Pombiliti

Nome genérico: Cipaglucosidase Alfa-agta
Forma farmacêutica: infusão intravenosa
Classe de drogas: Enzimas lisossomais

Uso de Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) é uma infusão intravenosa administrada durante aproximadamente 4 horas por um profissional de saúde em combinação com cápsulas orais de Opfolda (miglustat) (um estabilizador enzimático) para o tratamento de pacientes adultos com doença tardia. com início da doença de Pompe, que pesam pelo menos 40 kg (88 lb) e que não estão melhorando com a atual terapia de reposição enzimática (TRE).

A doença de Pompe é uma doença lisossômica rara, hereditária, debilitante e com risco de vida distúrbio causado por uma deficiência da enzima alfa-glicosidase do ácido lisossomal (GAA), que degrada o glicogênio em glicose. Níveis reduzidos de GAA levam ao acúmulo de glicogênio nos lisossomos das células musculares, o que causa danos musculares. Indivíduos com doença de Pompe de início tardio apresentam níveis mais baixos de GAA, em vez de nenhum GAA. Os sintomas podem surgir em várias fases da vida, desde a infância (embora sem aumento do coração, distinguindo-a da doença de Pompe de início infantil) até a infância, adolescência ou mesmo a idade adulta. Esta forma da doença tende a ser menos grave, manifestando-se principalmente como fraqueza muscular que pode eventualmente levar a dificuldades respiratórias. Notavelmente, a doença de Pompe de início tardio normalmente não afeta o coração.

Sem tratamento adequado, as complicações respiratórias muitas vezes tornam-se fatais para as pessoas afetadas por esta condição. A doença de Pompe também pode ser chamada de doença de armazenamento de glicogênio, tipo II, deficiência de maltase ácida e glicogenose tipo II).

Pombiliti é uma enzima hidrolítica específica do glicogênio lisossomal que atua fornecendo uma fonte exógena de GAA (cipaglucosidase). alfa-agta). Pombiliti liga-se a receptores na superfície das células musculares e é então internalizado e transportado para os lisossomas, onde sofre ativação para GAA. Ele é então capaz de quebrar o glicogênio e reduzir sua concentração dentro da célula.

Pombiliti foi aprovado pela FDA em 28 de setembro de 2023.

Pombiliti efeitos colaterais

Informe imediatamente o seu médico se tiver sinais de reação alérgica ao Pombiliti, como urticária; dificuldade ao respirar; e inchaço da face, lábios, língua ou garganta.

Algumas reações alérgicas podem ocorrer durante a injeção ou até 3 horas depois. Informe seus cuidadores ou procure ajuda médica de emergência imediatamente se tiver:

Sensação de que você vai desmaiar, mesmo quando estiver deitado

Frequência cardíaca lenta, pulso fraco, desmaios, respiração lenta (a respiração pode parar)

Broncoespasmo (respiração ofegante, sensação de aperto no peito ou na garganta, dificuldade para respirar)

Pele pálida, pele fria ou úmida, lábios ou unhas azuis , mãos ou pés frios

Calor, vermelhidão, dormência ou sensação de formigamento sob a pele

Erupção cutânea, coceira, suor, febre

Forte dor de cabeça, náusea, sentir-se inquieto ou nervoso

Convulsões (convulsões) ou

Frequência cardíaca acelerada, palpitações no pescoço ou nos ouvidos, ansiedade, confusão.

Comum Os efeitos colaterais do Pombiliti que afetam 5% ou mais das pessoas podem incluir:

Dor de cabeça

Diarréia

Fadiga

Náusea

Dor abdominal

Febre.

Esta não é uma lista completa de efeitos colaterais e outros podem ocorrer. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.

Antes de tomar Pombiliti

Para ter certeza de que Pombiliti é seguro para você, informe o seu médico se você já teve:

Uma reação alérgica a Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta ou qualquer um dos componentes da injeção

Doença cardíaca

Doença pulmonar ou distúrbio respiratório

Uma infecção recente, como resfriado ou gripe

Está grávida ou planeja engravidar

Está amamentando.

Pombiliti pode causar danos ao feto. Pode ser necessário fazer um teste de gravidez antes de iniciar o tratamento se tiver potencial reprodutivo. As mulheres com potencial reprodutivo devem utilizar métodos contracetivos eficazes durante o tratamento com Pombiliti e durante pelo menos 60 dias após a última dose. Se você engravidar inadvertidamente, informe o seu médico imediatamente.

Você não deve amamentar enquanto estiver recebendo Pombiliti. Se você usar uma bomba tira leite durante esse período, jogue fora o leite que coletar. Não dê isso ao seu bebê.

Pombiliti em combinação com Opfolda pode prejudicar a fertilidade em mulheres e homens.

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Como usar Pombiliti

Pombiliti é administrado ao mesmo tempo que Opfolda.

Antes da infusão, seu médico pode administrar um anti-histamínico (como difenidramina), um antipirético (como paracetamol) e/ou um corticosteróide para reduzir o risco de ocorrência de uma reação à infusão.

A dosagem recomendada é de 20 mg/kg (peso corporal real).

A infusão de Pombiliti deve ser iniciada aproximadamente 1 hora após Opfolda oral. Se não puder ser iniciado dentro de 3 horas, deve ser reprogramado em combinação com Opfolda pelo menos 24 horas depois.

Pombiliti é administrado como uma infusão lenta em uma veia por um profissional de saúde. A infusão geralmente leva aproximadamente 4 horas; no entanto, você provavelmente ficará na clínica por mais tempo, então haverá tempo para administrar seus pré-medicamentos, sua dose de Opfolda e para observação após a infusão.

A dosagem pode precisar ser modificada em caso de hipersensibilidade ou reações à infusão. ocorrer.

Este medicamento é geralmente administrado uma vez a cada 2 semanas.

Se precisar de cirurgia, informe com antecedência ao cirurgião que você está usando Pombiliti.

Avisos

Algumas pessoas que receberam Pombiliti tiveram reações alérgicas graves durante ou logo após a infusão deste medicamento. Informe imediatamente o seu médico se tiver algum sinal de reação alérgica grave durante a infusão, como coceira, erupção cutânea, vermelhidão ou formigamento, dor de cabeça intensa, sensação de tontura, frequência cardíaca rápida ou lenta, respiração ofegante, dificuldade para respirar, palidez pele e lábios ou unhas azuis. Pombiliti deve ser imediatamente descontinuado se ocorrer uma reação grave à perfusão.

Antes de receber Pombiliti, informe o seu médico se tiver doença cardíaca, doença pulmonar ou distúrbio respiratório, ou se esteve recentemente constipado. , gripe ou outra doença. Você pode correr o risco de uma exacerbação grave de sua doença cardíaca ou pulmonar se for submetida a uma infusão de Pombiliti.

Não use durante a gravidez. Pode causar danos ao feto. Mulheres com potencial reprodutivo devem usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Pombiliti e por pelo menos 60 dias após a última dose.

Não se sabe se Pombiliti é seguro e eficaz em crianças.

Existem riscos associados ao Opfolda também. Por favor, veja aqui.

Que outras drogas afetarão Pombiliti

Outros medicamentos podem interagir com Pombiliti, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas e produtos fitoterápicos. Informe o seu médico sobre todos os seus medicamentos atuais e qualquer medicamento que você comece ou pare de usar.

Consulte as informações de prescrição para obter uma lista completa de interações.

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