Pombiliti

일반적인 이름: Cipaglucosidase Alfa-agta
복용 형태: 정맥 주입
약물 종류: 리소좀 효소

사용법 Pombiliti

Pombiliti(cipaglucosidase alfa-agta)는 후기 성인 환자의 치료를 위해 경구용 Opfolda(miglustat) 캡슐(효소 안정제)과 함께 의료 서비스 제공자가 약 4시간에 걸쳐 투여하는 정맥 주사입니다. 체중이 최소 40kg(88lb) 이상이고 현재 효소 대체 요법(ERT)으로 호전되지 않는 발병형 폼페병.

폼페병은 희귀하고 유전적이며 쇠약하고 생명을 위협하는 리소좀 질환입니다. 글리코겐을 포도당으로 분해하는 리소좀산 알파-글루코시다제(GAA) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 장애입니다. GAA 수준이 감소하면 근육 세포의 리소좀에 글리코겐이 축적되어 근육 손상을 유발합니다. 후기 발병 폼페병 환자는 GAA가 없는 경우보다 GAA 수치가 더 낮습니다. 증상은 유아기(심장이 비대해지지 않아 유아기 발병 폼페병과 구별됨)부터 아동기, 청소년기, 심지어 성인기에 이르기까지 삶의 다양한 단계에서 나타날 수 있습니다. 이러한 형태의 질병은 덜 심각한 경향이 있으며, 주로 근육 약화로 나타나며 결국 호흡 곤란을 초래할 수 있습니다. 특히, 늦게 발병하는 폼페병은 일반적으로 심장에 영향을 미치지 않습니다.

적절한 치료가 이루어지지 않으면 호흡기 합병증이 이 질환을 앓는 사람들에게 치명적이 되는 경우가 많습니다. 폼페병은 글리코겐 축적병, 제2형, 산성 말타아제 결핍, 글리코겐증 제2형이라고도 불릴 수 있습니다.

폼빌리티는 가수분해성 리소좀 글리코겐 특이적 효소로 외인성 GAA(시파글루코시다아제) 공급원을 제공하여 작용합니다. 알파-아그타). Pombiliti는 근육 세포 표면의 수용체에 결합한 다음 내면화되어 리소좀으로 운반되어 GAA로 활성화됩니다. 그런 다음 글리코겐을 분해하고 세포 내부의 농도를 줄일 수 있습니다.

Pombiliti는 2023년 9월 28일에 FDA의 승인을 받았습니다.

Pombiliti 부작용

두드러기와 같은 Pombiliti에 대한 알레르기 반응 징후가 있는 경우 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오. 호흡 곤란; 얼굴, 입술, 혀 또는 목이 붓습니다.

일부 알레르기 반응은 주사하는 동안 또는 주사 후 3시간 정도 나타날 수 있습니다. 다음과 같은 경우 간병인에게 알리거나 즉시 응급 의료 지원을 받으십시오.

누워 있어도 기절할 것 같은 느낌

느린 심박수, 약한 맥박, 실신, 느린 호흡(호흡이 멈출 수 있음)

기관지 경련(쌕쌕거림, 가슴이나 목이 조이는 느낌, 호흡 곤란)

창백한 피부, 차갑거나 축축한 피부, 파란색 입술 또는 손톱 , 차가운 손이나 발

피부 아래의 따뜻함, 발적, 무감각 또는 따끔거림

발진, 가려움증, 발한, 발열

심한 두통, 메스꺼움, 안절부절 못하거나 초조함

발작(경련) 또는

빠른 심박수, 목이나 귀의 두근거림, 불안, 혼란

흔함 5% 이상의 사람들에게 영향을 미치는 Pombiliti 부작용은 다음과 같습니다:

두통

설사

피로

메스꺼움

복통

발열.

이것은 부작용의 전체 목록이 아니며 다른 부작용도 발생할 수 있습니다. 부작용에 대한 의학적 조언을 얻으려면 담당 의사에게 문의하십시오. 1-800-FDA-1088번으로 FDA에 부작용을 신고하실 수 있습니다.

