Pombiliti

Nume generic: Cipaglucosidase Alfa-agta
Forma de dozare: perfuzie intravenoasă
Clasa de medicamente: Enzime lizozomale

Utilizarea Pombiliti

Pombiliti (cipaglucozidază alfa-agta) este o perfuzie intravenoasă care este administrată timp de aproximativ 4 ore de către un furnizor de servicii medicale în combinație cu capsule orale Opfolda (miglustat) (un stabilizator enzimatic) pentru tratamentul pacienților adulți cu debutul bolii Pompe, care cântăresc cel puțin 40 kg (88 lb) și care nu se îmbunătățesc cu terapia actuală de substituție enzimatică (ERT).

Boala Pompe este o lizozomă rară, moștenită, debilitantă și care pune viața în pericol. tulburare cauzată de o deficiență a enzimei alfa-glucozidazei acidului lizozomal (GAA) care degradează glicogenul în glucoză. Nivelurile reduse de GAA duc la acumularea de glicogen în lizozomii celulelor musculare, ceea ce provoacă leziuni musculare. Persoanele cu boala Pompe cu debut tardiv au niveluri mai scăzute de GAA, mai degrabă decât fără GAA. Simptomele pot apărea în diferite etape ale vieții, de la copilărie (deși fără mărirea inimii, deosebindu-l de boala Pompe cu debut infantil) până la copilărie, adolescență sau chiar maturitate. Această formă a bolii tinde să fie mai puțin severă, manifestându-se în primul rând ca slăbiciune musculară care poate duce în cele din urmă la dificultăți de respirație. În special, boala Pompe cu debut tardiv nu afectează de obicei inima.

Fără un tratament adecvat, complicațiile respiratorii devin adesea fatale pentru cei afectați de această afecțiune. Boala Pompe poate fi numită și boală de stocare a glicogenului, tip II, deficit de maltază acidă și glicogenoză tip II).

Pombiliti este o enzimă hidrolitică specifică glicogenului lizozomal care funcționează prin furnizarea unei surse exogene de GAA (cipaglucozidază). alfa-agta). Pombiliti se leagă de receptorii de pe suprafața celulelor musculare și este apoi interiorizat și transportat la lizozomi unde este supus activarii la GAA. Apoi este capabil să descompună glicogenul și să reducă concentrația acestuia în interiorul celulei.

Pombiliti a fost aprobat de FDA pe 28 septembrie 2023.

Pombiliti efecte secundare

Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți semne de reacție alergică la Pombiliti, cum ar fi urticaria; respiratie dificila; și umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.

Unele reacții alergice pot apărea în timpul injectării sau până la 3 ore după aceea. Spuneți îngrijitorilor dumneavoastră sau solicitați imediat asistență medicală de urgență dacă aveți:

Senzație ca și cum ați leșina, chiar și în timp ce vă aflați întins

Răspuns cardiac lent, puls slab, leșin, respirație lentă (respirația se poate opri)

Bronhospasm (șuierătură, senzație de strângere în piept sau gât, dificultăți de respirație)

Piele palidă, piele rece sau umedă, buze sau unghii albastre , mâini sau picioare reci

Căldură, roșeață, amorțeală sau senzație de furnicături sub piele

Erupție cutanată, mâncărime, transpirație, febră

Dureri de cap severe, greață, senzație de neliniște sau nervos

Convulsii (convulsii) sau

Bătăi cardiace rapide, bătăi în gât sau urechi, anxietate, confuzie.

Fedențe. Efectele secundare Pombiliti care afectează 5% sau mai multe persoane pot include:

Dureri de cap

Diaree

Oboseală

Greață

Dureri abdominale

Febră.

Aceasta nu este o listă completă de efecte secundare și pot apărea altele. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

Înainte de a lua Pombiliti

Pentru a vă asigura că Pombiliti este sigur pentru dumneavoastră, spuneți medicului dumneavoastră dacă ați avut vreodată:

O reacție alergică la Pombiliti, cipaglucozidază alfa-agta sau la oricare dintre componentele injecției

Boală de inimă

Boală pulmonară sau tulburare de respirație

O infecție recentă, cum ar fi o răceală sau o gripă

Sunteți însărcinată sau intenționați să rămâneți gravidă

Alăptați.

