Elevidys

Genel isim: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Dozaj formu: intravenöz infüzyon için süspansiyon
İlaç sınıfı: Çeşitli kategorize edilmemiş ajanlar

Kullanımı Elevidys

Elevidys, Duchenne müsküler distrofisine (DMD) yönelik rekombinant bir gen terapisidir. Elevidys, vücudun Duchenne kas distrofisi olan hastaların kaslarında kusurlu olan distrofin proteinlerinin önemli bölümlerinin kopyalarını içeren bir protein (Elevidys mikro-distrofin) üretmesini mümkün kılar.

Elevidy şu şekilde verilir: 4 ila 5 yaş arası ve tedaviye kontrendikasyonu olmayan Duchenne müsküler distrofi hastalarına tek bir intravenöz doz.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl), Hızlandırılmış aracılığıyla 22 Haziran 2023'te FDA onayı aldı. Onay Yolu.

Elevidys yan etkiler

Klinik çalışmalarda en yaygın Elevidys yan etkileri şunlardır:

kusma

mide bulantısı

karaciğer fonksiyon testi artmış

pireksi

trombositopeni.

Aşağıdakiler klinik olarak anlamlı advers reaksiyonlardır

akut ciddi karaciğer hasarı

bağışıklık aracılı miyozit

miyokardit.

İlaçları ilişkilendirin

Nasıl kullanılır Elevidys

Elevidys dozu vücut ağırlığına bağlıdır. Önerilen doz, vücut ağırlığının kilogramı (vg/kg) (veya 10 mL/kg vücut ağırlığı) başına 1,33 x 1014 vektör genomudur.

Uyarılar

Akut Ciddi Karaciğer Hasarı Elevidys kullanıldığında gözlemlenmiştir. Bu ilacı kullanmadan önce karaciğer fonksiyon testi yapılmalı, ardından Elevidys infüzyonunu takip eden ilk 3 ay boyunca haftalık olarak karaciğer fonksiyonu (klinik muayene, GGT ve total bilirubin) izlenmelidir.

İmmün Aracılı Miyozit ( kasları etkileyen bir bağışıklık tepkisi). Hastalar, yutma güçlüğü, nefes almada zorluk veya ses kısıklığı da dahil olmak üzere açıklanamayan kas ağrısı, hassasiyet veya güçsüzlük artışı yaşarlarsa derhal sağlık uzmanlarıyla iletişime geçmelidir; bunlar miyozit belirtileri olabilir. .

Miyokardit Klinik çalışmalarda Elevidys infüzyonunu takiben akut ciddi miyokardit (kalp iltihabı) ve troponin-I artışları gözlemlenmiştir. Hastalar göğüs ağrısı ve/veya nefes darlığı yaşamaları durumunda derhal sağlık uzmanına başvurmalıdır.

Kortikosteroid kullanırken Elevidys infüzyonundan önce veya sonra enfeksiyon daha ciddi komplikasyonlara yol açabilir. Enfeksiyonu düşündüren semptomlar (örn. öksürük, hırıltı, hapşırma, burun akıntısı, boğaz ağrısı veya ateş) gözlemlenirse derhal bir sağlık uzmanına başvurun.

Başka hangi ilaçlar etkileyecektir Elevidys

Elevidys infüzyonu öncesinde gereken kortikosteroid rejimine başlamadan önce hastanın aşı durumunu göz önünde bulundurun. Mümkünse hastalara mevcut aşılama kılavuzlarındaki tüm aşılar konusunda güncel bilgi verilmelidir. Aşılamalar, kortikosteroid rejimine başlamadan en az 4 hafta önce tamamlanmalıdır.

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.