Pombiliti

اسم عام: Cipaglucosidase Alfa-agta
شكل جرعات: التسريب في الوريد
فئة المخدرات: الانزيمات الليزوزومية

استخدام Pombiliti

بومبيليتي (سيباغلوكوسيداز ألفا-أغتا) هو تسريب في الوريد يتم إعطاؤه على مدى 4 ساعات تقريبًا من قبل مقدم الرعاية الصحية بالاشتراك مع كبسولات أوبفولدا (ميجلوستات) عن طريق الفم (مثبت إنزيم) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من تأخر في النمو. بداية مرض بومبي، الذين يزنون ما لا يقل عن 40 كجم (88 رطلاً) والذين لا يتحسنون في علاجهم الحالي ببدائل الإنزيم (ERT).

مرض بومبي هو مرض نادر، وراثي، ومنهك، ومهدد للحياة. اضطراب ناجم عن نقص إنزيم حمض الليزوزوم ألفا جلوكوزيداز (GAA) الذي يحلل الجليكوجين إلى جلوكوز. يؤدي انخفاض مستويات GAA إلى تراكم الجليكوجين في الليزوزومات في خلايا العضلات مما يسبب تلف العضلات. الأفراد الذين يعانون من مرض بومبي المتأخر لديهم مستويات أقل من GAA، بدلاً من عدم وجود GAA. يمكن أن تظهر الأعراض في مراحل مختلفة من الحياة، بدءًا من مرحلة الطفولة (على الرغم من عدم تضخم القلب، مما يميزه عن مرض بومبي الذي يصيب الأطفال) وحتى الطفولة، أو المراهقة، أو حتى مرحلة البلوغ. يميل هذا النوع من المرض إلى أن يكون أقل حدة، ويظهر في المقام الأول على شكل ضعف في العضلات يمكن أن يؤدي في النهاية إلى صعوبات في التنفس. ومن الجدير بالذكر أن مرض بومبي المتأخر لا يؤثر عادةً على القلب.

بدون العلاج المناسب، غالبًا ما تصبح مضاعفات الجهاز التنفسي قاتلة بالنسبة للمصابين بهذه الحالة. قد يُطلق على مرض بومبي أيضًا اسم مرض تخزين الجليكوجين، والنوع الثاني، ونقص حمض المالتيز، وداء الجليكوجين من النوع الثاني).

بومبيليتي هو إنزيم خاص بالجليكوجين الليزوزومي المحلل ويعمل عن طريق توفير مصدر خارجي لـ GAA (سيباغلوكوسيداز). ألفا أغتا). يرتبط Pombiliti بمستقبلات على سطح الخلية العضلية ثم يتم استيعابه ونقله إلى الليزوزومات حيث يخضع للتنشيط إلى GAA. ومن ثم يصبح قادرًا على تكسير الجليكوجين وتقليل تركيزه داخل الخلية.

تم اعتماد Pombiliti من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 28 سبتمبر 2023.

Pombiliti آثار جانبية

أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك علامات رد فعل تحسسي تجاه بومبيليتي مثل خلايا النحل؛ صعوبة في التنفس وتورم الوجه، الشفاه، اللسان، أو الحلق.

قد تحدث بعض ردود الفعل التحسسية أثناء الحقن، أو لمدة تصل إلى 3 ساعات بعد ذلك. أخبر مقدمي الرعاية أو احصل على مساعدة طبية طارئة على الفور إذا كنت تعاني من:

  • شعور وكأنك قد تفقد الوعي، حتى أثناء الاستلقاء
  • بطء معدل ضربات القلب، وضعف النبض، الإغماء، وبطء التنفس (قد يتوقف التنفس)
  • تشنج قصبي (أزيز، وشعور ضيق في الصدر أو الحلق، وصعوبة في التنفس)
  • بشرة شاحبة، وجلد بارد أو رطب، وشفاه زرقاء أو أظافر ، برودة اليدين أو القدمين
  • الدفء، أو الاحمرار، أو التنميل، أو الشعور بالوخز تحت الجلد
  • الطفح الجلدي، أو الحكة، أو التعرق، أو الحمى
  • الصداع الشديد، أو الغثيان، الشعور بعدم الراحة أو التوتر
  • النوبات (التشنجات) أو
  • سرعة ضربات القلب، قصف في الرقبة أو الأذنين، القلق، الارتباك.

    • شائعة قد تشمل آثار بومبيليتي الجانبية التي تؤثر على 5% من الأشخاص أو أكثر ما يلي:

  • الصداع
  • الإسهال
  • التعب
  • الغثيان
  • ألم في البطن
  • حمى.

    • هذه ليست قائمة كاملة من الآثار الجانبية وقد تحدث آثار أخرى. استدعاء الطبيب للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088.

