Pombiliti

Gattungsbezeichnung: Cipaglucosidase Alfa-agta
Darreichungsform: intravenöse Infusion
Medikamentenklasse: Lysosomale Enzyme

Benutzung von Pombiliti

Pombiliti (Cipaglucosidase alfa-agta) ist eine intravenöse Infusion, die von einem Gesundheitsdienstleister über etwa 4 Stunden in Kombination mit oralen Opfolda (Miglustat)-Kapseln (einem Enzymstabilisator) zur Behandlung erwachsener Patienten mit Spät- Morbus Pompe, die mindestens 40 kg (88 lb) wiegen und deren aktuelle Enzymersatztherapie (ERT) keine Besserung bringt.

Morbus Pompe ist eine seltene, vererbte, schwächende und lebensbedrohliche lysosomale Erkrankung Störung, die durch einen Mangel des Enzyms lysosomale saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht wird, das Glykogen zu Glukose abbaut. Reduzierte GAA-Spiegel führen zur Ansammlung von Glykogen in den Lysosomen der Muskelzellen, was zu Muskelschäden führt. Personen mit Morbus Pompe im Spätstadium haben einen niedrigeren GAA-Wert als keinen GAA. Symptome können in verschiedenen Lebensphasen auftreten, vom Säuglingsalter (allerdings ohne Herzvergrößerung, was den Unterschied zum infantil beginnenden Morbus Pompe darstellt) bis hin zur Kindheit, Jugend oder sogar zum Erwachsenenalter. Diese Form der Krankheit verläuft tendenziell weniger schwerwiegend und äußert sich hauptsächlich in Muskelschwäche, die schließlich zu Atembeschwerden führen kann. Bemerkenswert ist, dass Morbus Pompe im Spätstadium in der Regel keine Auswirkungen auf das Herz hat.

Ohne angemessene Behandlung enden Atemwegskomplikationen für die Betroffenen oft tödlich. Morbus Pompe kann auch als Glykogenspeicherkrankheit Typ II, saurer Maltasemangel und Glykogenose Typ II bezeichnet werden.

Pombiliti ist ein hydrolytisches lysosomales Glykogen-spezifisches Enzym, das eine exogene GAA-Quelle (Cipaglucosidase) bereitstellt alfa-agta). Pombiliti bindet an Rezeptoren auf der Muskelzelloberfläche und wird dann internalisiert und zu Lysosomen transportiert, wo es zu GAA aktiviert wird. Es ist dann in der Lage, Glykogen abzubauen und seine Konzentration innerhalb der Zelle zu reduzieren.

Pombiliti wurde am 28. September 2023 von der FDA zugelassen.

Pombiliti Nebenwirkungen

Benachrichtigen Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie Anzeichen einer allergischen Reaktion auf Pombiliti haben, wie z. B. Nesselsucht; Schwierigkeiten beim Atmen; und Schwellung Ihres Gesichts, Ihrer Lippen, Ihrer Zunge oder Ihres Rachens.

Während der Injektion oder bis zu 3 Stunden danach können einige allergische Reaktionen auftreten. Informieren Sie Ihre Betreuer oder holen Sie sich sofort medizinische Nothilfe, wenn Sie Folgendes haben:

Das Gefühl, ohnmächtig zu werden, selbst im Liegen

Langsame Herzfrequenz, schwacher Puls, Ohnmacht, langsame Atmung (die Atmung kann aussetzen)

Bronchospasmus (pfeifende Atmung, Engegefühl in der Brust oder im Hals, Atembeschwerden)

Blasse Haut, kalte oder feuchte Haut, blaue Lippen oder Fingernägel , kalte Hände oder Füße

Wärme, Rötung, Taubheitsgefühl oder Kribbeln unter der Haut

Ausschlag, Juckreiz, Schwitzen, Fieber

Starke Kopfschmerzen, Übelkeit, Unruhe oder Nervosität

Anfälle (Krämpfe) oder

Schneller Herzschlag, Pochen im Nacken oder in den Ohren, Angstzustände, Verwirrtheit.

Häufig Zu den Nebenwirkungen von Pombiliti, die 5 % oder mehr Menschen betreffen, können gehören:

Kopfschmerzen

Durchfall

Müdigkeit

Übelkeit

Bauchschmerzen

Fieber.

Dies ist keine vollständige Liste der Nebenwirkungen und andere können auftreten. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können der FDA Nebenwirkungen unter 1-800-FDA-1088 melden.

