Pombiliti

一般名： Cipaglucosidase Alfa-agta
剤形: 点滴静注
薬物クラス: リソソーム酵素

の使用法 Pombiliti

ポンビリティ (シパグルコシダーゼアルファ-アグタ) は、遅発性疾患の成人患者の治療のために、経口オプフォルダ (ミグルスタット) カプセル (酵素安定剤) と組み合わせて医療提供者によって約 4 時間かけて投与される静脈内点滴です。ポンペ病の発症者。体重が 40 kg (88 ポンド) 以上で、現在の酵素補充療法 (ERT) では改善がみられない人。

ポンペ病は、まれな遺伝性の衰弱性で生命を脅かすリソソーム病です。グリコーゲンをグルコースに分解する酵素リソソーム酸性アルファ-グルコシダーゼ（GAA）の欠損によって引き起こされる疾患。 GAA レベルの低下により、筋肉細胞のリソソーム内にグリコーゲンが蓄積され、筋肉損傷が引き起こされます。遅発性ポンペ病患者では、GAA が存在しないのではなく、GAA レベルが低くなります。症状は、乳児期（ただし、心臓肥大はなく、乳児期発症ポンペ病とは区別される）から小児期、青年期、さらには成人期に至るまで、人生のさまざまな段階で現れる可能性があります。この形態の病気はそれほど重症ではない傾向があり、主に筋力低下として現れ、最終的には呼吸困難につながる可能性があります。特に、遅発性ポンペ病は通常、心臓には影響を及ぼしません。

適切な治療がなければ、呼吸器合併症はこの病気の影響を受ける人々にとって致命的になることがよくあります。ポンペ病は、グリコーゲン貯蔵疾患、II 型、酸性マルターゼ欠損症、およびグリコーゲン症 II 型とも呼ばれます。

ポンビリチは、外因性 GAA (シパグルコシダーゼ) 源を提供することによって機能する加水分解性リソソームグリコーゲン特異的酵素です。アルファアグタ）。 Pombiliti は筋細胞表面の受容体に結合し、その後取り込まれてリソソームに輸送され、そこで活性化されて GAA になります。その後、グリコーゲンを分解し、細胞内の濃度を下げることができます。

ポンビリティは、2023 年 9 月 28 日に FDA に承認されました。

Pombiliti 副作用

じんましんなど、Pombiliti に対するアレルギー反応の兆候がある場合は、直ちに医療提供者に伝えてください。呼吸困難;

注射中、または注射後 3 時間以内にアレルギー反応が起こる場合があります。次のような場合は、介護者に伝えるか、すぐに救急医療を受けてください。

横になっているときでも、気を失いそうな感じ

心拍数が遅く、脈拍が弱く、失神、呼吸が遅い（呼吸が止まることがある）

気管支けいれん（喘鳴、胸や喉の圧迫感、呼吸困難）

青白い肌、冷たいまたはべたべたした肌、青い唇や爪、手足の冷え

皮膚の下の暖かさ、発赤、しびれ、またはチクチク感

発疹、かゆみ、発汗、発熱

重度の頭痛、吐き気、落ち着きのなさまたは緊張感

発作（けいれん）または

心拍数の上昇、首や耳の高鳴り、不安、混乱。

一般的な5% 以上の人に影響を与えるポンビリ炎の副作用には次のようなものがあります。

頭痛

下痢

疲労

吐き気

腹痛

発熱。

これは副作用の完全なリストではなく、他の副作用が発生する可能性もあります。副作用に関する医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、1-800-FDA-1088 まで FDA に報告してください。

服用する前に Pombiliti

ポンビリティがあなたにとって安全であることを確認するために、以下の症状を経験したことがあるかどうかを医師に伝えてください。

ポンビリチ、シパグルコシダーゼアルファ-アグタ、または注射の成分に対するアレルギー反応

心臓病

肺疾患または呼吸障害

風邪やインフルエンザなどの最近の感染症

妊娠中、または妊娠を計画している

授乳中

冠状腺炎は胎児に害を及ぼす可能性があります。生殖能力がある場合は、治療を開始する前に妊娠検査を受ける必要がある場合があります。生殖能力のある女性は、ポンビリティによる治療中および最後の投与後少なくとも 60 日間は効果的な避妊法を使用する必要があります。誤って妊娠してしまった場合は、すぐに医師に相談してください。

ポンビリティの投与中は授乳しないでください。この間に搾乳器を使用する場合は、溜まった母乳は捨ててください。赤ちゃんには食べさせないでください。

ポンビリティとオプフォルダの組み合わせは、女性と男性の生殖能力を損なう可能性があります。

薬物に関連する

使い方 Pombiliti

ポンビリティはオプフォルダと同時に投与されます。

点滴の前に、医療提供者が抗ヒスタミン薬 (ジフェンヒドラミンなど)、解熱薬 (アセトアミノフェンなど)、コルチコステロイドを投与する場合があります。注入反応が起こるリスクを軽減するため。

推奨用量は 20 mg/kg (実際の体重) です。

ポンビリチの注入は投与後約 1 時間で開始する必要があります。経口オプフォルダ。 3 時間以内に開始できない場合は、少なくとも 24 時間後にオプフォルダとの併用を再スケジュールする必要があります。

ポンビリティは医療提供者によって静脈内にゆっくりと注入されます。点滴には通常約 4 時間かかります。ただし、前投薬の投与、オプフォルダの用量、点滴後の観察のための時間があるため、クリニックに長く滞在する可能性が高くなります。

過敏症や点滴反応が生じた場合は、用量の変更が必要になる場合があります。

この薬は通常 2 週間に 1 回投与されます。

手術が必要な場合は、事前にポンビリティを使用していることを外科医に伝えてください。

警告

ポンビリティの投与を受けている人の中には、この薬の点滴中または点滴直後に重篤なアレルギー反応を起こした人もいます。点滴中に、かゆみ、発疹、発赤、チクチク感、重度の頭痛、ふらつき、心拍数の速いまたは遅い、喘鳴、呼吸困難、顔面蒼白などの重度のアレルギー反応の兆候がある場合は、すぐに医療提供者に伝えてください。肌、青い唇や爪。重度の注入反応が発生した場合は、ポンビリティの投与を直ちに中止する必要があります。

ポンビリティの投与を受ける前に、心臓病、肺疾患、呼吸器疾患がある場合、または最近風邪をひいていた場合は医師に伝えてください。、インフルエンザ、またはその他の病気。ポンビリティ点滴を受けると、心臓や肺の病気が重篤に悪化するリスクがある可能性があります。

妊娠中は使用しないでください。胎児に危害を及ぼす可能性があります。生殖能力のある女性は、ポンビリティによる治療中、および最後の投与後少なくとも 60 日間は効果的な避妊法を使用する必要があります。

ポンビリティが小児に対して安全で効果的であるかどうかは不明です。

オプフォルダにもリスクはあります。ここを参照してください。

他の薬がどのような影響を与えるか Pombiliti

処方薬や市販薬、ビタミン、ハーブ製品など、他の薬剤もポンビリティと相互作用する可能性があります。現在服用しているすべての薬と、使用を開始または中止する薬について医師に伝えてください。

相互作用の完全なリストについては、処方情報を参照してください。

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