Pombiliti

Nom générique: Cipaglucosidase Alfa-agta
Forme posologique : perfusion intraveineuse
Classe de médicament : Enzymes lysosomales

L'utilisation de Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) est une perfusion intraveineuse administrée pendant environ 4 heures par un professionnel de la santé en association avec des capsules orales d'Opfolda (miglustat) (un stabilisant enzymatique) pour le traitement des patients adultes atteints de apparition de la maladie de Pompe, qui pèsent au moins 40 kg (88 lb) et qui ne s'améliorent pas avec leur traitement enzymatique substitutif (TES) actuel.

La maladie de Pompe est une maladie lysosomale rare, héréditaire, débilitante et potentiellement mortelle. trouble causé par un déficit de l’enzyme alpha-glucosidase de l’acide lysosomal (GAA) qui dégrade le glycogène en glucose. Des niveaux réduits de GAA conduisent à l’accumulation de glycogène dans les lysosomes des cellules musculaires, ce qui provoque des lésions musculaires. Les personnes atteintes de la maladie de Pompe à apparition tardive ont des niveaux de GAA inférieurs, plutôt que pas de GAA. Les symptômes peuvent apparaître à différents stades de la vie, depuis la petite enfance (bien que sans hypertrophie cardiaque, ce qui la distingue de la maladie de Pompe infantile) jusqu'à l'enfance, l'adolescence ou même l'âge adulte. Cette forme de la maladie a tendance à être moins grave et se manifeste principalement par une faiblesse musculaire pouvant éventuellement entraîner des difficultés respiratoires. Il convient de noter que la maladie de Pompe à apparition tardive n'affecte généralement pas le cœur.

Sans traitement approprié, les complications respiratoires deviennent souvent mortelles pour les personnes touchées par cette maladie. La maladie de Pompe peut également être appelée maladie du stockage du glycogène, type II, déficit en maltase acide et glycogénose de type II).

La pombiliti est une enzyme hydrolytique spécifique du glycogène lysosomal qui agit en fournissant une source exogène de GAA (cipaglucosidase alfa-agta). Pombiliti se lie aux récepteurs à la surface des cellules musculaires et est ensuite internalisé et transporté vers les lysosomes où il subit une activation en GAA. Il est alors capable de décomposer le glycogène et de réduire sa concentration à l'intérieur de la cellule.

Pombiliti a été approuvé par la FDA le 28 septembre 2023.

Pombiliti Effets secondaires

Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des signes de réaction allergique au Pombiliti, tels que de l'urticaire ; difficulté à respirer; et gonflement de votre visage, de vos lèvres, de votre langue ou de votre gorge.

Certaines réactions allergiques peuvent survenir pendant l'injection ou jusqu'à 3 heures après. Informez vos soignants ou obtenez immédiatement une aide médicale d'urgence si vous ressentez :

Une sensation de risque de vous évanouir, même en position couchée

Fréquence cardiaque lente, pouls faible, évanouissement, respiration lente (la respiration peut s'arrêter)

Bronchospasme (respiration sifflante, sensation d'oppression dans la poitrine ou la gorge, difficulté à respirer)

Peau pâle, peau froide ou moite, lèvres ou ongles bleus , mains ou pieds froids

Chaleur, rougeur, engourdissement ou sensation de picotement sous la peau

Éruption cutanée, démangeaisons, transpiration, fièvre

Maux de tête sévères, nausées, sensation d'agitation ou de nervosité

Convulsions (convulsions) ou

Fréquence cardiaque rapide, battements dans le cou ou les oreilles, anxiété, confusion.

Fréquent Les effets secondaires de Pombiliti affectant 5 % ou plus des personnes peuvent inclure :

Maux de tête

Diarrhée

Fatigue

Nausées

Douleurs abdominales

Fièvre.

