Eteplirsen

Nombre generico: Eteplirsen
Nombres de marca: Exondys 51
Forma de dosificación: solución intravenosa (50 mg/ml)
Clase de droga: Agentes varios sin categoría

Uso de Eteplirsen

Eteplirsen actúa ayudando al cuerpo a producir una proteína llamada distrofina. La distrofina es una proteína que ayuda a estabilizar la estructura del tejido muscular y es necesaria para el desarrollo y funcionamiento adecuados de los músculos. Sin distrofina, las fibras musculares pueden debilitarse y dañarse fácilmente. Esto puede afectar el movimiento voluntario como caminar.

Los niños con distrofia muscular de Duchenne tienen una mutación de un gen que normalmente haría que el cuerpo produzca distrofina.

Eteplirsen se usa en niños con Distrofia muscular de Duchenne (DMD). Eteplirsen no es una cura para la DMD, pero puede disminuir la debilidad muscular y la atrofia muscular causada por esta enfermedad.

Eteplirsen fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) de forma "acelerada". En estudios clínicos, algunos niños respondieron a este medicamento. Sin embargo, se necesitan más estudios para determinar si eteplirsen es generalmente eficaz en el tratamiento de la DMD.

Eteplirsen también se puede utilizar para fines no mencionados en esta guía del medicamento.

Eteplirsen efectos secundarios

Busque ayuda médica de emergencia si su hijo tiene signos de una reacción alérgica: urticaria; respiración difícil; hinchazón de la cara, labios, lengua o garganta.

Los efectos secundarios comunes de eteplirsen pueden incluir:

  • dolor, hematomas , picazón, erupción cutánea u otra irritación en el lugar donde se inyectó el medicamento;
  • vómitos;
  • dolor en las articulaciones;
  • problemas con el equilibrio; o
  • síntomas de resfriado como congestión nasal, estornudos, dolor de garganta.
  • Esta no es una lista completa de los efectos secundarios efectos y otros pueden ocurrir. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

    antes de tomar Eteplirsen

    Informe al médico de su hijo si alguna inyección previa de eteplirsen le provocó una reacción alérgica grave.

    Antes de que su hijo reciba eteplirsen, informe al médico sobre todas las afecciones médicas o alergias de su hijo y todos los medicamentos que usa.

    Aunque eteplirsen se ha utilizado principalmente en niños, no se sabe si podría ser perjudicial si se utiliza durante el embarazo o la lactancia.

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    Cómo utilizar Eteplirsen

    Dosis habitual en adultos para la distrofia muscular:

    30 mg/kg IV una vez a la semana como infusión intravenosa durante 35 a 60 minutos Comentarios:-Utilice una infusión de 0,2 micrones- filtro de línea durante la infusión.-Este medicamento está aprobado bajo aprobación acelerada basada en un aumento de distrofina en el músculo esquelético observado en algunos pacientes; no se ha establecido un beneficio clínico. La aprobación continua puede depender del beneficio clínico en los ensayos confirmatorios. Uso: Para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 51

    Dosis pediátrica habitual para la distrofia muscular:

    30 mg/kg IV una vez a la semana como infusión IV durante 35 a 60 minutos Comentarios:-Use un filtro en línea de 0,2 micrones durante la infusión.-Este medicamento está aprobado bajo aprobación acelerada basada en un aumento de distrofina en el músculo esquelético observado en algunos pacientes; no se ha establecido un beneficio clínico. La aprobación continua puede depender del beneficio clínico en los ensayos confirmatorios. Uso: Para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 51

    Advertencias

    Antes de que su hijo reciba eteplirsen, informe al médico sobre todas las afecciones médicas o alergias de su hijo, y todos los medicamentos que usa.

    ¿Qué otras drogas afectarán? Eteplirsen

    Otros medicamentos pueden afectar al eteplirsen, incluidos medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas y productos herbales. Informe a cada uno de los proveedores de atención médica de su hijo sobre todos los medicamentos que el niño usa actualmente y cualquier medicamento que comience o deje de usar.

    Descargo de responsabilidad

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