Pombiliti

Nama generik: Cipaglucosidase Alfa-agta
Borang dos: infusi intravena
Kelas ubat: Enzim lisosom

Penggunaan Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) ialah infusi intravena yang diberikan selama kira-kira 4 jam oleh penyedia penjagaan kesihatan dalam kombinasi dengan kapsul Opfolda (miglustat) oral (penstabil enzim) untuk rawatan pesakit dewasa dengan lewat- bermulanya penyakit Pompe, yang mempunyai berat sekurang-kurangnya 40kg (88 lb) dan yang tidak bertambah baik pada terapi penggantian enzim (ERT) semasa mereka.

Penyakit Pompe ialah lisosom yang jarang berlaku, diwarisi, melemahkan dan mengancam nyawa gangguan yang disebabkan oleh kekurangan enzim lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA) yang merendahkan glikogen kepada glukosa. Pengurangan tahap GAA membawa kepada pengumpulan glikogen dalam lisosom sel otot yang menyebabkan kerosakan otot. Individu yang mengalami penyakit Pompe lewat mempunyai tahap GAA yang lebih rendah, dan bukannya tiada GAA. Gejala boleh muncul pada pelbagai peringkat kehidupan, dari bayi (walaupun tanpa pembesaran jantung, membezakannya daripada penyakit Pompe yang timbul pada bayi) kepada zaman kanak-kanak, remaja, atau dewasa. Bentuk penyakit ini cenderung kurang teruk, terutamanya ditunjukkan sebagai kelemahan otot yang akhirnya boleh menyebabkan kesukaran bernafas. Terutamanya, penyakit Pompe lewat biasanya tidak menjejaskan jantung.

Tanpa rawatan yang betul, komplikasi pernafasan sering membawa maut bagi mereka yang terjejas oleh keadaan ini. Penyakit Pompe juga boleh dipanggil penyakit penyimpanan glikogen, jenis II, kekurangan asid maltase, dan glikogenosis jenis II).

Pombiliti ialah enzim khusus glikogen lisosom hidrolitik yang berfungsi dengan menyediakan sumber eksogen GAA (cipaglucosidase). alfa-agta). Pombiliti mengikat kepada reseptor pada permukaan sel otot dan kemudian dihayati dan diangkut ke lisosom di mana ia menjalani pengaktifan kepada GAA. Ia kemudiannya mampu memecahkan glikogen dan mengurangkan kepekatannya di dalam sel.

Pombiliti telah diluluskan oleh FDA pada 28 September 2023.

Pombiliti kesan sampingan

Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mempunyai tanda-tanda tindak balas alahan terhadap Pombiliti seperti sarang; kesukaran bernafas; dan bengkak muka, bibir, lidah atau tekak anda.

Sesetengah tindak balas alahan mungkin berlaku semasa suntikan, atau selama 3 jam selepas itu. Beritahu penjaga anda atau dapatkan bantuan perubatan kecemasan dengan segera jika anda mempunyai:

Perasaan seperti anda mungkin pengsan, walaupun semasa berbaring

Kadar jantung perlahan, nadi lemah, pengsan, pernafasan perlahan (pernafasan mungkin terhenti)

Bronkospasme (bersin, rasa sesak di dada atau tekak anda, kesukaran bernafas)

Kulit pucat, kulit sejuk atau lembap, bibir atau kuku biru , tangan atau kaki yang sejuk

Kehangatan, kemerahan, kebas atau rasa kesemutan di bawah kulit anda

Ruam, gatal-gatal, berpeluh, demam

Sakit kepala yang teruk, loya, berasa resah atau gementar

Sawan (kejang) atau

Denyutan jantung yang cepat, berdebar-debar di leher atau telinga anda, kebimbangan, kekeliruan.

Lazim Kesan sampingan Pombiliti yang menjejaskan 5% atau lebih orang mungkin termasuk:

Sakit kepala

Cirit-birit

Keletihan

Loya

Sakit perut

Demam.

Ini bukan senarai lengkap kesan sampingan dan lain-lain mungkin berlaku. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.

Sebelum mengambil Pombiliti

Untuk memastikan Pombiliti selamat untuk anda, beritahu doktor anda jika anda pernah mengalami:

Tindak balas alahan terhadap Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta, atau mana-mana komponen suntikan

Penyakit jantung

Penyakit paru-paru atau gangguan pernafasan

Jangkitan baru-baru ini, seperti selesema atau selesema

Sedang hamil atau merancang untuk hamil

Sedang menyusukan bayi.

