Eteplirsen

一般名： Eteplirsen
ブランド名： Exondys 51
剤形: 点滴静注液（50mg/mL）
薬物クラス: その他の未分類のエージェント

の使用法 Eteplirsen

エテプリルセンは、体内でのジストロフィンと呼ばれるタンパク質の生成を助けることによって機能します。ジストロフィンは、筋肉組織の構造の安定化に役立つタンパク質であり、筋肉の適切な発達と機能に必要です。ジストロフィンがないと、筋線維が弱くなり、損傷しやすくなります。これは、歩行などの随意運動に影響を与える可能性があります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの子供には、通常、体内でジストロフィンの生成を引き起こす遺伝子の変異があります。

エテプリルセンは、次のような症状を持つ子供に使用されます。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）。エテプリルセンは DMD の治療法ではありませんが、この病気によって引き起こされる筋力低下と筋消耗を軽減する可能性があります。

エテプリルセンは米国食品医薬品局 (FDA) によって「早期」に承認されました。臨床研究では、一部の子供がこの薬に反応しました。ただし、エテプリルセンが一般に DMD の治療に有効であるかどうかを判断するには、さらなる研究が必要です。

エテプリルセンは、この医薬品ガイドに記載されていない目的にも使用される場合があります。

Eteplirsen 副作用

お子様にアレルギー反応の兆候がある場合は、救急医療を受けてください。じんましん。呼吸困難。顔、唇、舌、喉の腫れ。

エテプリルセンの一般的な副作用には次のようなものがあります。

  • 痛み、打撲傷、かゆみ、皮膚発疹、または薬が注射された場所のその他の炎症;
  • 嘔吐;
  • 関節痛;

  • バランスの問題。または
  • 鼻づまり、くしゃみ、喉の痛みなどの風邪の症状。

    • これは副作用の完全なリストではありません。影響などが起こる可能性があります。副作用に関する医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、FDA（1-800-FDA-1088）に報告してください。

    服用する前に Eteplirsen

    以前のエテプリルセン注射によってお子様に重度のアレルギー反応が引き起こされた場合は、お子様の医師に伝えてください。

    お子様がエテプリルセンを受ける前に、お子様のすべての病状やアレルギー、およびお子様が使用しているすべての薬について医師に伝えてください。

    エテプリルセンは主に小児に使用されてきましたが、妊娠中または授乳中に使用した場合にエテプリルセンが有害になる可能性があるかどうかは不明です。

    薬物に関連する

    使い方 Eteplirsen

    筋ジストロフィーに対する通常の成人用量:

    30 mg/kg を週に 1 回、35 ～ 60 分間かけて点滴静注します。 コメント:-0.2 ミクロンを使用- -この薬は、一部の患者で観察された骨格筋内のジストロフィンの増加に基づいて、早期承認の下で承認されています。臨床上の利点は確立されていません。承認の継続は、確認試験での臨床上の利点を条件とする場合があります。用途: エクソン 51 スキッピングの影響を受けやすい DMD 遺伝子の変異が確認された患者におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療

    筋ジストロフィーに対する通常の小児用量:

    30 mg/kg IV を週に 1 回、35 ～ 60 分間かけて IV 注入する コメント: - 注入中は 0.2 ミクロンのインライン フィルターを使用してください。 - この薬剤は、一部の患者で観察される骨格筋内のジストロフィンの増加。臨床上の利点は確立されていません。承認の継続は、確認試験での臨床上の利点を条件とする場合があります。用途: エクソン 51 スキッピングを受けやすい DMD 遺伝子の変異が確認された患者におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療

    警告

    お子様がエテプリルセンを受ける前に、お子様のすべての病状やアレルギー、およびお子様が使用しているすべての薬について医師に伝えてください。

    他の薬がどのような影響を与えるか Eteplirsen

    処方薬や市販薬、ビタミン、ハーブ製品など、他の薬剤がエテプリルセンに影響を与える可能性があります。お子様の各医療提供者に、お子様が現在使用しているすべての薬、およびお子様が使用を開始または中止する薬について伝えてください。

    免責事項

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