Laronidase

Nome generico: Laronidase
Marchi: Aldurazyme
Forma di dosaggio: soluzione endovenosa (2,9 mg/5 ml)
Classe del farmaco: Enzimi lisosomiali

Utilizzo di Laronidase

Laronidasi contiene un enzima che si trova naturalmente nel corpo delle persone sane. Ad alcune persone manca questo enzima a causa di una malattia genetica. La laronidasi aiuta a sostituire questo enzima mancante in queste persone.

Laronidasi è usata per trattare alcuni dei sintomi di una condizione genetica chiamata mucopolisaccaridosi (MYOO-koe-pol-ee-SAK-a-rye-DOE-sis ) o MPS I, chiamata anche sindrome di Hurler, sindrome di Hurler-Scheie o sindrome di Scheie.

La MPS I è un disturbo metabolico in cui all'organismo manca l'enzima necessario per scomporre determinate sostanze. Queste sostanze possono accumularsi nel corpo, causando organi ingrossati, struttura ossea anormale, cambiamenti nelle caratteristiche del viso, problemi respiratori, problemi cardiaci, perdita della vista o dell'udito e cambiamenti nelle capacità mentali o fisiche.

La laronidasi può migliorare la capacità di respirazione e deambulazione nelle persone con questa condizione. Tuttavia, questo farmaco non è una cura per la MPS I.

Laronidasi può anche essere utilizzata per scopi non elencati in questa guida ai farmaci.

Laronidase effetti collaterali

Chiedi assistenza medica di emergenza se hai segni di una reazione allergica: orticaria; respirazione difficile; gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola.

Una reazione allergica può verificarsi durante o subito dopo l'infusione di laronidasi (fino a 3 ore dopo). Informa i tuoi operatori sanitari o richiedi immediatamente assistenza medica di emergenza se manifesti segni di una grave reazione allergica, come:

respiro rapido o sensazione di mancanza mancanza di respiro;

respiro sibilante, oppressione al petto;

sensazione di svenire, anche stando sdraiati;

battiti cardiaci accelerati o lenti;

pelle sudata, fredda o umida;

pelle pallida; o

labbra o unghie blu.

Gli effetti collaterali comuni della laronidasi possono includere:

febbre, brividi;

sintomi del raffreddore come naso chiuso, starnuti, mal di gola;

aumento della pressione sanguigna;

calore, arrossamento, intorpidimento o sensazione di formicolio;

veloce battiti cardiaci;

riflessi iperattivi; oppure

dolore, gonfiore, bruciore o irritazione attorno all'ago IV.

Questo non è un elenco completo di possono verificarsi effetti collaterali e altri. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

Prima di prendere Laronidase

L'infusione di laronidasi potrebbe essere ritardata se hai febbre o sintomi di raffreddore.

Informa il tuo medico se hai mai avuto:

problemi respiratori;

malattie cardiache; oppure

apnea notturna e utilizzo di una macchina CPAP (pressione positiva continua delle vie aeree).

Informa il tuo medico se sei incinta o stai allattando.

Non è noto se la laronidasi possa danneggiare il feto. Tuttavia, i sintomi della MPS possono peggiorare durante la gravidanza e possono causare problemi medici sia alla madre che al bambino. Il beneficio del trattamento della MPS può superare qualsiasi rischio per il bambino.

Potrebbe essere necessario che il tuo nome sia elencato in un registro MPS I mentre usi laronidasi. Lo scopo di questo registro è monitorare la progressione di questo disturbo e gli effetti che la laronidasi ha sul trattamento a lungo termine della MPS I. Il registro tiene traccia anche degli effetti della laronidasi su un bambino in caso di gravidanza o allattamento.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Laronidase

Dose abituale per adulti per mucopolisaccaridosi di tipo I:

0,58 mg/kg IV una volta alla settimanaCommenti:-Gli studi clinici non hanno incluso pazienti di età pari o superiore a 65 anni e pertanto non è noto se rispondono in modo diverso rispetto ai pazienti più giovani.Usi: Per il trattamento delle forme di mucopolisaccaridosi I (MPS I) Hurler e Hurler-Scheie e per i pazienti con forme Scheie che presentano sintomi da moderati a gravi; il rischio e i benefici del trattamento dei pazienti affetti dalla forma Scheie in maniera lieve non sono stati stabiliti.

Dose pediatrica abituale per la mucopolisaccaridosi di tipo I:

6 mesi o più: 0,58 mg/kg IV una volta alla settimanaUsi: Per il trattamento delle forme Hurler e Hurler-Scheie di MPS I e per i pazienti con le forme Scheie che presentano sintomi da moderati a gravi; i rischi e i benefici del trattamento dei pazienti affetti dalla forma Scheie in maniera lieve non sono stati stabiliti

Avvertenze

Una reazione allergica può verificarsi durante o subito dopo l'infusione di questo medicinale. Informa i tuoi operatori sanitari o richiedi immediatamente assistenza medica di emergenza se manifesti segni di una grave reazione allergica, come sudorazione, fastidio al torace, difficoltà a respirare, pelle pallida, labbra o unghie blu e sensazione di te stesso potrebbe svenire.

Quali altri farmaci influenzeranno Laronidase

Altri farmaci possono influenzare la laronidasi, compresi medicinali da prescrizione e da banco, vitamine e prodotti a base di erbe. Informa il tuo medico di tutti i medicinali che stai assumendo e di eventuali medicinali che inizi o smetti di utilizzare.

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