Eteplirsen

Γενικό όνομα: Eteplirsen
ΜΑΡΚΕΣ: Exondys 51
Φόρμα δοσολογίας: ενδοφλέβιο διάλυμα (50 mg/mL)
Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι πράκτορες

Χρήση του Eteplirsen

Το Eteplirsen δρα βοηθώντας το σώμα να παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται δυστροφίνη. Η δυστροφίνη είναι μια πρωτεΐνη που βοηθά στη σταθεροποίηση της δομής του μυϊκού ιστού και είναι απαραίτητη για τη σωστή ανάπτυξη και λειτουργία των μυών. Χωρίς δυστροφίνη, οι μυϊκές ίνες μπορεί να γίνουν αδύναμες και να καταστραφούν εύκολα. Αυτό μπορεί να επηρεάσει την εκούσια κίνηση, όπως το περπάτημα.

Τα παιδιά με μυϊκή δυστροφία Duchenne έχουν μια μετάλλαξη ενός γονιδίου που κανονικά θα έκανε το σώμα να παράγει δυστροφίνη.

Το Eteplirsen χρησιμοποιείται σε παιδιά με Μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Το Eteplirsen δεν είναι θεραπεία για το DMD, αλλά το eteplirsen μπορεί να μειώσει τη μυϊκή αδυναμία και την απώλεια μυών που προκαλείται από αυτήν την ασθένεια.

Το Eteplirsen εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σε «επιταχυνόμενη» βάση. Σε κλινικές μελέτες, ορισμένα παιδιά ανταποκρίθηκαν σε αυτό το φάρμακο. Ωστόσο, απαιτούνται περαιτέρω μελέτες για να καθοριστεί εάν το eteplirsen είναι γενικά αποτελεσματικό στη θεραπεία της DMD.

Το Eteplirsen μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για σκοπούς που δεν αναφέρονται σε αυτόν τον οδηγό φαρμάκων.

Eteplirsen παρενέργειες

Λάβετε επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν το παιδί σας έχει σημεία αλλεργικής αντίδρασης: κνίδωση. δυσκολία στην αναπνοή? πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, της γλώσσας ή του λαιμού σας.

Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες του eteplirsen μπορεί να περιλαμβάνουν:

πόνος, μώλωπες. , κνησμός, δερματικό εξάνθημα ή άλλος ερεθισμός στο σημείο που έγινε η ένεση του φαρμάκου,

έμετος;

πόνος στις αρθρώσεις;

προβλήματα με την ισορροπία. ή

συμπτώματα κρυολογήματος όπως βουλωμένη μύτη, φτέρνισμα, πονόλαιμος.

Αυτή δεν είναι μια πλήρης λίστα με τις πλευρές. μπορεί να εμφανιστούν επιδράσεις και άλλες. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Πριν τη λήψη Eteplirsen

Ενημερώστε το γιατρό του παιδιού σας εάν τυχόν προηγούμενες ενέσεις eteplirsen προκάλεσαν σοβαρή αλλεργική αντίδραση στο παιδί σας.

Πριν το παιδί σας λάβει eteplirsen, ενημερώστε τον γιατρό για όλες τις ιατρικές παθήσεις ή τις αλλεργίες του παιδιού σας και όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί το παιδί.

Αν και το eteplirsen έχει χρησιμοποιηθεί κυρίως σε παιδιά, δεν είναι γνωστό εάν το eteplirsen θα μπορούσε να είναι επιβλαβές εάν χρησιμοποιηθεί κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή κατά τη διάρκεια του θηλασμού.

Συσχετίστε τα ναρκωτικά

Τρόπος χρήσης Eteplirsen

Συνήθης δόση για ενήλικες για μυϊκή δυστροφία:

30 mg/kg ενδοφλέβια μία φορά την εβδομάδα ως IV έγχυση για 35 έως 60 λεπτά Σχόλια:-Χρησιμοποιήστε 0,2 micron in- φίλτρο γραμμής κατά την έγχυση.-Αυτό το φάρμακο έχει εγκριθεί με ταχεία έγκριση με βάση την αύξηση της δυστροφίνης στους σκελετικούς μυς που παρατηρείται σε ορισμένους ασθενείς. δεν έχει τεκμηριωθεί κλινικό όφελος.-Η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από το κλινικό όφελος σε επιβεβαιωτικές δοκιμές. Χρήση: Για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που μπορεί να παρακάμψει το εξόνιο 51

Συνήθης παιδιατρική δόση για μυϊκή δυστροφία:

30 mg/kg IV μία φορά την εβδομάδα ως IV έγχυση για 35 έως 60 λεπτά Σχόλια:-Χρησιμοποιήστε φίλτρο 0,2 micron σε σειρά κατά την έγχυση.-Αυτό το φάρμακο έχει εγκριθεί με ταχεία έγκριση βάσει Αύξηση της δυστροφίνης στους σκελετικούς μυς που παρατηρήθηκε σε ορισμένους ασθενείς. δεν έχει τεκμηριωθεί κλινικό όφελος.-Η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από το κλινικό όφελος σε επιβεβαιωτικές δοκιμές. Χρήση: Για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που επιδέχεται παράλειψη εξονίου 51

Προειδοποιήσεις

Πριν το παιδί σας λάβει το eteplirsen, ενημερώστε τον γιατρό για όλες τις ιατρικές καταστάσεις ή τις αλλεργίες του παιδιού σας και όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί το παιδί.

Τι άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν Eteplirsen

Άλλα φάρμακα μπορεί να επηρεάσουν το eteplirsen, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών και φυτικών προϊόντων. Ενημερώστε καθέναν από τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης του παιδιού σας για όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί το παιδί τώρα και για οποιοδήποτε φάρμακο αρχίζει ή σταματά να χρησιμοποιεί το παιδί.

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.