Pombiliti

Genel isim: Cipaglucosidase Alfa-agta
Dozaj formu: intravenöz infüzyon
İlaç sınıfı: Lizozomal enzimler

Kullanımı Pombiliti

Pombiliti (sipaglukosidaz alfa-agta), geç dönem böbrek hastalığı olan yetişkin hastaların tedavisi için bir sağlık uzmanı tarafından oral Opfolda (miglustat) kapsülleri (bir enzim stabilizatörü) ile kombinasyon halinde yaklaşık 4 saatte verilen bir intravenöz infüzyondur. en az 40 kg (88 lb) ağırlığındaki ve mevcut enzim replasman tedavisinde (ERT) iyileşme göstermeyen Pompe hastalığı başlangıçlı.

Pompe hastalığı nadir, kalıtsal, zayıflatıcı ve yaşamı tehdit eden bir lizozomal hastalıktır. Glikojeni glikoza parçalayan lizozomal asit alfa-glukosidaz (GAA) enziminin eksikliğinden kaynaklanan bozukluk. Azalan GAA seviyeleri, kas hücrelerinin lizozomlarında glikojen birikmesine yol açarak kas hasarına neden olur. Geç başlangıçlı Pompe hastalığı olan bireylerde GAA olmamasından ziyade daha düşük GAA seviyeleri vardır. Semptomlar bebeklikten (çocukluk başlangıçlı Pompe hastalığından ayrılan kalp büyümesi olmasa da) çocukluğa, ergenliğe ve hatta yetişkinliğe kadar yaşamın çeşitli aşamalarında ortaya çıkabilir. Hastalığın bu formu daha az şiddetli olma eğilimindedir ve öncelikle kas zayıflığı olarak kendini gösterir ve sonunda nefes alma zorluklarına yol açabilir. Geç başlangıçlı Pompe hastalığının genellikle kalbi etkilememesi dikkat çekicidir.

Uygun tedavi olmadığında, solunum komplikasyonları bu durumdan etkilenen kişiler için sıklıkla ölümcül hale gelir. Pompe hastalığı aynı zamanda glikojen depo hastalığı, tip II, asit maltaz eksikliği ve glikojenoz tip II olarak da adlandırılabilir.

Pombiliti, eksojen bir GAA kaynağı (sipaglukosidaz) sağlayarak çalışan, hidrolitik bir lizozomal glikojene özgü bir enzimdir. alfa-agta). Pombiliti, kas hücresi yüzeyindeki reseptörlere bağlanır ve daha sonra içselleştirilir ve GAA'ya aktivasyona uğradığı lizozomlara taşınır. Daha sonra glikojeni parçalayabilir ve hücre içindeki konsantrasyonunu azaltabilir.

Pombiliti, 28 Eylül 2023'te FDA tarafından onaylandı.

Pombiliti yan etkiler

Pombiliti'ye karşı kurdeşen gibi alerjik reaksiyon belirtileriniz varsa derhal sağlık uzmanınıza bildirin; nefes almada zorluk; ve yüzünüzün, dudaklarınızın, dilinizin veya boğazınızın şişmesi.

Enjeksiyon sırasında veya enjeksiyondan 3 saat sonra bazı alerjik reaksiyonlar meydana gelebilir. Aşağıdaki durumlarda bakıcılarınıza söyleyin veya hemen acil tıbbi yardım alın:

Yatarken bile bayılacakmış gibi bir his

Yavaş kalp atış hızı, zayıf nabız, bayılma, yavaş nefes alma (nefes alma durabilir)

Bronkospazm (hırıltı, göğüste veya boğazda sıkışma hissi, nefes almada zorluk)

Soluk cilt, soğuk veya nemli cilt, mavi dudaklar veya tırnaklar , soğuk eller veya ayaklar

Cildinizin altında sıcaklık, kızarıklık, uyuşukluk veya karıncalanma hissi

Döküntü, kaşıntı, terleme, ateş

Şiddetli baş ağrısı, mide bulantısı, huzursuz veya gergin hissetme

Nöbet (kasılma) veya

Hızlı kalp atışı, boynunuzda veya kulaklarınızda zonklama, kaygı, kafa karışıklığı.

Yaygın %5 veya daha fazla insanı etkileyen Pombiliti yan etkileri şunları içerebilir:

Baş ağrısı

İshal

Yorgunluk

Bulantı

Karın ağrısı

Ateş.

Bu, yan etkilerin tam listesi değildir ve başkaları da ortaya çıkabilir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya bildirebilirsiniz.

