Pombiliti

Nome generico: Cipaglucosidase Alfa-agta
Forma di dosaggio: infusione endovenosa
Classe del farmaco: Enzimi lisosomiali

Utilizzo di Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidasi alfa-agta) è un'infusione endovenosa somministrata nell'arco di circa 4 ore da un operatore sanitario in combinazione con capsule orali di Opfolda (miglustat) (uno stabilizzatore enzimatico) per il trattamento di pazienti adulti con all'esordio della malattia di Pompe, che pesano almeno 40 kg (88 libbre) e che non stanno migliorando la loro attuale terapia enzimatica sostitutiva (ERT).

La malattia di Pompe è una malattia lisosomiale rara, ereditaria, debilitante e pericolosa per la vita disturbo causato da una carenza dell'enzima alfa-glucosidasi dell'acido lisosomiale (GAA) che degrada il glicogeno in glucosio. Livelli ridotti di GAA portano all’accumulo di glicogeno nei lisosomi delle cellule muscolari che provoca danni muscolari. Gli individui con malattia di Pompe a esordio tardivo hanno livelli più bassi di GAA, piuttosto che nessun GAA. I sintomi possono emergere in varie fasi della vita, dall'infanzia (anche se senza ingrossamento del cuore, distinguendola dalla malattia di Pompe a esordio infantile) all'infanzia, all'adolescenza o addirittura all'età adulta. Questa forma della malattia tende ad essere meno grave e si manifesta principalmente come debolezza muscolare che alla fine può portare a difficoltà respiratorie. In particolare, la malattia di Pompe a esordio tardivo in genere non colpisce il cuore.

Senza un trattamento adeguato, le complicazioni respiratorie spesso diventano fatali per le persone affette da questa condizione. La malattia di Pompe può anche essere chiamata malattia da accumulo di glicogeno, tipo II, deficit di maltasi acida e glicogenosi di tipo II).

Pombiliti è un enzima idrolitico specifico del glicogeno lisosomiale che agisce fornendo una fonte esogena di GAA (cipaglucosidasi alfa-agta). Pombiliti si lega ai recettori sulla superficie delle cellule muscolari e viene poi internalizzato e trasportato ai lisosomi dove subisce l'attivazione a GAA. È quindi in grado di scomporre il glicogeno e ridurne la concentrazione all'interno della cellula.

Pombiliti è stato approvato dalla FDA il 28 settembre 2023.

Pombiliti effetti collaterali

Informa immediatamente il tuo medico se hai segni di una reazione allergica a Pombiliti come orticaria; respirazione difficoltosa; e gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola.

Alcune reazioni allergiche possono verificarsi durante l'iniezione o fino a 3 ore dopo. Informa i tuoi operatori sanitari o richiedi immediatamente assistenza medica di emergenza se hai:

Sensazione come se potessi svenire, anche mentre sei sdraiato

Frequenza cardiaca lenta, polso debole, svenimento, respiro lento (la respirazione può fermarsi)

Broncospasmo (respiro sibilante, sensazione di costrizione al petto o alla gola, difficoltà a respirare)

Pelle pallida, pelle fredda o umida, labbra o unghie blu , mani o piedi freddi

Calore, arrossamento, intorpidimento o sensazione di formicolio sotto la pelle

Eruzione cutanea, prurito, sudorazione, febbre

Forte mal di testa, nausea, sentirsi irrequieto o nervoso

Convulsioni (convulsioni) o

Battito cardiaco accelerato, battito cardiaco nel collo o nelle orecchie, ansia, confusione.

Comune Gli effetti collaterali di Pombiliti che colpiscono il 5% o più delle persone possono includere:

Mal di testa

Diarrea

Affaticamento

Nausea

Dolore addominale

Febbre.

