Elevidys

Nume generic: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Forma de dozare: suspensie pentru perfuzie intravenoasă
Clasa de medicamente: Diversi agenți neclasificați

Utilizarea Elevidys

Elevidys este o terapie genică recombinantă pentru distrofia musculară Duchenne (DMD). Elevidys face posibil ca organismul să producă o proteină (Elevidys micro-dystrophin) care conține copii ale secțiunilor importante de proteine distrofină care erau defecte în mușchii pacienților cu distrofie musculară Duchenne.

Elevidy se administrează ca o doză unică intravenoasă la pacienții cu distrofie musculară Duchenne care au 4 până la 5 ani și nu au contraindicații la tratament.

Elevidys (delandstrogene moxeparvovec-rokl) a primit aprobarea FDA pe 22 iunie 2023, prin intermediul Accelerated Calea de aprobare.

Elevidys efecte secundare

Cele mai frecvente reacții adverse ale Elevidys în studiile clinice au fost:

vărsături

greață

testul funcției hepatice crescut

pirexie

trombocitopenie.

Următoarele sunt reacții adverse semnificative clinic

leziune hepatică acută gravă

miozită mediată imun

miocardită.

Relaționați drogurile

Cum se utilizează Elevidys

Doza de Elevidys se bazează pe greutatea corporală. Doza recomandată este de 1,33 × 1014 genomi vector per kilogram (vg/kg) de greutate corporală (sau 10 ml/kg de greutate corporală).

Avertizări

La utilizarea Elevidys s-a observat

leziune hepatică acută gravă. Înainte de a utiliza acest medicament, trebuie efectuat un test al funcției hepatice, apoi monitorizați funcția hepatică (examen clinic, GGT și bilirubina totală) săptămânal în primele 3 luni după perfuzia cu Elevidys.

Miozită mediată imun ( un răspuns imunitar care afectează mușchii). Pacienții trebuie să contacteze imediat furnizorul de asistență medicală dacă experimentează orice durere, sensibilitate sau slăbiciune musculară crescută inexplicabilă, inclusiv dificultăți la înghițire, dificultăți de respirație sau o voce slabă, deoarece acestea pot fi simptome de miozită. .

Miocardită Miocardită acută gravă (inflamație a inimii) și creșteri ale troponinei-I au fost observate în urma perfuziei cu Elevidys în studiile clinice. Pacienții trebuie să contacteze imediat furnizorul de asistență medicală dacă au dureri în piept și/sau dificultăți de respirație.

În timp ce luați corticosteroizi, o infecție înainte sau după perfuzia cu Elevidys poate duce la complicații mai grave. Contactați imediat un furnizor de asistență medicală dacă sunt observate simptome care sugerează o infecție (de exemplu, tuse, respirație șuierătoare, strănut, secreții nazale, dureri în gât sau febră).

Ce alte medicamente vor afecta Elevidys

Înainte de a începe regimul de corticosteroizi necesar înainte de perfuzia cu Elevidys, luați în considerare starea de vaccinare a pacientului. Pacienții ar trebui, dacă este posibil, să fie actualizați cu toate imunizările în ghidurile actuale de imunizare. Vaccinările trebuie finalizate cu cel puțin 4 săptămâni înainte de începerea regimului cu corticosteroizi.

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.