Elevidys

Generieke naam: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Doseringsvorm: suspensie voor intraveneuze infusie
Geneesmiddelklasse: Diverse ongecategoriseerde agenten

Gebruik van Elevidys

Elevidys is een recombinante gentherapie voor Duchenne-spierdystrofie (DMD). Elevidys maakt het voor het lichaam mogelijk om een eiwit aan te maken (Elevidys micro-dystrofine) dat kopieën bevat van belangrijke delen van dystrofine-eiwitten die defect waren in de spieren van patiënten met spierdystrofie van Duchenne.

Elevidy wordt gegeven als een enkele intraveneuze dosis voor patiënten met Duchenne-spierdystrofie die 4 tot 5 jaar oud zijn en geen contra-indicaties voor de behandeling hebben.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) kreeg op 22 juni 2023 goedkeuring van de FDA via de Accelerated Goedkeuringstraject.

Elevidys bijwerkingen

De meest voorkomende bijwerkingen van Elevidys in klinische onderzoeken waren:

braken

misselijkheid

leverfunctietest verhoogde

pyrexie

trombocytopenie.

De volgende zijn klinisch significante bijwerkingen

acuut ernstig leverletsel

immuungemedieerde myositis

myocarditis.

Breng medicijnen in verband

Hoe te gebruiken Elevidys

De dosis Elevidys is gebaseerd op het lichaamsgewicht. De aanbevolen dosis is 1,33 × 1014 vectorgenomen per kilogram (vg/kg) lichaamsgewicht (of 10 ml/kg lichaamsgewicht).

Waarschuwingen

Acuut ernstig leverletsel is waargenomen bij gebruik van Elevidys. Voordat dit geneesmiddel wordt gebruikt, moet een leverfunctietest worden uitgevoerd en vervolgens de leverfunctie (klinisch onderzoek, GGT en totaal bilirubine) wekelijks worden gecontroleerd gedurende de eerste 3 maanden na de infusie met Elevidys.

Immuungemedieerde myositis ( een immuunreactie die de spieren aantast). Patiënten moeten onmiddellijk contact opnemen met hun zorgverlener als zij onverklaarbare toename van spierpijn, -gevoeligheid of -zwakte ervaren, waaronder slikproblemen, moeite met ademhalen of een zwakke stem, omdat dit symptomen van myositis kunnen zijn. .

Myocarditis In klinische onderzoeken zijn acute ernstige myocarditis (ontsteking van het hart) en troponine-I-verhogingen waargenomen na infusie met Elevidys. Patiënten moeten onmiddellijk contact opnemen met hun zorgverlener als zij pijn op de borst en/of kortademigheid ervaren.

Terwijl u corticosteroïden gebruikt, kan een infectie vóór of na de Elevidys-infusie tot ernstiger complicaties leiden. Neem onmiddellijk contact op met een zorgverlener als er symptomen worden waargenomen die op een infectie wijzen (bijvoorbeeld hoesten, piepende ademhaling, niezen, loopneus, keelpijn of koorts).

Welke andere medicijnen zullen invloed hebben Elevidys

Voordat u begint met het corticosteroïdenregime dat vereist is vóór de infusie met Elevidys, dient u rekening te houden met de vaccinatiestatus van de patiënt. Patiënten moeten, indien mogelijk, op de hoogte worden gebracht van alle immunisaties in de huidige immunisatierichtlijnen. Vaccinaties moeten minimaal 4 weken vóór aanvang van het corticosteroïdenregime voltooid zijn.

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.