Exondys 51

Nom générique: Eteplirsen
Classe de médicament : Divers agents non classés

L'utilisation de Exondys 51

Exondys 51 agit en aidant l'organisme à produire une protéine appelée dystrophine. La dystrophine est une protéine qui aide à stabiliser la structure du tissu musculaire et est nécessaire au bon développement et au bon fonctionnement des muscles. Sans dystrophine, les fibres musculaires peuvent devenir faibles et facilement endommagées. Cela peut affecter les mouvements volontaires tels que la marche.

Les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentent une mutation d'un gène qui amènerait normalement l'organisme à produire de la dystrophine.

Exondys 51 est utilisé chez les enfants. atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ce médicament n'est pas un remède contre la DMD, mais Exondys 51 peut réduire la faiblesse musculaire et la fonte musculaire causées par cette maladie.

Exondys 51 a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis dans le cadre d'un programme « accéléré ». base. Dans les études cliniques, certains enfants ont répondu à ce médicament. Cependant, d'autres études sont nécessaires pour déterminer si ce médicament est généralement efficace dans le traitement de la DMD.

Exondys 51 peut également être utilisé à des fins non répertoriées dans ce guide de médicament.

Exondys 51 Effets secondaires

Obtenez une aide médicale d'urgence si votre enfant présente des signes d'une réaction allergique : de l'urticaire ; respiration difficile; gonflement de votre visage, de vos lèvres, de votre langue ou de votre gorge.

Les effets secondaires courants d'Exondys 51 peuvent inclure :

  • douleur, des ecchymoses, des démangeaisons, une éruption cutanée ou toute autre irritation à l'endroit où le médicament a été injecté ;
  • vomissements ;
  • douleurs articulaires ;
  • problèmes d'équilibre ; ou
  • des symptômes du rhume tels que nez bouché, éternuements, maux de gorge.

    • Ceci n'est pas une liste complète des effets secondaires des effets et d’autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

    Avant de prendre Exondys 51

    Informez le médecin de votre enfant si des injections antérieures d'Exondys 51 ont provoqué une réaction allergique grave chez votre enfant.

    Avant que votre enfant reçoive Exondys 51, informez le médecin de tous les problèmes de santé ou allergies de votre enfant, ainsi que de tous les médicaments qu'il utilise.

    Bien qu'Exondys 51 ait été utilisé principalement chez les enfants, on ne sait pas si Exondys 51 pourrait être nocif s'il est utilisé pendant la grossesse ou pendant l'allaitement.

    Relier les médicaments

    Comment utiliser Exondys 51

    Exondys 51 est administré sous forme de perfusion dans une veine. Un professionnel de la santé vous fera cette injection.

    Pour rendre l'injection plus confortable, un médicament anesthésiant peut être appliqué sur la zone cutanée où l'aiguille IV sera placée.

    Exondys 51 est administré une fois par semaine. Ce médicament doit être injecté lentement et la perfusion peut prendre jusqu'à 1 heure.

    Informez vos soignants si vous ressentez des démangeaisons, de la chaleur, des étourdissements, une oppression thoracique ou des difficultés à respirer lorsque Exondys 51 est injecté.

    Informez votre médecin si votre enfant présente des changements de poids. Les doses d'Exondys 51 sont basées sur le poids et tout changement peut affecter la dose.

    Avertissements

    Avant que votre enfant reçoive Exondys 51, informez le médecin de tous les problèmes de santé ou allergies de votre enfant, ainsi que de tous les médicaments qu'il utilise.

    Quels autres médicaments affecteront Exondys 51

    D'autres médicaments peuvent affecter Exondys 51, notamment des médicaments sur ordonnance et en vente libre, des vitamines et des produits à base de plantes. Informez chacun des prestataires de soins de santé de votre enfant de tous les médicaments que l'enfant utilise actuellement, ainsi que de tout médicament qu'il commence ou arrête d'utiliser.

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