Questo non è un elenco completo degli effetti collaterali e potrebbero verificarsi altri. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

Prima di prendere Pombiliti

Per assicurarti che Pombiliti sia sicuro per te, informi il tuo medico se hai mai avuto:

Una reazione allergica a Pombiliti, cipaglucosidasi alfa-agta o uno qualsiasi dei componenti dell'iniezione

Malattia cardiaca

Malattia polmonare o disturbo respiratorio

Un'infezione recente, come un raffreddore o un'influenza

Sei incinta o stai pianificando una gravidanza

Stai allattando.

Pombiliti può causare danni al feto. Potrebbe essere necessario sottoporsi a un test di gravidanza prima di iniziare il trattamento se hai un potenziale riproduttivo. Le donne in età riproduttiva devono usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Pombiliti e per almeno 60 giorni dopo l'ultima dose. Se rimani inavvertitamente incinta, informi immediatamente il medico.

Non deve allattare al seno durante il trattamento con Pombiliti. Se usi un tiralatte durante questo periodo, butta via il latte che raccogli. Non darlo al tuo bambino.

Pombiliti in combinazione con Opfolda può compromettere la fertilità nelle donne e negli uomini.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Pombiliti

Pombiliti viene somministrato contemporaneamente a Opfolda.

Prima dell'infusione, l'operatore sanitario può somministrare un antistaminico (come la difenidramina), un antipiretico (come il paracetamolo) e/o un corticosteroide per ridurre il rischio che si verifichi una reazione all'infusione.

Il dosaggio raccomandato è 20 mg/kg (peso corporeo effettivo).

L'infusione di Pombiliti deve essere iniziata circa 1 ora dopo Opfold orale. Se non può essere avviato entro 3 ore, deve essere riprogrammato in combinazione con Opfolda almeno 24 ore dopo.

Pombiliti viene somministrato come infusione lenta in una vena da un operatore sanitario. L'infusione dura solitamente circa 4 ore; tuttavia, probabilmente rimarrai in clinica più a lungo, quindi c'è tempo per somministrare le premedicazioni, la dose di Opfolda e per l'osservazione dopo l'infusione.

Potrebbe essere necessario modificare il dosaggio in caso di ipersensibilità o reazioni all'infusione. verificarsi.

Questo medicinale viene solitamente somministrato una volta ogni 2 settimane.

Se è necessario un intervento chirurgico, comunica in anticipo al chirurgo che stai utilizzando Pombiliti.

Avvertenze

Alcune persone che hanno ricevuto Pombiliti hanno avuto gravi reazioni allergiche durante o subito dopo l'infusione di questo medicinale. Informi immediatamente il medico se manifesta segni di una grave reazione allergica durante l'infusione, come prurito, eruzione cutanea, arrossamento o formicolio, forte mal di testa, sensazione di testa leggera, battito cardiaco accelerato o lento, respiro sibilante, difficoltà a respirare, pallore pelle e labbra o unghie blu. Pombiliti deve essere immediatamente interrotto se si verifica una grave reazione all'infusione.

Prima di ricevere Pombiliti, informi il medico se ha una malattia cardiaca, una malattia polmonare o un disturbo respiratorio o se ha recentemente avuto un raffreddore. , influenza o altra malattia. Potresti essere a rischio di grave esacerbazione della tua malattia cardiaca o polmonare se ti sottoponi a un'infusione di Pombiliti.

Non usarlo in gravidanza. Può causare danni al feto. Le donne in età riproduttiva devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Pombiliti e per almeno 60 giorni dopo l'ultima dose.

Non è noto se Pombiliti sia sicuro ed efficace nei bambini.

Ci sono anche rischi associati a Opfolda. Vedi qui.

Quali altri farmaci influenzeranno Pombiliti

Altri farmaci possono interagire con Pombiliti, inclusi medicinali da prescrizione e da banco, vitamine e prodotti a base di erbe. Informa il tuo medico di tutti i medicinali che stai assumendo e di eventuali medicinali che inizi o smetti di utilizzare.

Consulta le informazioni sulla prescrizione per un elenco completo delle interazioni.

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.