Elevidys

Nazwa ogólna: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Postać dawkowania: zawiesina do infuzji dożylnej
Klasa leku: Różni agenci bez kategorii

Użycie Elevidys

Elevidys to rekombinowana terapia genowa stosowana w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Elevidys umożliwia organizmowi wytwarzanie białka (mikrodystrofiny Elevidys), które zawiera kopie ważnych odcinków białek dystrofiny, które były wadliwe w mięśniach pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Elevidy podaje się jako pojedyncza dawka dożylna pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne'a w wieku od 4 do 5 lat i nie ma przeciwwskazań do leczenia.

Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl) otrzymał zgodę FDA 22 czerwca 2023 r. w ramach programu Accelerated Ścieżka zatwierdzenia.

Elevidys skutki uboczne

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi leku Elevidys w badaniach klinicznych były:

wymioty

nudności

test czynności wątroby zwiększona

gorączka

małopłytkowość.

Poniżej przedstawiono klinicznie istotne działania niepożądane

ostre, poważne uszkodzenie wątroby

zapalenie mięśni o podłożu immunologicznym

zapalenie mięśnia sercowego.

Powiąż narkotyki

Jak używać Elevidys

Dawka leku Elevidys zależy od masy ciała. Zalecana dawka to 1,33 × 1014 genomów wektorów na kilogram (vg/kg) masy ciała (lub 10 ml/kg masy ciała).

Ostrzeżenia

Podczas stosowania leku Elevidys obserwowano

ostre, poważne uszkodzenie wątroby. Przed zastosowaniem tego leku należy wykonać badanie czynności wątroby, a następnie co tydzień monitorować czynność wątroby (badanie kliniczne, GGT i stężenie bilirubiny całkowitej) przez pierwsze 3 miesiące po infuzji leku Elevidys.

Zapalenie mięśni o podłożu immunologicznym ( odpowiedź immunologiczna wpływająca na mięśnie). Pacjenci powinni natychmiast skontaktować się ze swoim lekarzem, jeśli wystąpią jakiekolwiek niewyjaśnione zwiększone bóle mięśni, tkliwość lub osłabienie, w tym trudności w połykaniu, trudności w oddychaniu lub słaby głos, ponieważ mogą to być objawy zapalenia mięśni .

Zapalenie mięśnia sercowego W badaniach klinicznych po infuzji leku Elevidys obserwowano ostre, ciężkie zapalenie mięśnia sercowego (zapalenie serca) i zwiększenie stężenia troponiny I. Pacjenci powinni natychmiast skontaktować się ze swoim lekarzem, jeśli odczuwają ból w klatce piersiowej i (lub) duszność.

Podczas przyjmowania kortykosteroidów infekcja przed lub po wlewie leku Elevidys może prowadzić do poważniejszych powikłań. W przypadku zaobserwowania objawów sugerujących infekcję (np. kaszel, świszczący oddech, kichanie, katar, ból gardła lub gorączka) należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Na jakie inne leki wpłyną Elevidys

Przed rozpoczęciem stosowania schematu kortykosteroidów wymaganego przed infuzją leku Elevidys należy rozważyć status szczepienia pacjenta. Pacjenci powinni, jeśli to możliwe, być na bieżąco informowani o wszystkich szczepieniach zgodnie z aktualnymi wytycznymi dotyczącymi szczepień. Szczepienia należy zakończyć co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia kortykosteroidami.

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.