Pombiliti

Generieke naam: Cipaglucosidase Alfa-agta
Doseringsvorm: intraveneuze infusie
Geneesmiddelklasse: Lysosomale enzymen

Gebruik van Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) is een intraveneus infuus dat door een zorgverlener gedurende ongeveer 4 uur wordt toegediend in combinatie met orale Opfolda (miglustat)-capsules (een enzymstabilisator) voor de behandeling van volwassen patiënten met laat- met de beginnende ziekte van Pompe, die minstens 40 kg (88 lb) wegen en die geen verbetering vertonen met hun huidige enzymvervangingstherapie (ERT).

De ziekte van Pompe is een zeldzame, erfelijke, invaliderende en levensbedreigende lysosomale aandoening. aandoening veroorzaakt door een tekort aan het enzym lysosomaal zuur alfa-glucosidase (GAA) dat glycogeen afbreekt tot glucose. Verlaagde niveaus van GAA leiden tot de ophoping van glycogeen in de lysosomen van spiercellen, wat spierschade veroorzaakt. Individuen met de late ziekte van Pompe hebben lagere niveaus van GAA, in plaats van geen GAA. Symptomen kunnen in verschillende levensfasen optreden, vanaf de kindertijd (hoewel zonder hartvergroting, wat het onderscheidt van de ziekte van Pompe bij kinderen) tot de kindertijd, de adolescentie of zelfs de volwassenheid. Deze vorm van de ziekte is meestal minder ernstig en manifesteert zich voornamelijk als spierzwakte die uiteindelijk kan leiden tot ademhalingsmoeilijkheden. Met name de laat optredende ziekte van Pompe heeft doorgaans geen invloed op het hart.

Zonder de juiste behandeling worden ademhalingscomplicaties vaak fataal voor degenen die aan deze aandoening lijden. De ziekte van Pompe kan ook glycogeenstapelingsziekte, type II, zure maltasedeficiëntie en glycogenose type II worden genoemd).

Pombiliti is een hydrolytisch lysosomaal glycogeen-specifiek enzym dat werkt door een exogene bron van GAA (cipaglucosidase) te verschaffen. alfa-agta). Pombiliti bindt zich aan receptoren op het spierceloppervlak en wordt vervolgens geïnternaliseerd en getransporteerd naar lysosomen waar het wordt geactiveerd tot GAA. Het is dan in staat glycogeen af te breken en de concentratie ervan in de cel te verlagen.

Pombiliti werd op 28 september 2023 door de FDA goedgekeurd.

Pombiliti bijwerkingen

Informeer uw arts onmiddellijk als u tekenen van een allergische reactie op Pombiliti heeft, zoals netelroos; moeite met ademhalen; en zwelling van uw gezicht, lippen, tong of keel.

Sommige allergische reacties kunnen optreden tijdens de injectie, of zelfs 3 uur daarna. Vertel het uw zorgverleners of zoek onmiddellijk medische hulp als u:

Het gevoel heeft dat u flauwvalt, zelfs als u ligt

Langzame hartslag, zwakke pols, flauwvallen, langzame ademhaling (ademhaling kan stoppen)

Bronchospasme (piepende ademhaling, beklemmend gevoel in uw borst of keel, moeite met ademhalen)

Bleke huid, koude of klamme huid, blauwe lippen of vingernagels , koude handen of voeten

Warmte, roodheid, gevoelloosheid of tintelend gevoel onder uw huid

Uitslag, jeuk, zweten, koorts

Ernstige hoofdpijn, misselijkheid, zich rusteloos of nerveus voelen

toevallen (convulsies) of

snelle hartslag, bonzen in uw nek of oren, angst, verwarring.

vaak Bijwerkingen van Pombiliti die bij 5% of meer mensen voorkomen, kunnen zijn:

Hoofdpijn

Diarree

Vermoeidheid

Misselijkheid

Buikpijn

Koorts.

Dit is geen volledige lijst van bijwerkingen en andere kunnen voorkomen. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088.

