Pombiliti

Nombre generico: Cipaglucosidase Alfa-agta
Forma de dosificación: infusión intravenosa
Clase de droga: enzimas lisosomales

Uso de Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidasa alfa-agta) es una infusión intravenosa que un proveedor de atención médica administra durante aproximadamente 4 horas en combinación con cápsulas orales de Opfolda (miglustat) (un estabilizador enzimático) para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad tardía. inicio de la enfermedad de Pompe, que pesan al menos 40 kg (88 lb) y que no mejoran con su actual terapia de reemplazo enzimático (TRE).

La enfermedad de Pompe es una enfermedad lisosomal rara, hereditaria, debilitante y potencialmente mortal. Trastorno causado por una deficiencia de la enzima alfa-glucosidasa del ácido lisosomal (GAA) que degrada el glucógeno a glucosa. Los niveles reducidos de GAA provocan la acumulación de glucógeno en los lisosomas de las células musculares, lo que provoca daño muscular. Las personas con enfermedad de Pompe de aparición tardía tienen niveles más bajos de GAA, en lugar de carecer de GAA. Los síntomas pueden surgir en diversas etapas de la vida, desde la infancia (aunque sin agrandamiento del corazón, lo que la distingue de la enfermedad de Pompe de inicio infantil) hasta la niñez, la adolescencia o incluso la edad adulta. Esta forma de la enfermedad tiende a ser menos grave y se manifiesta principalmente como debilidad muscular que eventualmente puede provocar dificultades respiratorias. En particular, la enfermedad de Pompe de aparición tardía generalmente no afecta el corazón.

Sin el tratamiento adecuado, las complicaciones respiratorias a menudo resultan fatales para los afectados por esta afección. La enfermedad de Pompe también puede denominarse enfermedad de almacenamiento de glucógeno, tipo II, deficiencia de maltasa ácida y glucogenosis tipo II).

Pombiliti es una enzima hidrolítica lisosomal específica del glucógeno que funciona proporcionando una fuente exógena de GAA (cipaglucosidasa). alfa-agta). Pombiliti se une a receptores en la superficie de las células musculares y luego se internaliza y transporta a los lisosomas donde se activa a GAA. Luego puede descomponer el glucógeno y reducir su concentración dentro de la célula.

Pombiliti fue aprobado por la FDA el 28 de septiembre de 2023.

Pombiliti efectos secundarios

Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si tiene signos de una reacción alérgica a Pombiliti, como urticaria; respiración dificultosa; e hinchazón de la cara, labios, lengua o garganta.

Pueden ocurrir algunas reacciones alérgicas durante la inyección o hasta 3 horas después. Informe a sus médicos o busque atención médica de emergencia de inmediato si tiene:

Sensación como si se pudiera desmayar, incluso estando acostado

Frecuencia cardíaca lenta, pulso débil, desmayos, respiración lenta (la respiración puede detenerse)

Broncoespasmo (sibilancias, sensación de opresión en el pecho o la garganta, dificultad para respirar)

Piel pálida, piel fría o húmeda, labios o uñas azules , manos o pies fríos

Calor, enrojecimiento, entumecimiento o sensación de hormigueo debajo de la piel

Sarpullido, picazón, sudoración, fiebre

Dolor de cabeza intenso, náuseas, sensación de inquietud o nerviosismo

Ataques (convulsiones) o

ritmo cardíaco rápido, palpitaciones en el cuello o en los oídos, ansiedad, confusión.

Comunes Los efectos secundarios de Pombiliti que afectan al 5% o más de las personas pueden incluir:

Dolor de cabeza

Diarrea

Fatiga

Náuseas

Dolor abdominal

Fiebre.

Esta no es una lista completa de los efectos secundarios y pueden ocurrir otros. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

antes de tomar Pombiliti

Para asegurarse de que Pombiliti sea seguro para usted, informe a su médico si alguna vez ha tenido:

Una reacción alérgica a Pombiliti, cipaglucosidasa alfa-agta o cualquiera de los componentes de la inyección

Enfermedad cardíaca

Enfermedad pulmonar o un trastorno respiratorio

Una infección reciente, como un resfriado o una gripe

Está embarazada o planea quedar embarazada

Está amamantando.

Pombiliti puede causar daños al feto. Es posible que deba someterse a una prueba de embarazo antes de comenzar el tratamiento si está en edad fértil. Las mujeres en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Pombiliti y durante al menos 60 días después de la última dosis. Si queda embarazada sin darse cuenta, informe a su médico de inmediato.

No debe amamantar mientras esté recibiendo Pombiliti. Si usa un extractor de leche durante este tiempo, deseche la leche que recolecte. No se lo dé a su bebé.

Pombiliti en combinación con Opfolda puede afectar la fertilidad en mujeres y hombres.

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Cómo utilizar Pombiliti

Pombiliti se administra al mismo tiempo que Opfolda.

Antes de la infusión, su proveedor de atención médica puede administrarle un antihistamínico (como difenhidramina), un antipirético (como paracetamol) y/o un corticosteroide. para reducir el riesgo de que se produzca una reacción a la perfusión.

La dosis recomendada es de 20 mg/kg (peso corporal real).

La perfusión de Pombiliti debe iniciarse aproximadamente 1 hora después Opfolda oral. Si no se puede iniciar dentro de las 3 horas, se debe reprogramar en combinación con Opfolda al menos 24 horas después.

Un proveedor de atención médica administra Pombiliti como una infusión lenta en una vena. La infusión suele tardar aproximadamente 4 horas; sin embargo, es probable que permanezca en la clínica por más tiempo, por lo que habrá tiempo para administrar sus premedicaciones, su dosis de Opfolda y para la observación después de la infusión.

Es posible que sea necesario modificar la dosis si presenta hipersensibilidad o reacciones a la infusión. ocurrir.

Este medicamento generalmente se administra una vez cada 2 semanas.

Si necesita cirugía, informe al cirujano con anticipación que está usando Pombiliti.

Advertencias

Algunas personas que reciben Pombiliti han tenido reacciones alérgicas graves durante o poco después de la infusión de este medicamento. Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si tiene algún signo de una reacción alérgica grave durante la infusión, como picazón, sarpullido, enrojecimiento u hormigueo, dolor de cabeza intenso, sensación de mareo, ritmo cardíaco rápido o lento, sibilancias, dificultad para respirar, palidez. piel y labios o uñas azules. Se debe suspender inmediatamente el tratamiento con Pombiliti si se produce una reacción grave a la perfusión.

Antes de recibir Pombiliti, informe a su médico si tiene una enfermedad cardíaca, pulmonar o un trastorno respiratorio, o si recientemente ha estado resfriado. , gripe u otra enfermedad. Puede correr riesgo de sufrir una exacerbación grave de su enfermedad cardíaca o pulmonar si se somete a una infusión de Pombiliti.

No lo use durante el embarazo. Puede causar daño al feto. Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con Pombiliti y durante al menos 60 días después de la última dosis.

No se sabe si Pombiliti es seguro y eficaz en niños.

También existen riesgos asociados con Opfolda. Consulte aquí.

¿Qué otras drogas afectarán? Pombiliti

Otras drogas pueden interactuar con Pombiliti, incluidos medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas y productos herbales. Informe a su médico sobre todos sus medicamentos actuales y cualquier medicamento que comience o deje de usar.

Consulte la información de prescripción para obtener una lista completa de interacciones.

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