatiche acute gravi sono state osservate durante l'utilizzo di Elevidys. Prima di usare questo medicinale è necessario eseguire un test di funzionalità epatica, quindi monitorare la funzionalità epatica (esame clinico, GGT e bilirubina totale) settimanalmente per i primi 3 mesi successivi all'infusione di Elevidys.

Miosite immunomediata ( una risposta immunitaria che colpisce i muscoli). I pazienti devono contattare immediatamente il proprio medico se avvertono un aumento inspiegabile del dolore, della dolorabilità o della debolezza muscolare, inclusa difficoltà di deglutizione, difficoltà di respirazione o voce debole, poiché questi potrebbero essere sintomi di miosite. .

Miocardite Negli studi clinici sono stati osservati miocardite acuta grave (infiammazione del cuore) e aumenti della troponina I in seguito all'infusione di Elevidys. I pazienti devono contattare immediatamente il proprio medico se avvertono dolore toracico e/o mancanza di respiro.

Durante l'assunzione di corticosteroidi, un'infezione prima o dopo l'infusione di Elevidys potrebbe portare a complicazioni più gravi. Contattare immediatamente un operatore sanitario se si osservano sintomi suggestivi di infezione (ad esempio tosse, respiro sibilante, starnuti, naso che cola, mal di gola o febbre).

Quali altri farmaci influenzeranno Elevidys

Prima di iniziare il regime di corticosteroidi richiesto prima dell'infusione di Elevidys, considerare lo stato vaccinale del paziente. I pazienti dovrebbero, se possibile, essere aggiornati su tutte le vaccinazioni previste dalle attuali linee guida sull’immunizzazione. Le vaccinazioni devono essere completate almeno 4 settimane prima di iniziare il regime di corticosteroidi.

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.