Eteplirsen

Nome genérico: Eteplirsen
Nomes de marcas: Exondys 51
Forma farmacêutica: solução intravenosa (50 mg/mL)
Classe de drogas: Diversos agentes não categorizados

Uso de Eteplirsen

Eteplirsen atua ajudando o corpo a produzir uma proteína chamada distrofina. A distrofina é uma proteína que ajuda a estabilizar a estrutura do tecido muscular e é necessária para o desenvolvimento e função muscular adequados. Sem distrofina, as fibras musculares podem ficar fracas e facilmente danificadas. Isso pode afetar movimentos voluntários, como caminhar.

Crianças com distrofia muscular de Duchenne têm uma mutação em um gene que normalmente faria com que o corpo produzisse distrofina.

Eteplirsen é usado em crianças com Distrofia muscular de Duchenne (DMD). Eteplirsen não é uma cura para a DMD, mas eteplirsen pode diminuir a fraqueza muscular e a perda muscular causada por esta doença.

Eteplirsen foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA de forma "acelerada". Em estudos clínicos, algumas crianças responderam a este medicamento. No entanto, mais estudos são necessários para determinar se o eteplirsen é geralmente eficaz no tratamento da DMD.

O eteplirsen também pode ser usado para fins não listados neste guia de medicação.

Eteplirsen efeitos colaterais

Obtenha ajuda médica de emergência se seu filho apresentar sinais de reação alérgica: urticária; respiração difícil; inchaço do rosto, lábios, língua ou garganta.

Os efeitos colaterais comuns do eteplirsen podem incluir:

  • dor, hematomas , comichão, erupção cutânea ou outra irritação no local onde o medicamento foi injetado;
  • vómitos;
  • dores nas articulações;
  • problemas de equilíbrio; ou
  • sintomas de resfriado, como nariz entupido, espirros, dor de garganta.

    • Esta não é uma lista completa de efeitos colaterais efeitos e outros podem ocorrer. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.

    Antes de tomar Eteplirsen

    Informe o médico do seu filho se alguma injeção anterior de eteplirsen causou uma reação alérgica grave no seu filho.

    Antes de seu filho receber eteplirsen, informe o médico sobre todas as condições médicas ou alergias do seu filho e todos os medicamentos que ele usa.

    Embora o eteplirsen tenha sido usado principalmente em crianças, não se sabe se o eteplirsen pode ser prejudicial se usado durante a gravidez ou amamentação.

    Relacionar drogas

    Como usar Eteplirsen

    Dose usual de adultos para distrofia muscular:

    30 mg/kg IV uma vez por semana como uma infusão intravenosa durante 35 a 60 minutos. Comentários: -Use uma injeção de 0,2 mícron. filtro de linha durante a infusão.-Este medicamento é aprovado sob aprovação acelerada com base no aumento da distrofina no músculo esquelético observado em alguns pacientes; um benefício clínico não foi estabelecido.-A aprovação continuada pode depender do benefício clínico em ensaios confirmatórios. Uso: Para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 51

    Dose pediátrica usual para distrofia muscular:

    30 mg/kg IV uma vez por semana como uma infusão intravenosa durante 35 a 60 minutos Comentários:-Use um filtro em linha de 0,2 mícron durante a infusão.-Este medicamento é aprovado sob aprovação acelerada com base em um aumento da distrofina no músculo esquelético observado em alguns pacientes; um benefício clínico não foi estabelecido.-A aprovação continuada pode depender do benefício clínico em ensaios confirmatórios. Uso: Para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 51

    Avisos

    Antes de seu filho receber eteplirsen, informe o médico sobre todas as condições médicas ou alergias do seu filho e todos os medicamentos que ele usa.

    Que outras drogas afetarão Eteplirsen

    Outros medicamentos podem afetar o eteplirsen, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas e produtos fitoterápicos. Informe cada um dos profissionais de saúde do seu filho sobre todos os medicamentos que a criança usa atualmente e qualquer medicamento que a criança comece ou pare de usar.

    Isenção de responsabilidade

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