    قبل اتخاذ Pombiliti

    للتأكد من أن بومبيليتي آمن بالنسبة لك، أخبر طبيبك إذا كنت قد عانيت من قبل:

  • رد فعل تحسسي تجاه Pombiliti أو cipaglucosidase alfa-agta أو أي من مكونات الحقنة
  • أمراض القلب
  • أمراض الرئة أو اضطراب التنفس
  • عدوى حديثة، مثل نزلات البرد أو الأنفلونزا
  • هل أنت حامل أو تخططين للحمل
  • هل ترضعين طفلك رضاعة طبيعية.

    • قد يسبب دواء بومبيليتي ضررًا للجنين. قد تحتاجين إلى الخضوع لاختبار الحمل قبل بدء العلاج إذا كان لديك القدرة على الإنجاب. يجب على الإناث ذوات القدرة الإنجابية استخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء العلاج ببومبيليتي ولمدة 60 يومًا على الأقل بعد آخر جرعة. إذا أصبحتِ حاملًا عن غير قصد، أخبري طبيبك على الفور.

    يجب عليك عدم الرضاعة الطبيعية أثناء تلقيك دواء بومبيليتي. إذا كنت تستخدمين مضخة الثدي خلال هذا الوقت، فتخلصي من أي حليب تجمعينه. لا تطعمه لطفلك.

    قد يؤدي دمج البومبيليتي مع أوبفولدا إلى إضعاف الخصوبة لدى الإناث والذكور.

    ربط المخدرات

    كيف تستعمل Pombiliti

    يتم إعطاء بومبيليتي في نفس الوقت مع أوبفولدا.

    قبل التسريب، قد يقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإعطاء مضادات الهيستامين (مثل ديفينهيدرامين)، وخافض للحرارة (مثل الأسيتامينوفين)، و/أو الكورتيكوستيرويد. لتقليل خطر حدوث تفاعلات التسريب.

  • الجرعة الموصى بها هي 20 ملغم/كغم (وزن الجسم الفعلي).
  • يجب البدء بالتسريب بومبيليتي بعد حوالي ساعة واحدة أوبفولدا عن طريق الفم. إذا لم يكن من الممكن البدء به خلال 3 ساعات، فيجب إعادة جدولته مع Opfolda بعد 24 ساعة على الأقل.
  • يتم إعطاء Pombiliti كتسريب بطيء في الوريد من قبل مقدم الرعاية الصحية. يستغرق التسريب عادة حوالي 4 ساعات. ومع ذلك، من المحتمل أن تبقى في العيادة لفترة أطول حتى يكون هناك وقت لإدارة الأدوية الخاصة بك، وجرعتك من Opfolda، وللمراقبة بعد التسريب.
  • قد يلزم تعديل الجرعة في حالة فرط الحساسية أو تفاعلات التسريب تحدث.
  • يتم إعطاء هذا الدواء عادة مرة واحدة كل أسبوعين.

    • إذا كنت بحاجة لعملية جراحية، أخبر الجراح مسبقًا أنك تستخدم بومبيليتي.

    تحذيرات

    كان لدى بعض الأشخاص الذين يتلقون بومبيليتي ردود فعل تحسسية خطيرة أثناء أو بعد فترة قصيرة من حقن هذا الدواء. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك أي علامات رد فعل تحسسي شديد أثناء التسريب، مثل الحكة والطفح الجلدي والاحمرار أو الوخز والصداع الشديد والشعور بالدوخة وسرعة أو بطء معدل ضربات القلب والصفير وصعوبة التنفس والشحوب. الجلد والشفاه الزرقاء أو الأظافر. يجب إيقاف دواء بومبيليتي فورًا في حالة حدوث رد فعل شديد للتسريب.

    قبل تلقي دواء بومبيليتي، أخبر طبيبك إذا كنت تعاني من مرض القلب، أو مرض الرئة، أو اضطراب في التنفس، أو إذا كنت قد أصبت مؤخرًا بنزلة برد. أو الأنفلونزا أو غيرها من الأمراض. قد تكون معرضًا لخطر تفاقم خطير لأمراض القلب أو الرئة إذا خضعت لتسريب بومبيليتي.

    لا تستخدمه أثناء الحمل. قد يسبب ضررا للجنين. يجب على الإناث ذوات القدرة الإنجابية استخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء العلاج ببومبيليتي ولمدة 60 يومًا على الأقل بعد آخر جرعة.

    من غير المعروف ما إذا كان بومبيليتي آمنًا وفعالًا عند الأطفال.

    هناك مخاطر مرتبطة بـ Opfolda أيضًا. يرجى الاطلاع هنا.

    ما هي الأدوية الأخرى التي سوف تؤثر Pombiliti

    قد تتفاعل أدوية أخرى مع بومبيليتي، بما في ذلك الأدوية التي تصرف بدون وصفة طبية والفيتامينات والمنتجات العشبية. أخبر طبيبك عن جميع أدويتك الحالية وأي دواء تبدأ أو تتوقف عن استخدامه.

    راجع معلومات وصف الدواء للحصول على قائمة كاملة بالتفاعلات.

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية