Eteplirsen

Загальна назва: Eteplirsen
Торгові марки: Exondys 51
Лікарська форма: розчин для внутрішньовенного введення (50 мг/мл)
Клас препарату: Різні некатегоризовані агенти

Використання Eteplirsen

Етеплірсен допомагає організму виробляти білок під назвою дистрофін. Дистрофін - це білок, який допомагає стабілізувати структуру м'язової тканини та необхідний для правильного розвитку та функціонування м'язів. Без дистрофіну м’язові волокна можуть стати слабкими та легко пошкодитися. Це може вплинути на довільні рухи, наприклад ходьбу.

Діти з м’язовою дистрофією Дюшенна мають мутацію гена, який зазвичай змушує організм виробляти дистрофін.

Етеплірсен використовується у дітей з М'язова дистрофія Дюшенна (МДД). Етеплірсен не є ліками від МДД, але етеплірсен може зменшити м’язову слабкість і виснаження м’язів, спричинені цією хворобою.

Етеплірсен схвалено Управлінням з контролю за продуктами й ліками США (FDA) на «прискореній» основі. У клінічних дослідженнях деякі діти відреагували на цей препарат. Однак необхідні подальші дослідження, щоб визначити, чи етеплірсен загалом ефективний у лікуванні МДД.

Етеплірсен також можна використовувати для цілей, не зазначених у цьому посібнику для лікування.

Eteplirsen побічні ефекти

Отримайте екстрену медичну допомогу, якщо у вашої дитини є ознаки алергічної реакції: кропив'янка; утруднене дихання; набряк обличчя, губ, язика або горла.

Поширені побічні ефекти етеплірсену можуть включати:

біль, синці , свербіж, шкірний висип або інше подразнення в місці введення ліків;

блювота;

біль у суглобах;

проблеми з рівновагою; або

симптоми застуди, такі як закладеність носа, чхання, біль у горлі.

Це неповний перелік побічних можливі наслідки та інші. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.

Перед прийомом Eteplirsen

Повідомте лікаря вашої дитини, якщо будь-які попередні ін’єкції етеплірсену спричинили серйозну алергічну реакцію у вашої дитини.

Перед тим, як ваша дитина отримає етеплірсен, повідомте лікаря про всі захворювання або алергію вашої дитини, а також про всі ліки, які дитина використовує.

Хоча етеплірсен застосовувався переважно дітям, невідомо, чи може етеплірсен бути шкідливим, якщо застосовувати його під час вагітності або годування груддю.

Пов'язати наркотики

Як використовувати Eteplirsen

Звичайна доза для дорослих при м’язовій дистрофії:

30 мг/кг внутрішньовенно один раз на тиждень у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 35–60 хвилин. Коментарі:-Використовуйте 0,2 мкм ін. лінійний фільтр під час інфузії.-Цей препарат схвалено в рамках прискореного схвалення на основі збільшення дистрофіну в скелетних м’язах, що спостерігається у деяких пацієнтів; клінічна користь не встановлена. - Продовження схвалення може залежати від клінічної користі в підтвердних дослідженнях. Застосування: для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів, які мають підтверджену мутацію гена ДМД, яка піддається пропуску екзону 51

Звичайна педіатрична доза для м’язової дистрофії:

30 мг/кг внутрішньовенно один раз на тиждень у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 35–60 хвилин. Коментарі: - Під час інфузії використовуйте вбудований фільтр 0,2 мікрона. - Цей препарат схвалено в рамках прискореного схвалення на основі підвищення дистрофіну в скелетних м'язах, що спостерігається у деяких пацієнтів; клінічна користь не встановлена. - Продовження схвалення може залежати від клінічної користі в підтвердних дослідженнях. Застосування: для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів, які мають підтверджену мутацію гена ДМД, яка піддається пропуску екзону 51

Попередження

Перед тим, як ваша дитина отримає етеплірсен, повідомте лікаря про всі її захворювання чи алергію, а також про всі ліки, які дитина використовує.

Які інші препарати вплинуть Eteplirsen

Інші препарати можуть впливати на етеплірсен, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та продукти рослинного походження. Повідомте кожного медичного працівника вашої дитини про всі ліки, які дитина використовує зараз, і про будь-які ліки, які дитина починає або припиняє використовувати.

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.