Pombiliti

Nama generik: Cipaglucosidase Alfa-agta
Bentuk sediaan: infus intravena
Kelas obat: Enzim lisosom

Penggunaan Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) adalah infus intravena yang diberikan selama kurang lebih 4 jam oleh penyedia layanan kesehatan dalam kombinasi dengan kapsul oral Opfolda (miglustat) (penstabil enzim) untuk pengobatan pasien dewasa dengan penyakit lanjut penyakit Pompe yang baru timbul, yang memiliki berat badan minimal 40 kg (88 lb) dan tidak mengalami kemajuan pada terapi penggantian enzim (ERT) yang mereka jalani saat ini.

Penyakit Pompe adalah penyakit lisosom yang langka, diturunkan, melemahkan, dan mengancam jiwa. kelainan yang disebabkan oleh kekurangan enzim asam lisosomal alfa-glukosidase (GAA) yang memecah glikogen menjadi glukosa. Berkurangnya kadar GAA menyebabkan penumpukan glikogen pada lisosom sel otot yang menyebabkan kerusakan otot. Individu dengan penyakit Pompe yang timbul lambat memiliki tingkat GAA yang lebih rendah, dibandingkan tanpa GAA. Gejala dapat muncul pada berbagai tahap kehidupan, mulai dari masa bayi (walaupun tanpa pembesaran jantung, yang membedakannya dengan penyakit Pompe yang menyerang pada masa kanak-kanak) hingga masa kanak-kanak, remaja, atau bahkan dewasa. Bentuk penyakit ini cenderung tidak terlalu parah, terutama bermanifestasi sebagai kelemahan otot yang pada akhirnya dapat menyebabkan kesulitan bernapas. Khususnya, penyakit Pompe yang timbul terlambat biasanya tidak berdampak pada jantung.

Tanpa pengobatan yang tepat, komplikasi pernapasan sering kali berakibat fatal bagi mereka yang terkena kondisi ini. Penyakit Pompe juga dapat disebut penyakit penyimpanan glikogen, tipe II, defisiensi asam maltase, dan glikogenosis tipe II).

Pombiliti adalah enzim spesifik glikogen hidrolitik lisosom yang bekerja dengan menyediakan sumber GAA (cipaglucosidase) eksogen. alfa-agta). Pombiliti berikatan dengan reseptor pada permukaan sel otot dan kemudian diinternalisasi dan diangkut ke lisosom di mana ia mengalami aktivasi menjadi GAA. Ia kemudian mampu memecah glikogen dan mengurangi konsentrasinya di dalam sel.

Pombiliti telah disetujui FDA pada 28 September 2023.

Pombiliti efek samping

Segera beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda memiliki tanda-tanda reaksi alergi terhadap Pombiliti seperti gatal-gatal; sulit bernafas; dan pembengkakan pada wajah, bibir, lidah, atau tenggorokan.

Beberapa reaksi alergi mungkin terjadi selama penyuntikan, atau hingga 3 jam setelahnya. Beri tahu perawat Anda atau segera dapatkan bantuan medis darurat jika Anda memiliki:

Rasa seperti Anda akan pingsan, bahkan saat berbaring

Detak jantung lambat, denyut nadi lemah, pingsan, pernapasan lambat (pernapasan mungkin berhenti)

Bronkospasme (mengi, rasa sesak di dada atau tenggorokan, kesulitan bernapas)

Kulit pucat, kulit dingin atau lembab, bibir atau kuku biru , tangan atau kaki dingin

Rasa hangat, kemerahan, mati rasa, atau rasa geli di bawah kulit

Ruam, gatal, berkeringat, demam

Sakit kepala parah, mual, merasa gelisah atau gugup

Kejang (kejang) atau

Denyut jantung cepat, leher atau telinga berdebar-debar, gelisah, kebingungan.

Umumnya Efek samping yang mungkin terjadi pada 5% orang atau lebih mungkin termasuk:

Sakit kepala

Diare

Kelelahan

Mual

Sakit perut

Demam.

Ini bukan daftar lengkap efek samping dan efek samping lainnya mungkin terjadi. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088.

