Pombiliti

Γενικό όνομα: Cipaglucosidase Alfa-agta
Φόρμα δοσολογίας: ενδοφλέβια έγχυση
Κατηγορία φαρμάκων: Λυσοσωμικά ένζυμα

Χρήση του Pombiliti

Το Pombiliti (σιπαγλυκοσιδάση alfa-agta) είναι μια ενδοφλέβια έγχυση που χορηγείται σε διάστημα περίπου 4 ωρών από έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σε συνδυασμό με από του στόματος κάψουλες Opfolda (miglustat) (ένας σταθεροποιητής ενζύμου) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με καθυστερημένη έναρξη της νόσου Pompe, που ζυγίζει τουλάχιστον 40 κιλά (88 λίβρες) και που δεν βελτιώνεται με την τρέχουσα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT).

Η νόσος Pompe είναι ένα σπάνιο, κληρονομικό, εξουθενωτικό και απειλητικό για τη ζωή λυσοσωμικό διαταραχή που προκαλείται από ανεπάρκεια του ενζύμου λυσοσωμικού οξέος άλφα-γλυκοσιδάση (GAA) που αποικοδομεί το γλυκογόνο σε γλυκόζη. Τα μειωμένα επίπεδα GAA οδηγούν στη συσσώρευση γλυκογόνου στα λυσοσώματα των μυϊκών κυττάρων που προκαλεί μυϊκή βλάβη. Τα άτομα με όψιμη έναρξη της νόσου Pompe έχουν χαμηλότερα επίπεδα GAA, παρά καθόλου GAA. Τα συμπτώματα μπορεί να εμφανιστούν σε διάφορα στάδια της ζωής, από τη βρεφική ηλικία (αν και χωρίς διεύρυνση της καρδιάς, που τη διακρίνει από τη βρεφική νόσο Pompe) έως την παιδική ηλικία, την εφηβεία ή ακόμα και την ενηλικίωση. Αυτή η μορφή της νόσου τείνει να είναι λιγότερο σοβαρή, εκδηλώνεται κυρίως ως μυϊκή αδυναμία που μπορεί τελικά να οδηγήσει σε αναπνευστικές δυσκολίες. Σημειωτέον, η όψιμη έναρξη της νόσου Pompe συνήθως δεν επηρεάζει την καρδιά.

Χωρίς κατάλληλη θεραπεία, οι αναπνευστικές επιπλοκές συχνά γίνονται θανατηφόρες για όσους επηρεάζονται από αυτήν την πάθηση. Η νόσος Pompe μπορεί επίσης να ονομαστεί νόσος αποθήκευσης γλυκογόνου, τύπου II, ανεπάρκεια όξινης μαλτάσης και γλυκογένωση τύπου II).

Το Pombiliti είναι ένα υδρολυτικό λυσοσωμικό ένζυμο ειδικό για το γλυκογόνο που λειτουργεί παρέχοντας μια εξωγενή πηγή GAA (σιπαγλυκοσιδάση alfa-agta). Το Pombiliti συνδέεται με υποδοχείς στην επιφάνεια των μυϊκών κυττάρων και στη συνέχεια εσωτερικεύεται και μεταφέρεται στα λυσοσώματα όπου υφίσταται ενεργοποίηση σε GAA. Στη συνέχεια, είναι σε θέση να διασπάσει το γλυκογόνο και να μειώσει τη συγκέντρωσή του μέσα στο κύτταρο.

Το Pombiliti εγκρίθηκε από τον FDA στις 28 Σεπτεμβρίου 2023.

Pombiliti παρενέργειες

Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν έχετε σημάδια αλλεργικής αντίδρασης στο Pombiliti, όπως κνίδωση. δυσκολία αναπνοής; και πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, της γλώσσας ή του λαιμού σας.

