Eteplirsen

Nume generic: Eteplirsen
Nume de marcă: Exondys 51
Forma de dozare: soluție intravenoasă (50 mg/ml)
Clasa de medicamente: Diversi agenți neclasificați

Utilizarea Eteplirsen

Eteplirsenul funcționează ajutând organismul să producă o proteină numită distrofină. Distrofina este o proteină care ajută la stabilizarea structurii țesutului muscular și este necesară pentru dezvoltarea și funcționarea corespunzătoare a mușchilor. Fără distrofină, fibrele musculare pot deveni slabe și ușor deteriorate. Acest lucru poate afecta mișcarea voluntară, cum ar fi mersul pe jos.

Copiii cu distrofie musculară Duchenne au o mutație a unei gene care ar determina în mod normal organismul să producă distrofină.

Eteplirsen este utilizat la copiii cu Distrofia musculară Duchenne (DMD). Eteplirsenul nu este un remediu pentru DMD, dar eteplirsenul poate reduce slăbiciunea musculară și pierderea musculară cauzată de această boală.

Eteplirsenul a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pe o bază „accelerată”. În studiile clinice, unii copii au răspuns la acest medicament. Cu toate acestea, sunt necesare studii suplimentare pentru a determina dacă eteplirsenul este în general eficient în tratarea DMD.

Eteplirsenul poate fi utilizat și în scopuri care nu sunt enumerate în acest ghid de medicamente.

Eteplirsen efecte secundare

Obțineți ajutor medical de urgență dacă copilul dumneavoastră are semne ale unei reacții alergice: urticarie; respirație dificilă; umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.

Efectele secundare frecvente ale eteplirsenului pot include:

durere, vânătăi , mâncărime, erupții cutanate sau alte iritații în care a fost injectat medicamentul;

vărsături;

dureri articulare;

probleme cu echilibrul; sau

simptome de răceală, cum ar fi nasul înfundat, strănutul, durerea în gât.

Aceasta nu este o listă completă a părților laterale efecte și altele pot apărea. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

Înainte de a lua Eteplirsen

Spuneți medicului copilului dumneavoastră dacă orice injecție anterioară cu eteplirsen a provocat o reacție alergică severă la copilul dumneavoastră.

Înainte ca copilul dumneavoastră să primească eteplirsen, spuneți medicului despre toate afecțiunile medicale sau alergiile copilului dumneavoastră și despre toate medicamentele pe care acesta le utilizează.

Deși eteplirsenul a fost utilizat în principal la copii, nu se știe dacă eteplirsenul ar putea fi dăunător dacă este utilizat în timpul sarcinii sau în timpul alăptării.

Relaționați drogurile

Cum se utilizează Eteplirsen

Doza uzuală pentru adulți pentru distrofia musculară:

30 mg/kg IV o dată pe săptămână, sub formă de perfuzie IV timp de 35 până la 60 de minute Comentarii:-Folosiți o infuzie de 0,2 microni- filtru de linie în timpul perfuziei.-Acest medicament este aprobat sub aprobare accelerată pe baza creșterii distrofinei în mușchiul scheletic observată la unii pacienți; nu a fost stabilit un beneficiu clinic.-Continuarea aprobării poate fi condiționată de beneficiul clinic din studiile de confirmare. Utilizare: pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care este susceptibilă de omitere a exonului 51

Doza uzuală la copii pentru distrofia musculară:

30 mg/kg IV o dată pe săptămână ca perfuzie IV timp de 35 până la 60 de minute Comentarii:-Utilizați un filtru în linie de 0,2 microni în timpul perfuziei.-Acest medicament este aprobat sub aprobare accelerată pe baza unui creșterea distrofinei în mușchii scheletici observată la unii pacienți; nu a fost stabilit un beneficiu clinic.-Continuarea aprobării poate fi condiționată de beneficiul clinic din studiile de confirmare. Utilizare: pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care este susceptibilă de omitere a exonului 51

Avertizări

Ce alte medicamente vor afecta Eteplirsen

Alte medicamente pot afecta eteplirsenul, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și produsele pe bază de plante. Spuneți fiecăruia dintre furnizorii de asistență medicală a copilului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care copilul le folosește acum și despre orice medicament pe care copilul începe sau încetează să îl mai folosească.

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.