Elevidys

Загальна назва: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Лікарська форма: суспензія для внутрішньовенних інфузій
Клас препарату: Різні некатегоризовані агенти

Використання Elevidys

Elevidys — це рекомбінантна генна терапія м’язової дистрофії Дюшенна (МДД). Elevidys дає змогу організму виробляти білок (мікродистрофін Elevidys), який містить копії важливих ділянок білків дистрофіну, які були дефектними в м’язах пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна.

Elevidy дають як одноразову внутрішньовенну дозу пацієнтам із м’язовою дистрофією Дюшенна віком від 4 до 5 років, які не мають протипоказань до лікування.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) отримав схвалення FDA 22 червня 2023 року через прискорене лікування. Шлях затвердження.

Elevidys побічні ефекти

Найпоширенішими побічними ефектами Elevidys у клінічних дослідженнях були:

блювота

нудота

тест функції печінки посилення

ліхоманки

тромбоцитопенії.

Нижче наведено клінічно значущі побічні реакції

гостре серйозне ураження печінки

імуноопосередкований міозит

міокардит.

Пов'язати наркотики

Як використовувати Elevidys

Доза Elevidys залежить від маси тіла. Рекомендована доза становить 1,33 × 1014 векторних геномів на кілограм (vg/кг) маси тіла (або 10 мл/кг маси тіла).

Попередження

Під час використання Elevidys спостерігалося

Гостре серйозне ураження печінки. Перед використанням цього препарату слід провести тест функції печінки, а потім контролювати функцію печінки (клінічний огляд, ГГТ і загальний білірубін) щотижня протягом перших 3 місяців після інфузії Elevidys.

Імуноопосередкований міозит ( імунна відповідь, що впливає на м’язи). Пацієнти повинні негайно зв’язатися зі своїм медичним працівником, якщо вони відчувають будь-який незрозумілий посилений м’язовий біль, чутливість або слабкість, включаючи труднощі з ковтанням, утруднене дихання або слабкий голос, оскільки це можуть бути симптоми міозиту .

Міокардит Під час клінічних досліджень після інфузії Elevidys спостерігався гострий серйозний міокардит (запалення серця) та підвищення тропоніну I. Пацієнтам слід негайно звернутися до свого медичного працівника, якщо вони відчувають біль у грудях та/або задишку.

Під час прийому кортикостероїдів інфекція до або після інфузії Elevidys може призвести до більш серйозних ускладнень. Негайно зверніться до медичного працівника, якщо спостерігаються симптоми, що вказують на інфекцію (наприклад, кашель, хрипи, чхання, нежить, біль у горлі або лихоманка).

Які інші препарати вплинуть Elevidys

Перед початком схеми введення кортикостероїдів, необхідної перед інфузією Elevidys, врахуйте статус вакцинації пацієнта. Пацієнти повинні, якщо це можливо, бути в курсі всіх щеплень згідно з поточними рекомендаціями з імунізації. Вакцинацію слід зробити принаймні за 4 тижні до початку лікування кортикостероїдами.

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.