Eteplirsen

Nazwa ogólna: Eteplirsen
Nazwy marek: Exondys 51
Postać dawkowania: roztwór dożylny (50 mg/ml)
Klasa leku: Różni agenci bez kategorii

Użycie Eteplirsen

Eteplirsen pomaga organizmowi wytwarzać białko zwane dystrofiną. Dystrofina to białko, które pomaga stabilizować strukturę tkanki mięśniowej i jest niezbędne do prawidłowego rozwoju i funkcjonowania mięśni. Bez dystrofiny włókna mięśniowe mogą stać się słabe i łatwo ulegają uszkodzeniu. Może to wpływać na ruchy dobrowolne, takie jak chodzenie.

Dzieci chore na dystrofię mięśniową Duchenne’a mają mutację genu, który normalnie powoduje wytwarzanie przez organizm dystrofiny.

Eteplirsen stosuje się u dzieci z chorobą Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD). Eteplirsen nie jest lekarstwem na DMD, ale eteplirsen może zmniejszyć osłabienie i zanik mięśni spowodowane tą chorobą.

Eteplirsen został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w trybie „przyspieszonym”. W badaniach klinicznych u niektórych dzieci wystąpiła odpowiedź na ten lek. Konieczne są jednak dalsze badania w celu ustalenia, czy eteplirsen jest ogólnie skuteczny w leczeniu DMD.

Eteplirsen można również stosować do celów niewymienionych w tym przewodniku po lekach.

Eteplirsen skutki uboczne

Uzyskaj pomoc medyczną w nagłych przypadkach, jeśli Twoje dziecko ma objawy reakcji alergicznej: pokrzywka; trudne oddychanie; obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła.

Częste działania niepożądane eteplirsenu mogą obejmować:

  • ból, zasinienie , swędzenie, wysypka skórna lub inne podrażnienie w miejscu wstrzyknięcia leku;
  • wymioty;
  • ból stawów;

  • problemy z równowagą; lub
  • objawy przeziębienia, takie jak zatkany nos, kichanie, ból gardła.

    • To nie jest pełna lista objawów ubocznych mogą wystąpić skutki uboczne i inne. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

    Przed wzięciem Eteplirsen

    Należy powiedzieć lekarzowi dziecka, jeśli jakiekolwiek wcześniejsze wstrzyknięcia eteplirsenu spowodowały ciężką reakcję alergiczną u dziecka.

    Zanim Twoje dziecko otrzyma eteplirsen, powiedz lekarzowi o wszystkich schorzeniach lub alergiach dziecka oraz o wszystkich lekach, które dziecko zażywa.

    Chociaż eteplirsen stosowano głównie u dzieci, nie wiadomo, czy eteplirsen może być szkodliwy, jeśli jest stosowany w czasie ciąży lub karmienia piersią.

    Powiąż narkotyki

    Jak używać Eteplirsen

    Zwykła dawka dla dorosłych w leczeniu dystrofii mięśniowej:

    30 mg/kg dożylnie raz w tygodniu w postaci wlewu dożylnego trwającego od 35 do 60 minut. Uwagi:-Użyj wlewu o średnicy 0,2 mikrona- filtr liniowy podczas infuzji. ​​- Lek ten został zatwierdzony w trybie przyspieszonym w oparciu o wzrost poziomu dystrofiny w mięśniach szkieletowych obserwowany u niektórych pacjentów; nie ustalono korzyści klinicznej. - Dalsze zatwierdzenie może być uzależnione od korzyści klinicznych uzyskanych w badaniach potwierdzających. Zastosowanie: W leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD, którą można pominąć w eksonie 51

    Zwykła dawka pediatryczna w leczeniu dystrofii mięśniowej:

    30 mg/kg dożylnie raz w tygodniu w postaci wlewu dożylnego trwającego od 35 do 60 minut. Uwagi: – Podczas infuzji należy używać wbudowanego filtra o średnicy porów 0,2 mikrona. – Lek ten został zatwierdzony w ramach przyspieszonego zatwierdzania na podstawie u niektórych pacjentów obserwowano zwiększenie stężenia dystrofiny w mięśniach szkieletowych; nie ustalono korzyści klinicznej. - Dalsze zatwierdzenie może być uzależnione od korzyści klinicznych uzyskanych w badaniach potwierdzających. Zastosowanie: Do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD podatną na pominięcie eksonu 51.

    Ostrzeżenia

    Zanim Twoje dziecko otrzyma eteplirsen, powiedz lekarzowi o wszystkich schorzeniach lub alergiach dziecka oraz o wszystkich lekach, które dziecko zażywa.

    Na jakie inne leki wpłyną Eteplirsen

    Inne leki, w tym leki na receptę i bez recepty, witaminy i produkty ziołowe, mogą wpływać na eteplirsen. Poinformuj każdego z pracowników służby zdrowia Twojego dziecka o wszystkich lekach, które dziecko obecnie zażywa oraz o lekach, które dziecko zaczyna lub przestaje stosować.

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe