Elevidys

Nome genérico: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Forma farmacêutica: suspensão para perfusão intravenosa
Classe de drogas: Diversos agentes não categorizados

Uso de Elevidys

Elevidys é uma terapia genética recombinante para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Elevidys permite que o corpo produza uma proteína (microdistrofina de Elevidys) que contém cópias de seções importantes de proteínas distrofinas que apresentavam defeito nos músculos de pacientes com distrofia muscular de Duchenne.

Elevidy é administrado como uma dose intravenosa única para pacientes com distrofia muscular de Duchenne com 4 a 5 anos de idade e que não apresentam contra-indicações ao tratamento.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) recebeu aprovação do FDA em 22 de junho de 2023, por meio do Accelerated Caminho de aprovação.

Elevidys efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns do Elevidys em estudos clínicos foram:

vômitos

náuseas

teste de função hepática aumento

pirexia

trombocitopenia.

A seguir estão reações adversas clinicamente significativas

lesão hepática aguda grave

miosite imunomediada

miocardite.

Relacionar drogas

Como usar Elevidys

A dose de Elevidys é baseada no peso corporal. A dose recomendada é de 1,33 × 1.014 genomas de vetor por quilograma (vg/kg) de peso corporal (ou 10 mL/kg de peso corporal).

Avisos

Lesão hepática aguda grave foi observada ao usar Elevidys. Antes de usar este medicamento, deve-se realizar um teste de função hepática e, em seguida, monitorar a função hepática (exame clínico, GGT e bilirrubina total) semanalmente durante os primeiros 3 meses após a infusão de Elevidys.

Miosite imunomediada ( uma resposta imunológica que afeta os músculos). Os pacientes devem entrar em contato com seu médico imediatamente se sentirem qualquer aumento inexplicável de dor, sensibilidade ou fraqueza muscular, incluindo dificuldade para engolir, dificuldade para respirar ou voz fraca, pois esses podem ser sintomas de miosite .

Miocardite Miocardite aguda grave (inflamação do coração) e elevações de troponina-I foram observadas após a infusão de Elevidys em ensaios clínicos. Os pacientes devem entrar em contato com seu médico imediatamente se sentirem dor no peito e/ou falta de ar.

Durante o tratamento com corticosteróides, uma infecção antes ou depois da infusão de Elevidys pode levar a complicações mais graves. Contate um médico imediatamente se forem observados sintomas sugestivos de infecção (por exemplo, tosse, respiração ofegante, espirros, coriza, dor de garganta ou febre).

Que outras drogas afetarão Elevidys

Antes de iniciar o regime de corticosteroides necessário antes da perfusão de Elevidys, considere o estado de vacinação do doente. Os pacientes devem, se possível, ser atualizados com todas as imunizações nas atuais diretrizes de imunização. As vacinações devem ser concluídas pelo menos 4 semanas antes do início do regime de corticosteróides.

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