Μπορεί να εμφανιστούν ορισμένες αλλεργικές αντιδράσεις κατά τη διάρκεια της ένεσης ή έως και 3 ώρες μετά. Ενημερώστε τους φροντιστές σας ή ζητήστε αμέσως επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν έχετε:

Αίσθηση ότι μπορεί να λιποθυμήσετε, ακόμη και όταν είστε ξαπλωμένοι

Αργός καρδιακός ρυθμός, αδύναμος σφυγμός, λιποθυμία, αργή αναπνοή (η αναπνοή μπορεί να σταματήσει)

Βρογχόσπασμος (συριγμός, αίσθημα σφιξίματος στο στήθος ή στο λαιμό σας, δυσκολία στην αναπνοή)

Χλωμό δέρμα, κρύο ή κολλώδες δέρμα, μπλε χείλη ή νύχια , κρύα χέρια ή πόδια

Ζεστασιά, ερυθρότητα, μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα κάτω από το δέρμα σας

Εξάνθημα, κνησμός, εφίδρωση, πυρετός

Σοβαρός πονοκέφαλος, ναυτία, αίσθημα ανησυχίας ή νευρικότητας

Κρασμοί (σπασμοί) ή

Γρήγορος καρδιακός ρυθμός, σφυροκόπημα στο λαιμό ή στα αυτιά σας, άγχος, σύγχυση.

Συνήθης. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες Pombiliti που επηρεάζουν το 5% ή περισσότερα άτομα μπορεί να περιλαμβάνουν:

Κεφαλαλγία

Διάρροια

Κόπωση

Ναυτία

Κοιλιακός πόνος

Πυρετός.

Αυτή δεν είναι μια πλήρης λίστα ανεπιθύμητων ενεργειών και μπορεί να εμφανιστούν άλλες. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Πριν τη λήψη Pombiliti

Για να βεβαιωθείτε ότι το Pombiliti είναι ασφαλές για εσάς, ενημερώστε το γιατρό σας εάν είχατε ποτέ:

Μια αλλεργική αντίδραση σε Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta ή σε οποιοδήποτε από τα συστατικά της ένεσης

Καρδιακή νόσο

Πνευμονοπάθεια ή αναπνευστική διαταραχή

Μια πρόσφατη λοίμωξη, όπως κρυολόγημα ή γρίπη

Είστε έγκυος ή σχεδιάζετε να μείνετε έγκυος

Θηλάζετε.

Το Pombiliti μπορεί να προκαλέσει βλάβη σε ένα αγέννητο μωρό. Μπορεί να χρειαστεί να υποβληθείτε σε τεστ εγκυμοσύνης πριν ξεκινήσετε τη θεραπεία εάν έχετε αναπαραγωγικό δυναμικό. Οι γυναίκες με δυνατότητα αναπαραγωγής θα πρέπει να χρησιμοποιούν αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Pombiliti και για τουλάχιστον 60 ημέρες μετά την τελευταία δόση. Εάν μείνετε κατά λάθος έγκυος, ενημερώστε το γιατρό σας αμέσως.

Δεν πρέπει να θηλάζετε ενώ λαμβάνετε Pombiliti. Εάν χρησιμοποιείτε θήλαστρο κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, πετάξτε το γάλα που μαζέψετε. Μην το ταΐζετε στο μωρό σας.

Το Pombiliti σε συνδυασμό με το Opfolda μπορεί να επηρεάσει τη γονιμότητα σε γυναίκες και άνδρες.

Συσχετίστε τα ναρκωτικά

Τρόπος χρήσης Pombiliti

Το Pombiliti χορηγείται ταυτόχρονα με το Opfolda.

Πριν από την έγχυση, ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να χορηγήσει ένα αντιισταμινικό (όπως διφαινυδραμίνη), ένα αντιπυρετικό (όπως ακεταμινοφαίνη) και/ή ένα κορτικοστεροειδές για να μειωθεί ο κίνδυνος εμφάνισης αντίδρασης στην έγχυση.

