Elevidys

Общее имя: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Лекарственная форма: суспензия для внутривенных инфузий
Класс препарата: Разные агенты без категорий

Использование Elevidys

Элевидис — это рекомбинантный генный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Элевидис позволяет организму вырабатывать белок (микродистрофин Элевидис), который содержит копии важных участков белков дистрофина, которые были дефектными в мышцах пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Элевиди дают в виде однократное внутривенное введение пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 5 лет, не имеющим противопоказаний к лечению.

Элевидис (деландистроген моксепарвовек-рокл) получил одобрение FDA 22 июня 2023 г. в рамках ускоренной процедуры Путь утверждения.

Elevidys побочные эффекты

Наиболее распространенными побочными эффектами Элевидиса в клинических исследованиях были:

рвота

тошнота

тест функции печени усиление

лихорадки

тромбоцитопении.

Ниже приведены клинически значимые побочные реакции

острое серьезное повреждение печени

иммуноопосредованный миозит

миокардит.

Родственные наркотики

Как использовать Elevidys

Доза Элевидиса рассчитывается в зависимости от массы тела. Рекомендуемая доза составляет 1,33 × 1014 векторных геномов на килограмм (вг/кг) массы тела (или 10 мл/кг массы тела).

Предупреждения

При применении Элевидиса наблюдалось острое серьезное повреждение печени. Перед применением этого препарата следует провести функциональный тест печени, затем контролировать функцию печени (клинический осмотр, ГГТ и общий билирубин) еженедельно в течение первых 3 месяцев после инфузии Элевидиса.

Иммуноопосредованный миозит ( иммунный ответ, влияющий на мышцы). Пациентам следует немедленно обратиться к своему лечащему врачу, если они испытывают необъяснимое усиление мышечной боли, болезненность или слабость, включая трудности с глотанием, затрудненное дыхание или слабый голос, поскольку это могут быть симптомы миозита. .

Миокардит В клинических исследованиях после инфузии Элевидиса наблюдался острый серьезный миокардит (воспаление сердца) и повышение уровня тропонина-I. Пациентам следует немедленно обратиться к своему врачу, если они испытывают боль в груди и/или одышку.

При приеме кортикостероидов инфекция до или после инфузии Элевидиса может привести к более серьезным осложнениям. Немедленно обратитесь к врачу, если наблюдаются симптомы, указывающие на инфекцию (например, кашель, свистящее дыхание, чихание, насморк, боль в горле или лихорадка).

На какие другие лекарства повлияют Elevidys

Прежде чем начать прием кортикостероидов, необходимый перед инфузией Элевидиса, учтите вакцинационный статус пациента. Пациентов следует, по возможности, информировать о всех прививках, указанных в действующих руководствах по иммунизации. Вакцинацию следует завершить как минимум за 4 недели до начала лечения кортикостероидами.

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.