Pombiliti poate provoca rău unui copil nenăscut. Este posibil să trebuiască să faceți un test de sarcină înainte de a începe tratamentul dacă aveți potențial de reproducere. Femeile cu potențial reproducător trebuie să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Pombiliti și timp de cel puțin 60 de zile după ultima doză. Dacă rămâneți însărcinată din neatenție, spuneți imediat medicului dumneavoastră.

Nu trebuie să alăptați în timp ce vi se administrează Pombiliti. Dacă utilizați o pompă de sân în acest timp, aruncați orice lapte pe care îl colectați. Nu-l hrăniți copilului dumneavoastră.

Pombiliti în combinație cu Opfolda poate afecta fertilitatea la femei și bărbați.

Relaționați drogurile

Cum se utilizează Pombiliti

Pombiliti se administrează în același timp cu Opfolda.

Înainte de perfuzie, medicul dumneavoastră vă poate administra un antihistaminic (cum ar fi difenhidramina), un antipiretic (cum ar fi acetaminofenul) și/sau un corticosteroid. pentru a reduce riscul apariției unei reacții la perfuzie.

Doza recomandată este de 20 mg/kg (greutate corporală reală).

Perfuzia cu Pombiliti trebuie începută la aproximativ 1 oră după oral Opfolda. Dacă nu poate fi începută în decurs de 3 ore, atunci trebuie reprogramată în asociere cu Opfolda cel puțin 24 de ore mai târziu.

Pombiliti este administrat sub formă de perfuzie lentă într-o venă de către un furnizor de servicii medicale. Perfuzia durează de obicei aproximativ 4 ore; cu toate acestea, probabil că veți fi în clinică mai mult timp, așa că există timp pentru a vă administra premedicațiile, doza de Opfolda și pentru observație după perfuzie.

Este posibil să fie necesară modificarea dozei în cazul reacțiilor de hipersensibilitate sau la perfuzie. apar.

Acest medicament se administrează de obicei o dată la 2 săptămâni.

Dacă aveți nevoie de o intervenție chirurgicală, spuneți dinainte chirurgului că utilizați Pombiliti.

Avertizări

Unele persoane care au primit Pombiliti au avut reacții alergice grave în timpul sau la scurt timp după perfuzia acestui medicament. Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți semne de reacție alergică severă în timpul perfuziei, cum ar fi mâncărime, erupții cutanate, roșeață sau furnicături, dureri de cap severă, senzație de amețeală, ritm cardiac rapid sau lent, respirație șuierătoare, dificultăți de respirație, palid. piele și buzele sau unghiile albastre. Tratamentul cu Pombiliti trebuie întrerupt imediat dacă apare o reacție severă la perfuzie.

Înainte de a primi Pombiliti, spuneți medicului dumneavoastră dacă aveți o boală de inimă, o boală pulmonară sau o tulburare de respirație sau dacă ați fost recent bolnav de o răceală. , gripă sau altă boală. Este posibil să aveți riscul unei exacerbari grave a bolii cardiace sau pulmonare dacă vi se administrează o perfuzie cu Pombiliti.

Nu o utilizați în timpul sarcinii. Poate provoca rău unui copil nenăscut. Femeile cu potențial reproducător trebuie să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Pombiliti și timp de cel puțin 60 de zile după ultima doză.

Nu se știe dacă Pombiliti este sigur și eficient la copii.

Există și riscuri asociate cu Opfolda. Vă rugăm să vedeți aici.

Ce alte medicamente vor afecta Pombiliti

Alte medicamente pot interacționa cu Pombiliti, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și produsele pe bază de plante. Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele dumneavoastră curente și despre orice medicament pe care începeți sau încetați să îl utilizați.

Consultați informațiile de prescriere pentru o listă completă a interacțiunilor.

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.