복용 전 Pombiliti

Pombiliti가 안전한지 확인하려면 다음과 같은 경험이 있으면 의사에게 알리십시오.

Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta 또는 주사 성분에 대한 알레르기 반응

심장 질환

폐 질환 또는 호흡 장애

감기나 독감 등 최근 감염

임신 중이거나 임신할 계획이 있는 경우

모유 수유 중인 경우

폼빌리티는 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. 가임기가 있는 경우 치료를 시작하기 전에 임신 테스트를 받아야 할 수도 있습니다. 가임 여성은 폼빌리티 치료 기간과 마지막 투여 후 최소 60일 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 실수로 임신하게 된 경우 즉시 의사에게 알리세요.

폼빌리티를 받는 동안에는 모유 수유를 해서는 안 됩니다. 이 기간 동안 유축기를 사용하는 경우 모은 모유를 버리십시오. 아기에게 먹이지 마세요.

오폴다와 폼빌리티를 병용하면 남성과 여성의 생식력이 손상될 수 있습니다.

사용하는 방법 Pombiliti

폼빌리티는 오폴다와 동시에 투여됩니다.

주입 전에 담당 의사가 항히스타민제(예: 디펜히드라민), 해열제(예: 아세트아미노펜) 및/또는 코르티코스테로이드를 투여할 수 있습니다. 주입 반응 발생 위험을 줄이기 위해.

권장 복용량은 20mg/kg(실제 체중)입니다.

폼빌리티 주입은 주입 후 약 1시간 후에 시작해야 합니다. 구강 Opfolda. 3시간 이내에 시작할 수 없는 경우 최소 24시간 후에 Opfolda와 병용하여 투여 일정을 변경해야 합니다.

폼빌리티는 의료 서비스 제공자가 정맥에 천천히 주입하는 방식으로 투여됩니다. 주입에는 일반적으로 약 4시간이 소요됩니다. 그러나 병원에 더 오래 머물 가능성이 높으므로 사전 약물 투여, 오폴다 복용량 및 주입 후 관찰을 위한 시간이 있습니다.

과민증 또는 주입 반응이 있는 경우 복용량을 수정해야 할 수도 있습니다. 발생합니다.

이 약은 보통 2주에 한 번씩 투여됩니다.

수술이 필요한 경우 외과의사에게 Pombiliti를 사용하고 있다고 미리 알리세요.

경고

Pombiliti를 투여받는 일부 사람들은 이 약을 주입하는 동안 또는 주입 직후에 심각한 알레르기 반응을 보였습니다. 주입 중 가려움증, 발진, 발적 또는 따끔거림, 심한 두통, 현기증, 빠르거나 느린 심박수, 천명음, 호흡 곤란, 창백함, 창백함 등 심각한 알레르기 반응의 징후가 있는 경우 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오. 피부, 파란 입술이나 손톱. 심각한 주입 반응이 발생하면 폼빌리티를 즉시 중단해야 합니다.

폼빌리티를 투여받기 전에 심장 질환, 폐 질환 또는 호흡 장애가 있거나 최근에 감기에 걸렸다면 의사에게 알리십시오. , 독감 또는 기타 질병. 폼빌리티 주입을 받는 경우 심장이나 폐 질환이 심각하게 악화될 위험이 있습니다.

임신 중에는 사용하지 마세요. 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. 가임 여성은 Pombiliti로 치료하는 동안과 마지막 복용 후 최소 60일 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.

Pombiliti가 어린이에게 안전하고 효과적인지는 알려지지 않았습니다.

Opfolda와 관련된 위험도 있습니다. 여기를 참조하세요.

다른 약물은 어떤 영향을 미칠까요? Pombiliti

처방약, 일반의약품, 비타민, 허브 제품 등 다른 약물도 폼빌리티와 상호작용할 수 있습니다. 현재 복용 중인 모든 약과 사용을 시작하거나 중단하는 약에 대해 의사에게 알리세요.

상호 작용의 전체 목록은 처방 정보를 참조하세요.

면책조항

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특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.