Pombiliti boleh menyebabkan kemudaratan kepada bayi yang belum lahir. Anda mungkin perlu menjalani ujian kehamilan sebelum anda memulakan rawatan jika anda mempunyai potensi pembiakan. Wanita yang berpotensi pembiakan harus menggunakan kontraseptif yang berkesan semasa rawatan dengan Pombiliti dan sekurang-kurangnya 60 hari selepas dos terakhir. Jika anda hamil secara tidak sengaja, beritahu doktor anda dengan segera.

Anda tidak boleh menyusu semasa anda menerima Pombiliti. Jika anda menggunakan pam susu pada masa ini, buang susu yang anda kumpulkan. Jangan berikan kepada bayi anda.

Pombiliti dalam kombinasi dengan Opfolda boleh menjejaskan kesuburan wanita dan lelaki.

Kaitkan dadah

Bagaimana nak guna Pombiliti

Pombiliti ditadbir pada masa yang sama dengan Opfolda.

Sebelum infusi, pembekal penjagaan kesihatan anda boleh memberikan antihistamin (seperti diphenhydramine), antipiretik (seperti acetaminophen), dan/atau kortikosteroid untuk mengurangkan risiko tindak balas infusi berlaku.

Dos yang disyorkan ialah 20 mg/kg (berat badan sebenar).

Infusi pombiliti perlu dimulakan kira-kira 1 jam selepas Opfolda lisan. Jika ia tidak boleh dimulakan dalam masa 3 jam, maka ia perlu dijadualkan semula dalam kombinasi dengan Opfolda sekurang-kurangnya 24 jam kemudian.

Pombiliti diberikan sebagai infusi perlahan ke dalam vena oleh pembekal penjagaan kesihatan. Infusi biasanya mengambil masa kira-kira 4 jam; walau bagaimanapun, anda berkemungkinan akan berada di klinik lebih lama jadi ada masa untuk memberikan premedikasi anda, dos Opfolda anda dan untuk pemerhatian selepas infusi.

Dos mungkin perlu diubah suai jika hipersensitiviti atau tindak balas infusi berlaku.

Ubat ini biasanya diberikan sekali setiap 2 minggu.

Jika anda memerlukan pembedahan, beritahu pakar bedah lebih awal bahawa anda sedang menggunakan Pombiliti.

Amaran

Sesetengah orang yang menerima Pombiliti telah mengalami reaksi alahan yang serius semasa atau sejurus selepas infusi ubat ini. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mempunyai sebarang tanda tindak balas alahan yang teruk semasa infusi, seperti gatal-gatal, ruam, kemerahan atau kesemutan, sakit kepala yang teruk, rasa pening, degupan jantung cepat atau perlahan, berdehit, sukar bernafas, pucat. kulit, dan bibir biru atau kuku. Pombiliti hendaklah dihentikan serta-merta jika tindak balas infusi yang teruk berlaku.

Sebelum menerima Pombiliti, beritahu doktor anda jika anda mempunyai penyakit jantung, penyakit paru-paru atau gangguan pernafasan, atau jika anda baru-baru ini diserang selsema , selesema, atau penyakit lain. Anda mungkin berisiko mengalami penyakit jantung atau paru-paru yang teruk jika anda menjalani infusi Pombiliti.

Jangan gunakannya semasa mengandung. Boleh menyebabkan kemudaratan kepada bayi yang belum lahir. Wanita yang berpotensi pembiakan harus menggunakan kontraseptif yang berkesan semasa rawatan dengan Pombiliti dan sekurang-kurangnya 60 hari selepas dos terakhir.

Tidak diketahui sama ada Pombiliti selamat dan berkesan untuk kanak-kanak.

Terdapat risiko yang berkaitan dengan Opfolda juga. Sila lihat di sini.

Apakah ubat lain yang akan menjejaskan Pombiliti

Ubat lain mungkin berinteraksi dengan Pombiliti, termasuk ubat preskripsi dan over-the-counter, vitamin dan produk herba. Beritahu doktor anda tentang semua ubat semasa anda dan sebarang ubat yang anda mulakan atau hentikan penggunaan.

Lihat maklumat preskripsi untuk senarai penuh interaksi.

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.