Pombiliti

Nazwa ogólna: Cipaglucosidase Alfa-agta
Postać dawkowania: wlew dożylny
Klasa leku: Enzymy lizosomalne

Użycie Pombiliti

Pombiliti (cypaglukozydaza alfa-agta) to wlew dożylny podawany przez personel medyczny przez około 4 godziny w skojarzeniu z doustnymi kapsułkami Opfolda (miglustat) (stabilizator enzymatyczny) w leczeniu dorosłych pacjentów z późną postacią choroby: chorobę Pompego o początku, które ważą co najmniej 40 kg (88 funtów) i u których nie obserwuje się poprawy w wyniku stosowanej obecnie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT).

Choroba Pompego to rzadka, dziedziczna, wyniszczająca i zagrażająca życiu choroba Pompego zaburzenie spowodowane niedoborem enzymu alfa-glukozydazy kwasu lizosomalnego (GAA), który rozkłada glikogen do glukozy. Obniżony poziom GAA prowadzi do gromadzenia się glikogenu w lizosomach komórek mięśniowych, co powoduje uszkodzenie mięśni. Osoby z chorobą Pompego o późnym początku mają niższy poziom GAA niż brak GAA. Objawy mogą pojawiać się na różnych etapach życia, od niemowlęctwa (choć bez powiększenia serca, co odróżnia je od choroby Pompego o początku wczesnodziecięcym) po dzieciństwo, okres dojrzewania, a nawet dorosłość. Ta postać choroby ma zwykle łagodniejszy przebieg i objawia się przede wszystkim osłabieniem mięśni, które może ostatecznie prowadzić do trudności w oddychaniu. Warto zauważyć, że choroba Pompego o późnym początku zazwyczaj nie wpływa na serce.

Bez odpowiedniego leczenia powikłania ze strony układu oddechowego często kończą się śmiercią osób dotkniętych tą chorobą. Choroba Pompego może być również nazywana chorobą spichrzania glikogenu typu II, niedoborem kwaśnej maltazy i glikogenozą typu II).

Pombiliti to hydrolityczny enzym lizosomalny, specyficzny dla glikogenu, którego działanie polega na dostarczaniu egzogennego źródła GAA (cypaglukozydazy). alfa-agta). Pombiliti wiąże się z receptorami na powierzchni komórek mięśniowych, a następnie jest internalizowany i transportowany do lizosomów, gdzie ulega aktywacji do GAA. Jest wtedy w stanie rozbić glikogen i zmniejszyć jego stężenie wewnątrz komórki.

Pombiliti zostało zatwierdzone przez FDA 28 września 2023 r.

Pombiliti skutki uboczne

Natychmiast należy powiedzieć lekarzowi, jeśli u pacjenta wystąpią objawy reakcji alergicznej na Pombiliti, takie jak pokrzywka; trudności w oddychaniu; i obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła.

Niektóre reakcje alergiczne mogą wystąpić w trakcie wstrzyknięcia lub nawet 3 godziny po nim. Poinformuj swoich opiekunów lub natychmiast zasięgnij pomocy medycznej, jeśli:

Uczucie, że możesz stracić przytomność, nawet w pozycji leżącej

Wolne tętno, słaby puls, omdlenia, powolny oddech (oddech może ustać)

Skurcz oskrzeli (świszczący oddech, uczucie ucisku w klatce piersiowej lub gardle, trudności w oddychaniu)

Bledsza skóra, zimna lub wilgotna skóra, sine usta lub paznokcie , zimne dłonie lub stopy

Uczucie ciepła, zaczerwienienia, drętwienia lub mrowienia pod skórą

Wysypka, swędzenie, pocenie się, gorączka

Silny ból głowy, nudności, uczucie niepokoju lub nerwowości

Drawki (drgawki) lub

Przyspieszone bicie serca, bicie w szyi lub uszach, niepokój, dezorientacja.

Często Skutki uboczne Pombiliti występujące u 5% lub więcej osób mogą obejmować:

Ból głowy

Biegunka

Zmęczenie

Nudności

Ból brzucha

Gorączka.