Ceci n'est pas une liste complète des effets secondaires et d'autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Avant de prendre Pombiliti

Pour vous assurer que Pombiliti est sans danger pour vous, informez votre médecin si vous avez déjà eu :

Une réaction allergique à Pombiliti, à la cipaglucosidase alfa-agta ou à l'un des composants de l'injection

Maladie cardiaque

Maladie pulmonaire ou trouble respiratoire

Une infection récente, comme un rhume ou une grippe

Vous êtes enceinte ou envisagez de le devenir

Vous allaitez.

La pombilite peut nuire au bébé à naître. Vous devrez peut-être subir un test de grossesse avant de commencer le traitement si vous êtes en âge de procréer. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Pombiliti et pendant au moins 60 jours après la dernière dose. Si vous tombez enceinte par inadvertance, informez-en immédiatement votre médecin.

Vous ne devez pas allaiter pendant que vous recevez Pombiliti. Si vous utilisez un tire-lait pendant cette période, jetez le lait que vous collectez. Ne le donnez pas à votre bébé.

Pombiliti en association avec Opfolda peut altérer la fertilité des femmes et des hommes.

Relier les médicaments

Comment utiliser Pombiliti

Pombiliti est administré en même temps qu'Opfolda.

Avant la perfusion, votre professionnel de la santé peut vous administrer un antihistaminique (comme la diphenhydramine), un antipyrétique (comme l'acétaminophène) et/ou un corticostéroïde. pour réduire le risque de réaction à la perfusion.

La posologie recommandée est de 20 mg/kg (poids corporel réel).

La perfusion de Pombiliti doit être démarrée environ 1 heure après Opfolda orale. S'il ne peut pas être démarré dans les 3 heures, il doit alors être reprogrammé en association avec Opfolda au moins 24 heures plus tard.

Pombiliti est administré sous forme de perfusion lente dans une veine par un professionnel de la santé. La perfusion dure généralement environ 4 heures ; cependant, vous resterez probablement plus longtemps à la clinique afin que vous ayez le temps d'administrer vos prémédications, votre dose d'Opfolda et pour l'observation après la perfusion.

La posologie devra peut-être être modifiée en cas d'hypersensibilité ou de réactions à la perfusion. se produire.

Ce médicament est généralement administré une fois toutes les 2 semaines.

Si vous avez besoin d'une intervention chirurgicale, informez le chirurgien à l'avance que vous utilisez Pombiliti.

Avertissements

Certaines personnes recevant Pombiliti ont eu des réactions allergiques graves pendant ou peu après la perfusion de ce médicament. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des signes d'une réaction allergique grave pendant la perfusion, tels que des démangeaisons, une éruption cutanée, une rougeur ou des picotements, des maux de tête sévères, une sensation d'étourdissement, un rythme cardiaque rapide ou lent, une respiration sifflante, des difficultés respiratoires, une pâleur. peau et lèvres ou ongles bleus. Pombiliti doit être immédiatement arrêté en cas de réaction grave à la perfusion.

Avant de recevoir Pombiliti, informez votre médecin si vous souffrez d'une maladie cardiaque, d'une maladie pulmonaire ou d'un trouble respiratoire, ou si vous avez récemment attrapé un rhume. , grippe ou autre maladie. Vous pourriez présenter un risque d'exacerbation grave de votre maladie cardiaque ou pulmonaire si vous recevez une perfusion de Pombiliti.

Ne l'utilisez pas pendant la grossesse. Peut nuire au bébé à naître. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Pombiliti et pendant au moins 60 jours après la dernière dose.

On ne sait pas si Pombiliti est sûr et efficace chez les enfants.

Il existe également des risques associés à Opfolda. Veuillez voir ici.

Quels autres médicaments affecteront Pombiliti

D'autres médicaments peuvent interagir avec Pombiliti, notamment des médicaments sur ordonnance et en vente libre, des vitamines et des produits à base de plantes. Informez votre médecin de tous vos médicaments actuels et de tout médicament que vous commencez ou arrêtez d'utiliser.

Consultez les informations de prescription pour une liste complète des interactions.

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