Pombiliti

Загальна назва: Cipaglucosidase Alfa-agta
Лікарська форма: внутрішньовенна інфузія
Клас препарату: Лізосомальні ферменти

Використання Pombiliti

Помбіліті (ципаглюкозидаза альфа-агта) — це внутрішньовенна інфузія, яка проводиться медичним працівником протягом приблизно 4 годин у поєднанні з пероральними капсулами Opfolda (міглустат) (стабілізатор ферментів) для лікування дорослих пацієнтів із пізнім з початком хвороби Помпе, які важать щонайменше 40 кг (88 фунтів) і які не покращуються за допомогою поточної замісної ферментної терапії (ЗФТ).

Хвороба Помпе є рідкісною, успадкованою, виснажливою та небезпечною для життя лізосомальною хворобою. розлад, спричинений дефіцитом ферменту лізосомальної кислоти альфа-глюкозидази (GAA), який розкладає глікоген до глюкози. Зниження рівня GAA призводить до накопичення глікогену в лізосомах м'язових клітин, що викликає пошкодження м'язів. Особи з пізнім початком хвороби Помпе мають нижчі рівні GAA, а не відсутність GAA. Симптоми можуть з’явитися на різних етапах життя, починаючи з дитинства (хоча без збільшення серця, що відрізняє його від хвороби Помпе в дитячому віці) до дитинства, підліткового або навіть дорослого віку. Ця форма захворювання, як правило, є менш важкою, в першу чергу проявляється м’язовою слабкістю, яка згодом може призвести до утрудненого дихання. Примітно, що хвороба Помпе з пізнім початком зазвичай не вражає серце.

Без належного лікування респіраторні ускладнення часто стають смертельними для хворих на цю хворобу. Хворобу Помпе також можна назвати хворобою накопичення глікогену типу II, дефіцитом кислої мальтази та глікогенозом II типу).

Помбіліт — це гідролітичний лізосомальний глікоген-специфічний фермент, який діє, забезпечуючи екзогенне джерело GAA (ципаглюкозидази). альфа-агта). Помбіліти зв’язується з рецепторами на поверхні м’язової клітини, а потім інтерналізується та транспортується до лізосом, де піддається активації до GAA. Потім він здатний розщеплювати глікоген і зменшувати його концентрацію всередині клітини.

Помбіліті було схвалено FDA 28 вересня 2023 року.

Pombiliti побічні ефекти

Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас є ознаки алергічної реакції на Pombiliti, такі як кропив’янка; утруднення дихання; та набряк вашого обличчя, губ, язика або горла.

Під час ін’єкції або протягом 3 годин після ін’єкції можуть виникнути деякі алергічні реакції. Повідомте своїм опікунам або негайно зверніться до екстреної медичної допомоги, якщо у вас:

відчуття, ніби ви можете втратити свідомість, навіть коли лежите;

уповільнене серцебиття, слабкий пульс, непритомність, уповільнене дихання (дихання може зупинятися)

Бронхоспазм (хрипи, відчуття стиснення в грудях або горлі, утруднене дихання)

Бліда шкіра, холодна або липка шкіра, сині губи або нігті , холодні руки або ноги

Тепло, почервоніння, оніміння або відчуття поколювання під шкірою

Висип, свербіж, пітливість, лихоманка

Сильний головний біль, нудота, відчуття неспокою або нервозності

судоми (конвульсії) або

прискорене серцебиття, стукіт у шиї чи вухах, занепокоєння, сплутаність свідомості.

Поширені Побічні ефекти Pombiliti, які вражають 5% або більше людей, можуть включати:

Головний біль

Діарея

Втома

Нудота

Біль у животі

Лихоманка.

Це неповний перелік побічних ефектів, можуть виникнути й інші. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.

