Pombiliti

Obecný název: Cipaglucosidase Alfa-agta
léková forma: intravenózní infuze
Třída drog: Lysozomální enzymy

Použití Pombiliti

Pombiliti (cipaglukosidáza alfa-agta) je intravenózní infuze, kterou poskytovatel zdravotní péče podává přibližně 4 hodiny v kombinaci s perorálními kapslemi Opfolda (miglustat) (stabilizátor enzymů) k léčbě dospělých pacientů s pozdní počátek Pompeho choroby, kteří váží alespoň 40 kg (88 lb) a kteří se nezlepšují se svou současnou enzymatickou substituční terapií (ERT).

Pompeho choroba je vzácný, dědičný, vysilující a život ohrožující lysozom porucha způsobená nedostatkem enzymu lysozomální kyselé alfa-glukosidázy (GAA), který degraduje glykogen na glukózu. Snížené hladiny GAA vedou k akumulaci glykogenu v lysozomech svalových buněk, což způsobuje poškození svalů. Jedinci s Pompeho chorobou s pozdním nástupem mají nižší hladiny GAA, spíše než žádné. Symptomy se mohou objevit v různých fázích života, od kojeneckého věku (ačkoli bez zvětšení srdce, což jej odlišuje od Pompeho choroby začínající v dětství) až po dětství, dospívání nebo dokonce dospělost. Tato forma onemocnění bývá méně závažná, primárně se projevuje svalovou slabostí, která může nakonec vést k dýchacím potížím. Je pozoruhodné, že Pompeho nemoc s pozdním nástupem obvykle neovlivňuje srdce.

Bez řádné léčby se respirační komplikace často stávají pro osoby postižené tímto stavem fatálními. Pompeho nemoc může být také nazývána jako nemoc z ukládání glykogenu, typ II, nedostatek kyselé maltázy a glykogenóza typu II).

Pombiliti je hydrolytický lysozomální glykogen-specifický enzym, který funguje tak, že poskytuje exogenní zdroj GAA (cipaglukosidáza alfa-agta). Pombiliti se váže na receptory na povrchu svalové buňky a poté je internalizován a transportován do lysozomů, kde podléhá aktivaci na GAA. Poté je schopen rozložit glykogen a snížit jeho koncentraci uvnitř buňky.

Pombiliti byl schválen FDA 28. září 2023.

Pombiliti vedlejší efekty

Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte příznaky alergické reakce na Pombiliti, jako je kopřivka; potíže s dýcháním; a otok obličeje, rtů, jazyka nebo hrdla.

Během injekce nebo až 3 hodiny po ní se mohou objevit některé alergické reakce. Řekněte svým pečovatelům nebo okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc, pokud máte:

Pocit, jako byste mohli omdlít, i když ležíte

Pomalý srdeční tep, slabý puls, mdloby, pomalé dýchání (může se zastavit dýchání)

Bronchospasmus (sípání, sevření na hrudi nebo v krku, potíže s dýcháním)

Bledá kůže, studená nebo vlhká kůže, modré rty nebo nehty , studené ruce nebo nohy

Teplo, zarudnutí, necitlivost nebo brnění pod kůží

Vyrážka, svědění, pocení, horečka

Silná bolest hlavy, nevolnost, pocit neklidu nebo nervozity

Záchvaty (křeče) nebo

Zrychlený tep, bušení v krku nebo uších, úzkost, zmatenost.

Časté Nežádoucí účinky Pombiliti postihující 5 % nebo více lidí mohou zahrnovat:

Bolesti hlavy

Průjem

Únava

Nevolnost

Bolest břicha

Horečka.

Toto není úplný seznam vedlejších účinků a mohou se vyskytnout další. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088.

Před odběrem Pombiliti

Abyste se ujistili, že je Pombiliti pro vás bezpečný, informujte svého lékaře, pokud jste někdy měli:

Alergická reakce na Pombiliti, cipaglukosidázu alfa-agta nebo kteroukoli složku injekce

Srdeční onemocnění

Onemocnění plic nebo porucha dýchání

Nedávná infekce, jako je nachlazení nebo chřipka

Jste těhotná nebo plánujete otěhotnět

Kojíte.

Pombiliti může poškodit nenarozené dítě. Pokud máte reprodukční potenciál, možná budete muset před zahájením léčby podstoupit těhotenský test. Ženy s reprodukčním potenciálem by měly během léčby přípravkem Pombiliti a po dobu nejméně 60 dnů po poslední dávce používat účinnou antikoncepci. Pokud neúmyslně otěhotníte, okamžitě to sdělte svému lékaři.

Během užívání Pombiliti byste neměla kojit. Pokud během této doby používáte odsávačku mateřského mléka, vyhoďte veškeré nasbírané mléko. Nedávejte ji svému dítěti.

Pombiliti v kombinaci s přípravkem Opfolda může narušit plodnost u žen a mužů.

Související drogy

Jak používat Pombiliti

Pombiliti se podává současně s přípravkem Opfolda.

Před infuzí vám může váš poskytovatel zdravotní péče podat antihistaminikum (jako je difenhydramin), antipyretikum (jako je paracetamol) a/nebo kortikosteroid ke snížení rizika výskytu infuzní reakce.

Doporučená dávka je 20 mg/kg (skutečná tělesná hmotnost).

Infuze Pombiliti by měla být zahájena přibližně 1 hodinu po ústní Opfolda. Pokud ji nelze zahájit do 3 hodin, měla by být přeplánována v kombinaci s přípravkem Opfolda nejméně o 24 hodin později.

Pombiliti podává poskytovatel zdravotní péče jako pomalou infuzi do žíly. Infuze obvykle trvá přibližně 4 hodiny; pravděpodobně však budete na klinice déle, takže je čas na podání premedikace, dávky přípravku Opfolda a na pozorování po infuzi.

V případě hypersenzitivity nebo reakcí na infuzi může být nutné dávku upravit se objeví.

Tento lék se obvykle podává jednou za 2 týdny.

Pokud potřebujete operaci, informujte předem chirurga, že používáte Pombiliti.

Varování

Někteří lidé užívající Pombiliti měli během infuze tohoto léku nebo krátce po něm závažné alergické reakce. Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte během infuze jakékoli známky závažné alergické reakce, jako je svědění, vyrážka, zarudnutí nebo brnění, silná bolest hlavy, pocit točení hlavy, rychlý nebo pomalý srdeční tep, sípání, potíže s dýcháním, bledost kůže a modré rty nebo nehty. Pokud se objeví závažná reakce na infuzi, Pombiliti by měla být okamžitě přerušena.

Před podáním Pombiliti informujte svého lékaře, pokud máte onemocnění srdce, plic nebo dýchací potíže nebo pokud jste nedávno onemocněli nachlazením , chřipka nebo jiné onemocnění. Pokud podstoupíte infuzi Pombiliti, můžete být vystaveni riziku závažné exacerbace onemocnění srdce nebo plic.

Neužívejte ji v těhotenství. Může způsobit poškození nenarozeného dítěte. Ženy s reprodukčním potenciálem by měly během léčby Pombiliti a po dobu nejméně 60 dnů po poslední dávce používat účinnou antikoncepci.

Není známo, zda je Pombiliti bezpečná a účinná u dětí.

S Opfoldou jsou spojena také rizika. Viz zde.

Co ovlivní další léky Pombiliti

S Pombiliti mohou interagovat i jiné léky, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a rostlinných produktů. Informujte svého lékaře o všech svých současných lécích a všech lécích, které začnete nebo přestanete používat.

Úplný seznam interakcí naleznete v informacích o předepisování.

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.