Eteplirsen

Nom générique: Eteplirsen
Les noms de marques: Exondys 51
Forme posologique : solution intraveineuse (50 mg/mL)
Classe de médicament : Divers agents non classés

L'utilisation de Eteplirsen

Eteplirsen agit en aidant le corps à produire une protéine appelée dystrophine. La dystrophine est une protéine qui aide à stabiliser la structure du tissu musculaire et est nécessaire au bon développement et au bon fonctionnement des muscles. Sans dystrophine, les fibres musculaires peuvent devenir faibles et facilement endommagées. Cela peut affecter les mouvements volontaires tels que la marche.

Les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentent une mutation d'un gène qui amènerait normalement l'organisme à produire de la dystrophine.

Eteplirsen est utilisé chez les enfants atteints de Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Eteplirsen n'est pas un remède contre la DMD, mais l'eteplirsen peut réduire la faiblesse musculaire et la fonte musculaire causées par cette maladie.

Eteplirsen a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur une base « accélérée ». Dans les études cliniques, certains enfants ont répondu à ce médicament. Cependant, d'autres études sont nécessaires pour déterminer si l'étéplirsen est généralement efficace dans le traitement de la DMD.

L'étéplirsen peut également être utilisé à des fins non répertoriées dans ce guide de médicament.

Eteplirsen Effets secondaires

Obtenez une aide médicale d'urgence si votre enfant présente des signes d'une réaction allergique : de l'urticaire ; respiration difficile; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.

Les effets secondaires courants de l'étéplirsen peuvent inclure :

  • douleur, ecchymoses , démangeaisons, éruption cutanée ou autre irritation à l'endroit où le médicament a été injecté ;
  • vomissements ;
  • douleurs articulaires ;
  • problèmes d'équilibre ; ou
  • des symptômes du rhume tels que nez bouché, éternuements, mal de gorge.

    • Ceci n'est pas une liste complète des effets secondaires des effets et d’autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

    Avant de prendre Eteplirsen

    Informez le médecin de votre enfant si des injections antérieures d'étéplirsen ont provoqué une réaction allergique grave chez votre enfant.

    Avant que votre enfant reçoive l'étéplirsen, informez le médecin de tous les problèmes de santé ou allergies de votre enfant, ainsi que de tous les médicaments qu'il utilise.

    Bien que l'étéplirsen ait été utilisé principalement chez les enfants, on ne sait pas si l'étéplirsen pourrait être nocif s'il est utilisé pendant la grossesse ou l'allaitement.

    Relier les médicaments

    Comment utiliser Eteplirsen

    Dose habituelle chez l'adulte pour la dystrophie musculaire :

    30 mg/kg IV une fois par semaine en perfusion IV pendant 35 à 60 minutes. Commentaires : - Utilisez un in- filtre de ligne pendant la perfusion. - Ce médicament est approuvé dans le cadre d'une approbation accélérée basée sur une augmentation de la dystrophine dans le muscle squelettique observée chez certains patients ; aucun bénéfice clinique n'a été établi. - La poursuite de l'approbation peut dépendre du bénéfice clinique dans les essais de confirmation. Utilisation : Pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 51.

    Dose pédiatrique habituelle pour la dystrophie musculaire :

    30 mg/kg IV une fois par semaine en perfusion IV pendant 35 à 60 minutes Commentaires : - Utilisez un filtre en ligne de 0,2 micron pendant la perfusion. - Ce médicament est approuvé dans le cadre d'une approbation accélérée basée sur un augmentation de la dystrophine dans les muscles squelettiques observée chez certains patients ; aucun bénéfice clinique n'a été établi. - La poursuite de l'approbation peut dépendre du bénéfice clinique dans les essais de confirmation. Utilisation : Pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 51.

    Avertissements

    Avant que votre enfant reçoive l'étéplirsen, informez le médecin de tous les problèmes de santé ou allergies de votre enfant, ainsi que de tous les médicaments qu'il utilise.

    Quels autres médicaments affecteront Eteplirsen

    D'autres médicaments peuvent affecter l'étéplirsen, notamment les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes. Informez chacun des prestataires de soins de santé de votre enfant de tous les médicaments que l'enfant utilise actuellement, ainsi que de tout médicament qu'il commence ou arrête d'utiliser.

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