Pombiliti

Общее имя: Cipaglucosidase Alfa-agta
Лекарственная форма: внутривенная инфузия
Класс препарата: Лизосомальные ферменты

Использование Pombiliti

Помбилити (ципаглюкозидаза альфа-агта) представляет собой внутривенную инфузию, которую врач вводит в течение примерно 4 часов в сочетании с пероральными капсулами Опфолда (миглустат) (стабилизатор ферментов) для лечения взрослых пациентов с поздними с началом болезни Помпе, которые весят не менее 40 кг (88 фунтов) и у которых не наблюдается улучшения от текущей заместительной ферментной терапии (ФЗТ).

Болезнь Помпе — это редкое, наследственное, изнурительное и опасное для жизни лизосомальное заболевание. расстройство, вызванное дефицитом фермента лизосомальной кислоты альфа-глюкозидазы (ГАА), который расщепляет гликоген до глюкозы. Снижение уровня GAA приводит к накоплению гликогена в лизосомах мышечных клеток, что вызывает повреждение мышц. Лица с болезнью Помпе с поздним началом имеют более низкие уровни GAA, а не отсутствие GAA. Симптомы могут возникать на различных этапах жизни: от младенчества (хотя и без увеличения сердца, что отличает болезнь Помпе от младенческой формы) до детства, подросткового возраста или даже взрослой жизни. Эта форма заболевания, как правило, протекает менее тяжело и проявляется в первую очередь мышечной слабостью, которая в конечном итоге может привести к затруднению дыхания. Примечательно, что болезнь Помпе с поздним началом обычно не поражает сердце.

Без надлежащего лечения респираторные осложнения часто становятся смертельными для тех, кто страдает этим заболеванием. Болезнь Помпе также можно назвать болезнью накопления гликогена, тип II, дефицит кислой мальтазы и гликогеноз типа II).

Помбилити представляет собой гидролитический лизосомальный гликоген-специфичный фермент, который работает, обеспечивая экзогенный источник GAA (ципаглюкозидаза). альфа-агта). Помбилити связывается с рецепторами на поверхности мышечных клеток, а затем интернализуется и транспортируется в лизосомы, где подвергается активации до GAA. Затем он способен расщеплять гликоген и снижать его концентрацию внутри клетки.

Помбилити был одобрен FDA 28 сентября 2023 года.

Pombiliti побочные эффекты

Немедленно сообщите своему врачу, если у вас появятся признаки аллергической реакции на Помбилити, такие как крапивница; затрудненное дыхание; и отек лица, губ, языка или горла.

Некоторые аллергические реакции могут возникнуть во время инъекции или в течение 3 часов после нее. Сообщите своим лицам, осуществляющим уход, или немедленно обратитесь за неотложной медицинской помощью, если у вас:

Ощущение потери сознания, даже когда вы лежите.

Замедленный пульс, слабый пульс, обморок, замедленное дыхание (дыхание может остановиться)

Бронхоспазм (одышка, ощущение стеснения в груди или горле, затрудненное дыхание)

Бледная кожа, холодная или липкая кожа, синие губы или ногти , холодные руки или ноги.

Тепло, покраснение, онемение или ощущение покалывания под кожей.

Сыпь, зуд, потливость, жар.

Сильная головная боль, тошнота, чувство беспокойства или нервозности.

Судороги (судороги) или

Учащенное сердцебиение, стук в шее или ушах, беспокойство, спутанность сознания.

Часто Побочные эффекты помбилити, поражающие 5% и более людей, могут включать:

Головная боль

Диарея

Усталость

Тошнота

Боль в животе

Жар.

Это не полный список побочных эффектов, могут возникнуть и другие. Спросите у своего доктора о побочных эффектах. Вы можете сообщить о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088.

Прежде чем принимать Pombiliti

Чтобы убедиться, что Помбилити безопасен для вас, сообщите своему врачу, если вы когда-либо имели:

Аллергическая реакция на помбилити, ципаглюкозидазу альфа-агта или любой из компонентов инъекции

Заболевание сердца

Заболевание легких или нарушение дыхания

Недавняя инфекция, например простуда или грипп.

Вы беременны или планируете забеременеть.

Кормите грудью.

Помбилити может нанести вред нерожденному ребенку. Прежде чем начать лечение, вам может потребоваться пройти тест на беременность, если вы обладаете репродуктивным потенциалом. Женщинам репродуктивного возраста следует использовать эффективные методы контрацепции во время лечения Помбилити и в течение как минимум 60 дней после приема последней дозы. Если вы случайно забеременели, немедленно сообщите об этом своему врачу.

Вам не следует кормить грудью, пока вы принимаете Помбилити. Если в это время вы пользуетесь молокоотсосом, выбросьте собранное молоко. Не кормите этим ребенка.

Помбилити в сочетании с Опфолдой может ухудшить фертильность у женщин и мужчин.

Родственные наркотики

Как использовать Pombiliti

Помбилити вводят одновременно с Опфолдой.

Перед инфузией ваш лечащий врач может назначить антигистаминный препарат (например, димедрол), жаропонижающее средство (например, ацетаминофен) и/или кортикостероид. для снижения риска возникновения инфузионной реакции.

Рекомендуемая дозировка составляет 20 мг/кг (фактическая масса тела).

Инфузию Помбилити следует начинать примерно через 1 час после оральный Опфолда. Если его нельзя начать в течение 3 часов, его следует перенести в сочетании с Опфолдой как минимум через 24 часа.

Помбилити вводится медицинским работником в виде медленной инфузии в вену. Инфузия обычно занимает около 4 часов; однако вы, вероятно, будете находиться в клинике дольше, поэтому у вас будет время для введения премедикации, дозы Опфолды и для наблюдения после инфузии.

Возможно, дозировку придется изменить, если возникнет гиперчувствительность или реакции на инфузию.

Это лекарство обычно назначают раз в 2 недели.

Если вам нужна операция, заранее сообщите хирургу, что вы используете Помбилити.

Предупреждения

У некоторых людей, получавших Помбилити, возникали серьезные аллергические реакции во время или вскоре после инфузии этого лекарства. Немедленно сообщите своему врачу, если у вас возникнут какие-либо признаки тяжелой аллергической реакции во время инфузии, такие как зуд, сыпь, покраснение или покалывание, сильная головная боль, ощущение легкости в голове, учащенное или замедленное сердцебиение, одышка, затрудненное дыхание, бледность. кожа и синие губы или ногти. При возникновении тяжелой инфузионной реакции следует немедленно прекратить прием Помбилити.

Прежде чем принимать Помбилити, сообщите своему врачу, если у вас есть заболевание сердца, легких или нарушение дыхания, или если вы недавно переболели простудой. , грипп или другое заболевание. Если вы подвергнетесь инфузии Помбилити, у вас может возникнуть риск серьезного обострения заболевания сердца или легких.

Не используйте его во время беременности. Может нанести вред нерожденному ребенку. Женщины репродуктивного потенциала должны использовать эффективные методы контрацепции во время лечения Помбилити и в течение как минимум 60 дней после приема последней дозы.

Неизвестно, безопасен ли Помбилити и эффективен у детей.

Существуют также риски, связанные с Opfolda. Пожалуйста, посмотрите здесь.

На какие другие лекарства повлияют Pombiliti

Другие препараты могут взаимодействовать с Помбилити, включая лекарства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины и растительные продукты. Расскажите своему врачу обо всех ваших текущих лекарствах, а также о любых лекарствах, которые вы начинаете или прекращаете принимать.

Полный список взаимодействий см. в инструкции по назначению.

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.