Sebelum mengambil Pombiliti

Untuk memastikan Pombiliti aman bagi Anda, beri tahu dokter Anda jika Anda pernah:

Reaksi alergi terhadap Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta, atau salah satu komponen suntikan

Penyakit jantung

Penyakit paru-paru atau gangguan pernapasan

Infeksi baru-baru ini, seperti pilek atau flu

Sedang hamil atau berencana untuk hamil

Sedang menyusui.

Pombiliti dapat membahayakan bayi yang belum lahir. Anda mungkin perlu menjalani tes kehamilan sebelum memulai pengobatan jika Anda memiliki potensi reproduksi. Wanita yang memiliki potensi reproduksi harus menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan Pombilit dan setidaknya 60 hari setelah dosis terakhir. Jika Anda hamil secara tidak sengaja, segera beri tahu dokter Anda.

Anda sebaiknya tidak menyusui saat Anda menerima Pombiliti. Jika Anda menggunakan pompa ASI selama ini, buanglah ASI yang Anda kumpulkan. Jangan memberikannya kepada bayi Anda.

Pombiliti jika dikombinasikan dengan Opfolda dapat mengganggu kesuburan wanita dan pria.

Kaitkan obat-obatan

Cara Penggunaan Pombiliti

Pombiliti diberikan bersamaan dengan Opfolda.

Sebelum infus, penyedia layanan kesehatan Anda mungkin memberikan antihistamin (seperti diphenhydramine), antipiretik (seperti asetaminofen), dan/atau kortikosteroid untuk mengurangi risiko terjadinya reaksi infus.

Dosis yang dianjurkan adalah 20 mg/kg (berat badan sebenarnya).

Infus pombiliti harus dimulai kira-kira 1 jam setelahnya. Opfold lisan. Jika tidak dapat dimulai dalam waktu 3 jam, maka harus dijadwal ulang dalam kombinasi dengan Opfolda setidaknya 24 jam kemudian.

Pombiliti diberikan sebagai infus perlahan ke dalam pembuluh darah oleh penyedia layanan kesehatan. Infus biasanya memakan waktu kurang lebih 4 jam; namun, kemungkinan besar Anda akan berada di klinik lebih lama sehingga ada waktu untuk memberikan premedikasi, dosis Opfolda, dan observasi setelah pemberian infus.

Dosis mungkin perlu diubah jika terjadi hipersensitivitas atau reaksi infus terjadi.

Obat ini biasanya diberikan setiap 2 minggu sekali.

Jika Anda memerlukan pembedahan, beri tahu dokter bedah terlebih dahulu bahwa Anda menggunakan Pombilit.

Peringatan

Beberapa orang yang menerima Pombilit mengalami reaksi alergi yang serius selama atau segera setelah infus obat ini. Beritahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda memiliki tanda-tanda reaksi alergi parah selama infus, seperti gatal, ruam, kemerahan atau kesemutan, sakit kepala parah, pusing, detak jantung cepat atau lambat, mengi, kesulitan bernapas, pucat kulit, dan bibir atau kuku berwarna biru. Pombiliti harus segera dihentikan jika terjadi reaksi infus yang parah.

Sebelum menerima Pombiliti, beri tahu dokter Anda jika Anda menderita penyakit jantung, penyakit paru-paru, atau gangguan pernapasan, atau jika Anda baru saja sakit flu. , flu, atau penyakit lainnya. Anda mungkin berisiko mengalami eksaserbasi penyakit jantung atau paru-paru yang serius jika Anda menjalani infus Pombiliti.

Jangan menggunakannya selama kehamilan. Dapat membahayakan bayi yang belum lahir. Wanita yang memiliki potensi reproduksi harus menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan Pombilit dan setidaknya 60 hari setelah dosis terakhir.

Tidak diketahui apakah Pombilit aman dan efektif pada anak-anak.

Ada risiko yang terkait dengan Opfolda juga. Silakan lihat di sini.

Apa pengaruh obat lain Pombiliti

Obat lain dapat berinteraksi dengan Pombiliti, termasuk obat resep dan obat bebas, vitamin, dan produk herbal. Beri tahu dokter Anda tentang semua obat yang Anda gunakan saat ini dan obat apa pun yang Anda mulai atau hentikan penggunaannya.

Lihat informasi resep untuk daftar lengkap interaksinya.

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.