Vor der Einnahme Pombiliti

Um sicherzustellen, dass Pombiliti für Sie sicher ist, informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie jemals Folgendes hatten:

Eine allergische Reaktion auf Pombiliti, Cipaglucosidase alfa-agta oder einen der Bestandteile der Injektion

Herzerkrankung

Lungenerkrankung oder Atemstörung

Eine kürzliche Infektion wie eine Erkältung oder Grippe

Schwanger sind oder planen, schwanger zu werden

Stillen.

Pombiliti kann einem ungeborenen Kind schaden. Wenn Sie reproduktiv sind, kann es sein, dass Sie sich vor Beginn der Behandlung einem Schwangerschaftstest unterziehen müssen. Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Behandlung mit Pombiliti und für mindestens 60 Tage nach der letzten Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden. Wenn Sie ungewollt schwanger werden, informieren Sie sofort Ihren Arzt.

Sie sollten nicht stillen, während Sie Pombiliti erhalten. Wenn Sie während dieser Zeit eine Milchpumpe verwenden, werfen Sie die gesammelte Milch weg. Füttern Sie es nicht an Ihr Baby.

Pombiliti in Kombination mit Opfolda kann die Fruchtbarkeit bei Frauen und Männern beeinträchtigen.

Drogen in Beziehung setzen

Wie benutzt man Pombiliti

Pombiliti wird gleichzeitig mit Opfolda verabreicht.

Vor der Infusion kann Ihr Arzt Ihnen ein Antihistaminikum (wie Diphenhydramin), ein Antipyretikum (wie Paracetamol) und/oder ein Kortikosteroid verabreichen um das Risiko einer Infusionsreaktion zu verringern.

Die empfohlene Dosierung beträgt 20 mg/kg (tatsächliches Körpergewicht).

Die Infusion von Pombiliti sollte etwa eine Stunde danach begonnen werden mündliche Opfolda. Wenn die Behandlung nicht innerhalb von 3 Stunden begonnen werden kann, sollte die Behandlung in Kombination mit Opfolda mindestens 24 Stunden später wiederholt werden.

Pombiliti wird von einem Gesundheitsdienstleister als langsame Infusion in eine Vene verabreicht. Die Infusion dauert normalerweise etwa 4 Stunden; Sie werden jedoch wahrscheinlich länger in der Klinik bleiben, sodass Sie Zeit für die Verabreichung Ihrer Prämedikation, Ihrer Opfolda-Dosis und für die Beobachtung nach der Infusion haben.

Bei Überempfindlichkeit oder Infusionsreaktionen muss die Dosierung möglicherweise geändert werden auftreten.

Dieses Arzneimittel wird normalerweise alle zwei Wochen verabreicht.

Wenn Sie operiert werden müssen, teilen Sie dem Chirurgen im Voraus mit, dass Sie Pombiliti anwenden.

Warnungen

Einige Personen, die Pombiliti erhielten, hatten während oder kurz nach der Infusion dieses Arzneimittels schwere allergische Reaktionen. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie während der Infusion Anzeichen einer schweren allergischen Reaktion bemerken, wie z. B. Juckreiz, Hautausschlag, Rötung oder Kribbeln, starke Kopfschmerzen, Benommenheit, schneller oder langsamer Herzschlag, pfeifende Atmung, Atembeschwerden oder Blässe Haut und blaue Lippen oder Fingernägel. Pombiliti sollte sofort abgesetzt werden, wenn eine schwere Infusionsreaktion auftritt.

Bevor Sie Pombiliti erhalten, informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie an einer Herzerkrankung, einer Lungenerkrankung oder einer Atemstörung leiden oder wenn Sie kürzlich an einer Erkältung erkrankt sind , Grippe oder eine andere Krankheit. Wenn Sie sich einer Pombiliti-Infusion unterziehen, besteht möglicherweise das Risiko einer ernsthaften Verschlimmerung Ihrer Herz- oder Lungenerkrankung.

Verwenden Sie es nicht während der Schwangerschaft. Kann dem ungeborenen Kind schaden. Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Behandlung mit Pombiliti und mindestens 60 Tage nach der letzten Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden.

Es ist nicht bekannt, ob Pombiliti bei Kindern sicher und wirksam ist.

Mit Opfolda sind auch Risiken verbunden. Bitte sehen Sie hier.

Welche anderen Medikamente beeinflussen? Pombiliti

Andere Medikamente können mit Pombiliti interagieren, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterprodukte. Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie derzeit einnehmen, sowie über alle Medikamente, mit denen Sie beginnen oder aufhören.

Eine vollständige Liste der Wechselwirkungen finden Sie in den Verschreibungsinformationen.

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