Almadan önce Pombiliti

Pombiliti'nin sizin için güvenli olduğundan emin olmak için, daha önce aşağıdaki durumları yaşadıysanız doktorunuza bildirin:

Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta veya enjeksiyonun bileşenlerinden herhangi birine karşı alerjik reaksiyon

Kalp hastalığı

Akciğer hastalığı veya solunum bozukluğu

Soğuk algınlığı veya grip gibi yeni geçirilmiş bir enfeksiyon

Hamileyseniz veya hamile kalmayı planlıyorsanız

Emziriyorsanız.

Pombilit doğmamış bebeğe zarar verebilir. Üreme potansiyeliniz varsa tedaviye başlamadan önce hamilelik testi yaptırmanız gerekebilir. Üreme potansiyeli olan dişiler, Pombiliti tedavisi sırasında ve son dozdan sonra en az 60 gün boyunca etkili doğum kontrol yöntemi kullanmalıdır. Yanlışlıkla hamile kalırsanız hemen doktorunuza bildirin.

Pombiliti alırken emzirmemelisiniz. Bu süre zarfında göğüs pompası kullanırsanız topladığınız sütleri atın. Bebeğinize yedirmeyin.

Pombilitin Opfolda ile kombinasyonu kadınlarda ve erkeklerde doğurganlığı olumsuz etkileyebilir.

İlaçları ilişkilendirin

Nasıl kullanılır Pombiliti

Pombiliti, Opfolda ile aynı anda uygulanır.

İnfüzyondan önce, sağlık uzmanınız bir antihistamin (difenhidramin gibi), bir ateş düşürücü (asetaminofen gibi) ve/veya bir kortikosteroid uygulayabilir. infüzyon reaksiyonunun meydana gelme riskini azaltmak için.

Önerilen doz 20 mg/kg'dır (gerçek vücut ağırlığı).

Pombiliti infüzyonuna yaklaşık 1 saat sonra başlanmalıdır. sözlü Opfolda. 3 saat içinde başlanamazsa, Opfolda ile kombinasyon halinde en az 24 saat sonra yeniden planlanmalıdır.

Pombiliti, sağlık uzmanı tarafından damar içine yavaş infüzyon şeklinde verilir. İnfüzyon genellikle yaklaşık 4 saat sürer; ancak muhtemelen klinikte daha uzun süre kalacaksınız, dolayısıyla premedikasyonlarınızı, Opfolda dozunuzu uygulamak ve infüzyondan sonra gözlem yapmak için zamanınız olacak.

Aşırı duyarlılık veya infüzyon reaksiyonları durumunda dozajın değiştirilmesi gerekebilir. meydana gelebilir.

Bu ilaç genellikle 2 haftada bir verilir.

Ameliyat gerekiyorsa cerrahınıza Pombiliti kullandığınızı önceden söyleyin.

Uyarılar

Pombiliti alan bazı kişilerde bu ilacın infüzyonu sırasında veya infüzyonundan kısa bir süre sonra ciddi alerjik reaksiyonlar görülmüştür. İnfüzyon sırasında kaşıntı, kızarıklık, kızarıklık veya karıncalanma, şiddetli baş ağrısı, sersemlik hissi, hızlı veya yavaş kalp atım hızı, hırıltı, nefes darlığı, solgunluk gibi ciddi bir alerjik reaksiyon belirtisi varsa derhal sağlık uzmanınıza bildirin. cilt ve mavi dudaklar veya tırnaklar. Şiddetli bir infüzyon reaksiyonu meydana gelirse Pombiliti derhal kesilmelidir.

Pombiliti almadan önce, kalp hastalığınız, akciğer hastalığınız veya solunum bozukluğunuz varsa ya da yakın zamanda soğuk algınlığı geçirdiyseniz doktorunuza bildirin. , grip veya başka bir hastalık. Pombiliti infüzyonu alırsanız kalp veya akciğer hastalığınızın ciddi şekilde alevlenme riski altında olabilirsiniz.

Hamilelikte kullanmayın. Doğmamış bebeğe zarar verebilir. Üreme potansiyeli olan dişiler, Pombiliti tedavisi sırasında ve son dozdan sonra en az 60 gün boyunca etkili doğum kontrol yöntemi kullanmalıdır.

Pombiliti'nin çocuklarda güvenli ve etkili olup olmadığı bilinmemektedir.

Opfolda ile ilişkili riskler de vardır. Lütfen buraya bakın.

Başka hangi ilaçlar etkileyecektir Pombiliti

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel ürünler de dahil olmak üzere diğer ilaçlar Pombiliti ile etkileşime girebilir. Mevcut tüm ilaçlarınız ve kullanmaya başladığınız veya kullanmayı bıraktığınız ilaçlar hakkında doktorunuza bilgi verin.

Etkileşimlerin tam listesi için reçeteleme bilgilerine bakın.

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.