Pombiliti

Jeneng umum: Cipaglucosidase Alfa-agta
Bentuk dosis: infus intravena
Kelas obat: Enzim lisosom

Panganggone Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) minangka infus intravena sing diwenehake luwih saka 4 jam dening panyedhiya kesehatan kanthi kombinasi kapsul Opfolda (miglustat) oral (penstabil enzim) kanggo perawatan pasien diwasa kanthi telat- Onset penyakit Pompe, sing bobote paling sethithik 40kg (88 lb) lan sing ora nambah terapi penggantian enzim (ERT) saiki.

Penyakit Pompe minangka lisosomal sing langka, diwarisake, ngrusak, lan ngancam nyawa. kelainan sing disebabake dening kekurangan enzim lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA) sing ngrusak glikogen dadi glukosa. Suda tingkat GAA nyebabake akumulasi glikogen ing lisosom sel otot sing nyebabake karusakan otot. Individu sing nandhang penyakit Pompe pungkasan duwe tingkat GAA sing luwih murah, tinimbang ora ana GAA. Gejala bisa muncul ing macem-macem tahapan urip, saka bayi (sanajan tanpa nggedhekake jantung, mbedakake saka penyakit Pompe ing bayi) nganti bocah cilik, remaja, utawa malah diwasa. Bentuk penyakit iki cenderung kurang abot, utamane minangka kelemahan otot sing pungkasane bisa nyebabake kesulitan ambegan. Utamane, penyakit Pompe sing pungkasane telat biasane ora mengaruhi jantung.

Tanpa perawatan sing tepat, komplikasi pernapasan kerep dadi fatal kanggo sing kena penyakit iki. Penyakit Pompe bisa uga diarani penyakit panyimpenan glikogen, tipe II, defisiensi asam maltase, lan glikogenosis tipe II).

Pombiliti minangka enzim khusus glikogen lisosom hidrolitik sing kerjane kanthi nyedhiyakake sumber eksogen GAA (cipaglucosidase). alfa-agta). Pombiliti ikatan karo reseptor ing lumahing sel otot lan banjur internalisasi lan diangkut menyang lisosom ing endi aktivasi menyang GAA. Banjur bisa ngrusak glikogen lan nyuda konsentrasi ing njero sel.

Pombiliti disetujoni FDA tanggal 28 September 2023.

Pombiliti efek sisih

Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan duwe tandha reaksi alergi kanggo Pombiliti kayata gatal-gatal; kangelan ambegan; lan bengkak ing rai, lambe, ilat, utawa tenggorokan.

Sawetara reaksi alergi bisa kedadeyan sajrone injeksi, utawa nganti 3 jam sakwise. Marang pengasuh utawa langsung njaluk bantuan medis darurat yen sampeyan duwe:

Perasaan kaya sampeyan bisa pingsan, sanajan lagi turu

Detak jantung alon, denyut nadi lemah, semaput, ambegan alon (ambegan bisa mandheg)

Bronchospasm (wheezing, rasa kaku ing dhadha utawa tenggorokan, kesulitan ambegan)

Kulit pucet, kulit kadhemen utawa lembab, lambe biru utawa kuku , tangan utawa sikil kadhemen

Anget, abang, mati rasa, utawa rasa tingling ing kulit

Rash, gatel, kringet, mriyang

Sira sirah, mual, krasa gelisah utawa gugup

Kejang (kejang) utawa

Detak jantung sing cepet, ketukan ing gulu utawa kuping, kuatir, bingung.

Umum Efek samping Pombiliti sing mengaruhi 5% utawa luwih wong bisa uga kalebu:

Sakit sirah

Diare

Kesel

Mul

Sakit weteng

Mriyang.

Iki dudu daftar lengkap efek samping lan bisa uga kedadeyan liyane. Telpon dhokter kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088.

Sadurunge njupuk Pombiliti

Kanggo mesthekake yen Pombiliti aman kanggo sampeyan, kandhani dhokter yen sampeyan nate ngalami:

Reaksi alergi kanggo Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta, utawa komponen saka injeksi

Penyakit jantung

Penyakit paru-paru utawa gangguan ambegan

Infeksi anyar, kayata selesma utawa flu

Apa meteng utawa rencana arep ngandhut

Arep nyusoni.