Перед прийомом Pombiliti

Щоб переконатися, що Pombiliti безпечний для вас, повідомте свого лікаря, якщо у вас коли-небудь було:

Алергічна реакція на Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta або будь-який із компонентів ін’єкції

Хвороба серця

Хвороба легень або розлад дихання

Нещодавно перенесена інфекція, наприклад застуда чи грип

Вагітні або плануєте завагітніти

Годуєте грудьми.

Помбіліти може завдати шкоди ненародженій дитині. Вам може знадобитися пройти тест на вагітність перед початком лікування, якщо ви маєте репродуктивний потенціал. Жінки репродуктивного віку повинні використовувати ефективні засоби контрацепції під час лікування Помбіліті та протягом щонайменше 60 днів після останньої дози. Якщо ви випадково завагітніли, негайно повідомте лікаря.

Ви не повинні годувати грудьми під час лікування Помбіліті. Якщо протягом цього часу ви користуєтеся молоковідсмоктувачем, викидайте все зібране молоко. Не годуйте нею свою дитину.

Помбіліті в комбінації з Opfolda може погіршити фертильність у жінок і чоловіків.

Пов'язати наркотики

Як використовувати Pombiliti

Помбіліті вводять одночасно з Opfolda.

Перед інфузією ваш медичний працівник може ввести антигістамінний засіб (наприклад, дифенгідрамін), жарознижуючий засіб (наприклад, ацетамінофен) та/або кортикостероїд. щоб зменшити ризик виникнення інфузійної реакції.

Рекомендоване дозування становить 20 мг/кг (фактична маса тіла).

Інфузію Pombiliti слід починати приблизно через 1 годину після оральний Opfolda. Якщо його неможливо розпочати протягом 3 годин, його слід перенести у комбінації з Opfolda принаймні через 24 години.

Помбіліті вводиться медичним працівником у вигляді повільної інфузії у вену. Інфузія зазвичай триває приблизно 4 години; проте ви, ймовірно, будете перебувати в клініці довше, щоб мати час для введення премедикації, вашої дози Opfolda та для спостереження після інфузії.

Дозування може знадобитися змінити у разі гіперчутливості або реакцій на інфузію трапляються.

Ці ліки зазвичай призначають раз на 2 тижні.

Якщо вам потрібна операція, заздалегідь повідомте хірурга, що ви використовуєте Pombiliti.

Попередження

У деяких людей, які отримували Помбіліті, спостерігалися серйозні алергічні реакції під час або невдовзі після інфузії цього препарату. Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо під час інфузії у вас виникнуть будь-які ознаки серйозної алергічної реакції, такі як свербіж, висип, почервоніння або поколювання, сильний головний біль, запаморочення, прискорене або уповільнене серцебиття, хрипи, утруднене дихання, блідість шкіра та сині губи або нігті. Помбіліті слід негайно припинити, якщо виникає серйозна інфузійна реакція.

Перед тим, як отримати Помбіліті, повідомте свого лікаря, якщо у вас захворювання серця, легенів чи порушення дихання, або якщо ви нещодавно хворіли на застуду , грип чи інше захворювання. Ви можете ризикувати серйозним загостренням серцевої або легеневої хвороби, якщо будете приймати інфузію Помбіліті.

Не використовуйте його під час вагітності. Може завдати шкоди ненародженій дитині. Жінки з репродуктивним потенціалом повинні використовувати ефективні засоби контрацепції під час лікування Помбіліті та протягом принаймні 60 днів після останньої дози.

Невідомо, чи безпечний і ефективний Помбіліті для дітей.

Існують також ризики, пов’язані з Opfolda. Перегляньте тут.

Які інші препарати вплинуть Pombiliti

Інші препарати можуть взаємодіяти з Pombiliti, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та продукти рослинного походження. Повідомте свого лікаря про всі ліки, які ви зараз приймаєте, а також про будь-які ліки, які ви починаєте або припиняєте використовувати.

Перегляньте інформацію про призначення, щоб отримати повний список взаємодій.

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.