Voordat u neemt Pombiliti

Om er zeker van te zijn dat Pombiliti veilig voor u is, moet u het uw arts vertellen als u ooit:

heeft gehad

Een allergische reactie op Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta of een van de bestanddelen van de injectie

Hartziekte

Longziekte of een ademhalingsstoornis

Een recente infectie, zoals een verkoudheid of griep

Zwanger bent of van plan bent zwanger te worden

Geef borstvoeding.

Pombiliti kan schade toebrengen aan een ongeboren baby. Als u vruchtbaar bent, moet u mogelijk een zwangerschapstest ondergaan voordat u met de behandeling begint. Vrouwen die zich kunnen voortplanten, moeten effectieve anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling met Pombiliti en gedurende ten minste 60 dagen na de laatste dosis. Als u per ongeluk zwanger wordt, vertel dit dan onmiddellijk aan uw arts.

U mag geen borstvoeding geven terwijl u Pombiliti krijgt. Als u in deze periode een borstkolf gebruikt, gooi dan de melk die u ophaalt weg. Geef het niet aan uw baby.

Pombiliti in combinatie met Opfolda kan de vruchtbaarheid bij vrouwen en mannen verminderen.

Breng medicijnen in verband

Hoe te gebruiken Pombiliti

Pombiliti wordt gelijktijdig met Opfolda toegediend.

Vóór de infusie kan uw zorgverlener een antihistaminicum (zoals difenhydramine), een koortswerend middel (zoals paracetamol) en/of een corticosteroïde toedienen. om het risico op het optreden van een infusiereactie te verminderen.

De aanbevolen dosering is 20 mg/kg (werkelijk lichaamsgewicht).

De Pombiliti-infusie moet ongeveer 1 uur na de infusie worden gestart. mondelinge Opfolda. Als de behandeling niet binnen 3 uur kan worden gestart, moet de behandeling in combinatie met Opfolda ten minste 24 uur later worden uitgesteld.

Pombiliti wordt door een zorgverlener toegediend als een langzame infusie in een ader. De infusie duurt gewoonlijk ongeveer 4 uur; U zult echter waarschijnlijk langer in de kliniek blijven, zodat er tijd is om uw premedicatie toe te dienen, uw dosis Opfolda toe te dienen en voor observatie na de infusie.

Het kan nodig zijn de dosering aan te passen bij overgevoeligheid of infusiereacties optreden.

Dit geneesmiddel wordt gewoonlijk eens in de twee weken gegeven.

Als u een operatie nodig heeft, vertel de chirurg dan van tevoren dat u Pombiliti gebruikt.

Waarschuwingen

Sommige mensen die Pombiliti kregen, hebben tijdens of kort na de infusie van dit geneesmiddel ernstige allergische reacties gehad. Vertel het uw arts onmiddellijk als u tijdens de infusie tekenen van een ernstige allergische reactie vertoont, zoals jeuk, huiduitslag, roodheid of tintelingen, ernstige hoofdpijn, een licht gevoel in het hoofd, snelle of trage hartslag, piepende ademhaling, moeite met ademhalen, bleek huid en blauwe lippen of vingernagels. Pombiliti moet onmiddellijk worden stopgezet als er een ernstige infusiereactie optreedt.

Informeer uw arts voordat u Pombiliti krijgt als u een hartaandoening, longaandoening of een ademhalingsstoornis heeft, of als u onlangs verkouden bent geweest. griep of een andere ziekte. U loopt mogelijk risico op een ernstige verergering van uw hart- of longziekte als u een Pombiliti-infuus krijgt.

Gebruik het niet tijdens de zwangerschap. Kan schade toebrengen aan een ongeboren baby. Vrouwen die zich kunnen voortplanten, moeten effectieve anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling met Pombiliti en gedurende ten minste 60 dagen na de laatste dosis.

Het is niet bekend of Pombiliti veilig en effectief is bij kinderen.

Er zijn ook risico's verbonden aan Opfolda. Kijk hier.

Welke andere medicijnen zullen invloed hebben Pombiliti

Andere geneesmiddelen kunnen interageren met Pombiliti, waaronder geneesmiddelen op recept en medicijnen zonder recept, vitamines en kruidenproducten. Vertel uw arts over al uw huidige medicijnen en over alle medicijnen die u begint of stopt met het gebruik.

Zie de voorschrijfinformatie voor een volledige lijst met interacties.

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.