Pombiliti bisa nyebabake cilaka kanggo bayi sing durung lair. Sampeyan bisa uga kudu ngalami tes meteng sadurunge miwiti perawatan yen sampeyan duwe potensi reproduksi. Wanita sing duwe potensi reproduksi kudu nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan karo Pombiliti lan paling ora 60 dina sawise dosis pungkasan. Yen ora sengaja mbobot, langsung ngomong karo dokter.

Sampeyan ora kena nyusoni nalika lagi nampa Pombiliti. Yen sampeyan nggunakake pompa susu sajrone wektu iki, mbuwang susu sing sampeyan kumpulake. Aja dipangan bayi.

Pombiliti ing kombinasi karo Opfolda bisa ngrusak kesuburan ing wanita lan lanang.

Related obat

Carane nggunakake Pombiliti

Pombiliti diwenehake bebarengan karo Opfolda.

Sadurunge infus, panyedhiya kesehatan sampeyan bisa menehi antihistamin (kayata diphenhydramine), antipiretik (kayata acetaminophen), lan/utawa kortikosteroid. kanggo ngurangi risiko reaksi infus sing kedadeyan.

Dosis sing disaranake yaiku 20 mg/kg (bobot awak nyata).

Infus Pombiliti kudu diwiwiti kira-kira 1 jam sawise oral Opfolda. Yen ora bisa diwiwiti sajrone 3 jam, mula kudu dijadwal maneh kanthi kombinasi karo Opfolda paling ora 24 jam mengko.

Pombiliti diwenehake minangka infus alon menyang vena dening panyedhiya kesehatan. Infus biasane njupuk kira-kira 4 jam; Nanging, sampeyan bisa uga ana ing klinik luwih suwe supaya ana wektu kanggo menehi premedications, dosis Opfolda, lan kanggo observasi sawise infus.

Dosis bisa uga kudu diowahi yen reaksi hipersensitivitas utawa infus. kedadeyan.

Obat iki biasane diwenehake saben 2 minggu sepisan.

Yen sampeyan mbutuhake operasi, kandhani dokter bedah luwih dhisik yen sampeyan nggunakake Pombiliti.

Pènget

Sawetara wong sing nampa Pombiliti ngalami reaksi alergi sing serius sajrone utawa sakcepete sawise infus obat iki. Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan duwe pratandha saka reaksi alergi sing abot nalika infus, kayata gatel, ruam, abang utawa tingling, sirah abot, kroso entheng, detak jantung cepet utawa alon, wheezing, alangan ambegan, pucet. kulit, lan lambe biru utawa kuku. Pombiliti kudu langsung dilereni yen ana reaksi infus sing abot.

Sadurunge nampa Pombiliti, kandhani dhokter yen sampeyan duwe penyakit jantung, paru-paru, utawa gangguan ambegan, utawa yen sampeyan lagi lara selesma. , flu, utawa penyakit liyane. Sampeyan bisa uga ana risiko penyakit jantung utawa paru-paru sing serius yen sampeyan ngalami infus Pombiliti.

Aja nggunakake obat kasebut nalika meteng. Bisa nyebabake cilaka kanggo bayi sing durung lair. Wanita sing duwe potensi reproduksi kudu nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan karo Pombiliti lan paling ora 60 dina sawise dosis pungkasan.

Ora dingerteni yen Pombiliti aman lan efektif kanggo bocah-bocah.

Ana uga risiko sing ana gandhengane karo Opfolda. Mangga deleng ing kene.

Apa obatan liyane bakal mengaruhi Pombiliti

Obat liyane bisa berinteraksi karo Pombiliti, kalebu obat resep lan over-the-counter, vitamin, lan produk herbal. Marang dhokter sampeyan babagan kabeh obat sing saiki lan obat apa wae sing sampeyan wiwiti utawa mandheg nggunakake.

Deleng informasi resep kanggo dhaptar lengkap interaksi.

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.