Η συνιστώμενη δόση είναι 20 mg/kg (πραγματικό σωματικό βάρος).

Η έγχυση Pombiliti θα πρέπει να ξεκινήσει περίπου 1 ώρα μετά την έναρξη της έγχυσης. προφορική Opfolda. Εάν δεν μπορεί να ξεκινήσει εντός 3 ωρών, τότε θα πρέπει να επαναπρογραμματιστεί σε συνδυασμό με το Opfolda τουλάχιστον 24 ώρες αργότερα.

Το Pombiliti χορηγείται ως αργή έγχυση σε φλέβα από πάροχο υγειονομικής περίθαλψης. Η έγχυση διαρκεί συνήθως περίπου 4 ώρες. Ωστόσο, πιθανότατα θα βρίσκεστε στην κλινική περισσότερο, ώστε να υπάρχει χρόνος για να χορηγήσετε τα προφάρμακά σας, τη δόση του Opfolda και για παρατήρηση μετά την έγχυση.

Η δόση μπορεί να χρειαστεί να τροποποιηθεί σε περίπτωση υπερευαισθησίας ή αντιδράσεων στην έγχυση. συμβεί.

Αυτό το φάρμακο χορηγείται συνήθως μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.

Εάν χρειάζεστε χειρουργική επέμβαση, ενημερώστε τον χειρουργό εκ των προτέρων ότι χρησιμοποιείτε το Pombiliti.

Προειδοποιήσεις

Μερικά άτομα που λαμβάνουν Pombiliti είχαν σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις κατά τη διάρκεια ή λίγο μετά την έγχυση αυτού του φαρμάκου. Ενημερώστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν έχετε οποιαδήποτε σημάδια σοβαρής αλλεργικής αντίδρασης κατά τη διάρκεια της έγχυσης, όπως κνησμός, εξάνθημα, ερυθρότητα ή μυρμήγκιασμα, σοβαρός πονοκέφαλος, αίσθημα κεφαλαλγίας, γρήγορος ή αργός καρδιακός ρυθμός, συριγμός, δυσκολία στην αναπνοή, χλωμό δέρμα και μπλε χείλη ή νύχια. Το Pombiliti θα πρέπει να διακοπεί αμέσως εάν παρουσιαστεί σοβαρή αντίδραση στην έγχυση.

Πριν λάβετε το Pombiliti, ενημερώστε το γιατρό σας εάν έχετε καρδιακή νόσο, πνευμονική νόσο ή διαταραχή της αναπνοής ή εάν έχετε πρόσφατα αρρωστήσει με κρυολόγημα , γρίπη ή άλλη ασθένεια. Μπορεί να διατρέχετε σοβαρή έξαρση της καρδιακής ή πνευμονοπάθειάς σας εάν υποβληθείτε σε έγχυση Pombiliti.

Μην το χρησιμοποιείτε κατά την εγκυμοσύνη. Μπορεί να προκαλέσει βλάβη σε ένα αγέννητο μωρό. Οι γυναίκες με δυνατότητα αναπαραγωγής θα πρέπει να χρησιμοποιούν αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Pombiliti και για τουλάχιστον 60 ημέρες μετά την τελευταία δόση.

Δεν είναι γνωστό εάν το Pombiliti είναι ασφαλές και αποτελεσματικό στα παιδιά.

Υπάρχουν επίσης κίνδυνοι που σχετίζονται με το Opfolda. Δείτε εδώ.

Τι άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν Pombiliti

Άλλα φάρμακα ενδέχεται να αλληλεπιδράσουν με το Pombiliti, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών και φυτικών προϊόντων. Ενημερώστε το γιατρό σας για όλα τα τρέχοντα φάρμακά σας και για οποιοδήποτε φάρμακο ξεκινάτε ή σταματάτε να χρησιμοποιείτε.

Δείτε τις πληροφορίες συνταγογράφησης για μια πλήρη λίστα αλληλεπιδράσεων.

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.