To nie jest pełna lista działań niepożądanych, mogą wystąpić inne. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Przed wzięciem Pombiliti

Aby upewnić się, że Pombiliti jest dla Ciebie bezpieczny, powiedz swojemu lekarzowi, jeśli kiedykolwiek miałeś:

Reakcja alergiczna na Pombiliti, cypaglukozydazę alfa-agta lub którykolwiek ze składników zastrzyku

Choroba serca

Choroba płuc lub zaburzenie oddychania

Niedawna infekcja, taka jak przeziębienie lub grypa

Jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę

Karmisz piersią.

Pombiliti może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku. Jeśli pacjentka jest w wieku rozrodczym, przed rozpoczęciem leczenia może być konieczne wykonanie testu ciążowego. Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia lekiem Pombiliti i przez co najmniej 60 dni po przyjęciu ostatniej dawki. Jeśli przypadkowo zajdziesz w ciążę, natychmiast poinformuj o tym swojego lekarza.

Nie należy karmić piersią podczas stosowania leku Pombiliti. Jeśli w tym czasie użyjesz laktatora, wyrzuć zebrane mleko. Nie podawaj go swojemu dziecku.

Pombiliti w skojarzeniu z lekiem Opfolda może upośledzać płodność u kobiet i mężczyzn.

Powiąż narkotyki

Jak używać Pombiliti

Pombiliti podaje się w tym samym czasie co lek Opfolda.

Przed wlewem lekarz może podać lek przeciwhistaminowy (taki jak difenhydramina), lek przeciwgorączkowy (taki jak acetaminofen) i/lub kortykosteroid w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia reakcji na wlew.

Zalecana dawka to 20 mg/kg (rzeczywista masa ciała).

Wlew Pombiliti należy rozpocząć około 1 godzinę po ustna Opfolda. Jeśli nie można rozpocząć leczenia w ciągu 3 godzin, należy przełożyć jego podanie w skojarzeniu z lekiem Opfolda co najmniej 24 godziny później.

Personel medyczny podaje lek Pombiliti w powolnej infuzji dożylnej. Infuzja trwa zwykle około 4 godzin; jednakże prawdopodobnie będziesz przebywał w klinice dłużej, więc będzie czas na podanie premedykacji, dawkę leku Opfolda i obserwację po wlewie.

Może zaistnieć konieczność modyfikacji dawkowania w przypadku wystąpienia nadwrażliwości lub reakcji na wlew wystąpi.

Ten lek jest zwykle podawany raz na 2 tygodnie.

Jeśli konieczna jest operacja, należy wcześniej poinformować chirurga o stosowaniu leku Pombiliti.

Ostrzeżenia

U niektórych osób otrzymujących Pombiliti wystąpiły poważne reakcje alergiczne w trakcie infuzji tego leku lub wkrótce po nim. Należy natychmiast powiedzieć lekarzowi, jeśli podczas infuzji wystąpią jakiekolwiek objawy ciężkiej reakcji alergicznej, takie jak swędzenie, wysypka, zaczerwienienie lub mrowienie, silny ból głowy, uczucie oszołomienia, szybkie lub wolne bicie serca, świszczący oddech, trudności w oddychaniu, bladość skórę i sine usta lub paznokcie. W przypadku wystąpienia ciężkiej reakcji na wlew leku Pombiliti należy natychmiast przerwać.

Przed przyjęciem leku Pombiliti należy powiedzieć lekarzowi, jeśli u pacjenta występuje choroba serca, płuc lub zaburzenia oddychania albo niedawno przebyło się przeziębienie , grypa lub inna choroba. W przypadku podania wlewu Pombiliti może wystąpić ryzyko poważnego zaostrzenia choroby serca lub płuc.

Nie stosować leku w czasie ciąży. Może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku. Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia lekiem Pombiliti i przez co najmniej 60 dni po przyjęciu ostatniej dawki.

Nie wiadomo, czy Pombiliti jest bezpieczny i skuteczny u dzieci.

Z lekiem Opfolda wiąże się również ryzyko. Proszę zobaczyć tutaj.

Na jakie inne leki wpłyną Pombiliti

Inne leki, w tym leki na receptę i bez recepty, witaminy i produkty ziołowe, mogą wchodzić w interakcje z lekiem Pombiliti. Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych obecnie lekach oraz lekach, które zaczynasz lub przestajesz stosować.

Zobacz informacje dotyczące przepisywania leku, aby uzyskać pełną listę interakcji.

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.