Elevidys

Nama generik: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Borang dos: penggantungan untuk infusi intravena
Kelas ubat: Pelbagai ejen tidak berkategori

Penggunaan Elevidys

Elevidys ialah terapi gen rekombinan untuk distrofi otot Duchenne (DMD). Elevidys membolehkan badan membuat protein (Elevidys micro-dystrophin) yang mengandungi salinan bahagian penting protein distrofin yang rosak pada otot pesakit dengan distrofi otot Duchenne.

Elevidy diberikan sebagai satu dos intravena kepada pesakit distrofi otot Duchenne yang berumur 4 hingga 5 tahun dan tidak mempunyai kontraindikasi terhadap rawatan.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) menerima kelulusan FDA pada 22 Jun 2023, melalui Accelerated Laluan Kelulusan.

Elevidys kesan sampingan

Kesan sampingan Elevidys yang paling biasa dalam kajian klinikal ialah:

muntah

loya

ujian fungsi hati meningkat

pireksia

trombositopenia.

Berikut adalah tindak balas buruk yang ketara secara klinikal

kecederaan hati akut yang serius

miositis pengantara imun

miokarditis.

Kaitkan dadah

Bagaimana nak guna Elevidys

Dos Elevidys adalah berdasarkan berat badan. Dos yang disyorkan ialah 1.33 × 1014 genom vektor per kilogram (vg/kg) berat badan (atau 10 mL/kg berat badan).

Amaran

Kecederaan Hati Serius Akut telah diperhatikan apabila menggunakan Elevidys. Sebelum menggunakan ubat ini ujian fungsi hati perlu dilakukan, kemudian pantau fungsi hati (pemeriksaan klinikal, GGT, dan jumlah bilirubin) setiap minggu untuk 3 bulan pertama selepas infus Elevidys.

Miositis pengantara imun ( tindak balas imun yang menjejaskan otot). Pesakit harus menghubungi pembekal penjagaan kesihatan mereka dengan segera jika mereka mengalami sebarang peningkatan kesakitan otot, kelembutan atau kelemahan yang tidak dapat dijelaskan, termasuk kesukaran menelan, kesukaran bernafas atau suara lemah, kerana ini mungkin gejala myositis .

Miokarditis Miokarditis serius akut (keradangan jantung) dan peningkatan troponin-I telah diperhatikan berikutan penyerapan Elevidys dalam ujian klinikal. Pesakit harus menghubungi pembekal penjagaan kesihatan mereka dengan segera jika mereka mengalami sakit dada dan/atau sesak nafas.

Semasa mengambil kortikosteroid, jangkitan sebelum atau selepas infus Elevidys boleh membawa kepada komplikasi yang lebih serius. Hubungi pembekal penjagaan kesihatan dengan segera jika gejala menunjukkan jangkitan diperhatikan (cth., batuk, semput, bersin, hidung berair, sakit tekak atau demam).

Apakah ubat lain yang akan menjejaskan Elevidys

Sebelum memulakan rejimen kortikosteroid yang diperlukan sebelum infus Elevidys, pertimbangkan status vaksinasi pesakit. Pesakit harus, jika boleh, dimaklumkan dengan semua imunisasi dalam garis panduan imunisasi semasa. Vaksinasi perlu diselesaikan sekurang-kurangnya 4 minggu sebelum memulakan rejimen kortikosteroid.

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.