Eteplirsen

Nome generico: Eteplirsen
Marchi: Exondys 51
Forma di dosaggio: soluzione endovenosa (50 mg/ml)
Classe del farmaco: Agenti vari senza categoria

Utilizzo di Eteplirsen

Eteplirsen agisce aiutando l'organismo a produrre una proteina chiamata distrofina. La distrofina è una proteina che aiuta a stabilizzare la struttura del tessuto muscolare ed è necessaria per il corretto sviluppo e funzionamento dei muscoli. Senza distrofina, le fibre muscolari possono diventare deboli e danneggiarsi facilmente. Ciò può influenzare i movimenti volontari come camminare.

I bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne hanno una mutazione di un gene che normalmente indurrebbe l'organismo a produrre distrofina.

Eteplirsen è usato nei bambini con Distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Eteplirsen non è una cura per la DMD, ma eteplirsen può ridurre la debolezza muscolare e l'atrofia muscolare causati da questa malattia.

Eteplirsen è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense su base "accelerata". Negli studi clinici, alcuni bambini hanno risposto a questo medicinale. Tuttavia, sono necessari ulteriori studi per determinare se eteplirsen è generalmente efficace nel trattamento della DMD.

Eteplirsen può anche essere utilizzato per scopi non elencati in questa guida ai farmaci.

Eteplirsen effetti collaterali

Chiedi assistenza medica di emergenza se tuo figlio ha segni di una reazione allergica: orticaria; respirazione difficile; gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola.

Gli effetti collaterali comuni di eteplirsen possono includere:

  • dolore, lividi , prurito, eruzione cutanea o altra irritazione nel punto in cui è stato iniettato il medicinale;
  • vomito;
  • dolore articolare;
  • problemi di equilibrio; o
  • sintomi del raffreddore come naso chiuso, starnuti, mal di gola.

    • Questo non è un elenco completo dei sintomi effetti e altri potrebbero verificarsi. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

    Prima di prendere Eteplirsen

    Informa il medico di tuo figlio se eventuali precedenti iniezioni di eteplirsen hanno causato una grave reazione allergica nel tuo bambino.

    Prima che tuo figlio riceva eteplirsen, informa il medico di tutte le condizioni mediche o allergie di tuo figlio e di tutti i medicinali che utilizza.

    Sebbene eteplirsen sia stato utilizzato principalmente nei bambini, non è noto se eteplirsen possa essere dannoso se usato durante la gravidanza o l'allattamento.

    Mettere in relazione i farmaci

    Come usare Eteplirsen

    Dose abituale per gli adulti per la distrofia muscolare:

    30 mg/kg IV una volta alla settimana come infusione IV in un periodo di 35-60 minuti Commenti:-Utilizzare una infusione da 0,2 micron- filtro di linea durante l'infusione.-Questo farmaco è approvato con approvazione accelerata sulla base di un aumento della distrofina nel muscolo scheletrico osservato in alcuni pazienti; non è stato stabilito un beneficio clinico. Il proseguimento dell'approvazione può essere subordinato al beneficio clinico negli studi di conferma. Uso: Per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti che hanno una mutazione confermata del gene DMD che è suscettibile allo skipping dell'esone 51

    Dose pediatrica abituale per la distrofia muscolare:

    30 mg/kg IV una volta alla settimana come infusione IV in 35-60 minuti Commenti:-Utilizzare un filtro in linea da 0,2 micron durante l'infusione.-Questo farmaco è approvato con approvazione accelerata sulla base di un aumento della distrofina nel muscolo scheletrico osservato in alcuni pazienti; non è stato stabilito un beneficio clinico. Il proseguimento dell'approvazione può essere subordinato al beneficio clinico negli studi di conferma. Uso: per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti che presentano una mutazione confermata del gene DMD che è suscettibile allo skipping dell'esone 51

    Avvertenze

    Prima che tuo figlio riceva eteplirsen, informa il medico di tutte le condizioni mediche o allergie di tuo figlio e di tutti i medicinali che utilizza.

    Quali altri farmaci influenzeranno Eteplirsen

    Altri farmaci possono influenzare eteplirsen, compresi medicinali da prescrizione e da banco, vitamine e prodotti a base di erbe. Informa ciascuno degli operatori sanitari di tuo figlio di tutti i medicinali che il bambino utilizza attualmente e di eventuali medicinali che inizia o smette di utilizzare.

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

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